CRISPR革命

人类基因组是一本价值30亿美元的字母指导书,使用的是4个字母的DNA字母。只需输入一个错字即可导致毁灭性疾病。想象一下像复制编辑器一样能够快速修复DNA拼写错误的功能,从而使遗传单词和句子能够完美读取。美国国立卫生研究院的科学家们正在接近:他们已经开发出一种革命性的新方法,可以精确地编辑活细胞内的基因组,而不必像以往一样需要去除DNA。研究人员正在测试这种名为CRISPR的方法在数百种应用中的价值。其中包括创造抗疟疾的蚊子,以及纠正已知由一种或几种突变引起的疾病中的基因错误。最近,美国国立卫生研究院的研究人员成功地编辑了直接取自镰状细胞病患者的造血细胞中的致病突变。这些经过基因编辑的细胞在移植到小鼠中后得以幸存,这表明如果在人体中进行测试,这种治疗可能是长期的,甚至可以治愈。如果CRISPR可以有效靶向活人的细胞,那么目前缺乏治疗的数千种遗传疾病可以治愈。

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本页面的最新评论为2020年2月11日