2015年3月9日

参议院委员会对美国继续保持患者医疗创新领导力的见证

证人出席参议院卫生,教育,劳工和退休金委员会

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

早上好,亚历山大主席,默里排行榜首长,以及尊敬的委员会成员。我是Francis S. Collins,医学博士,现任美国国立卫生研究院(NIH)所长。

很荣幸今天与我热忱的同事汉堡博士一起出现在您面前,讨论我们作为一个国家如何通过联邦对科学研究的投资来推动创新。我谨代表NIH,我们的员工,受赠人和患者社区,感谢本委员会成员的一如既往的支持以及今天举行的听证会。

作为国家最重要的生物医学研究机构,NIH的任务是寻求有关生命系统性质和行为的基础知识,并将其应用于增强人类健康,延长寿命以及减少疾病和残疾的方面。 NIH的所有人都对这一使命充满热情,并致力于实现这一目标的创新策略。

NIH在一个多世纪以来一直在增进我们对健康和疾病的理解。美国国立卫生研究院(NIH)支持的研究产生的科学技术突破是我国在公共卫生领域所取得的许多进步的背后。例如,自1990年以来,我们的国家每六年获得大约一年的寿命 1 。今天出生的孩子的平均寿命大约为78岁,比1900年出生的婴儿长将近三十年。在过去60年中,心血管疾病的死亡人数减少了70%以上。艾滋病毒/艾滋病的治疗和预防现在可能使我们能够设想到自30多年前该病毒出现以来的第一个无艾滋病的一代。在过去的15年中,癌症死亡率每年下降约1%。这些都是非凡的进步,但我们的目标是走得更远。

今天,我想与您分享生物医学研究创新的许多有希望的机会。我可以向您保证,科学研究的未来从未如此光明。

科学进步正在加快迈向个性化医学新时代的进程。从历史上看,医生不得不根据普通患者的预期反应提出有关疾病预防和治疗的建议。这种千篇一律的方法适用于某些患者和某些情况,但不适用于其他情况。随着技术的发展以及DNA测序成本的暴跌,现在有可能开发出一种创新的治疗方法,以解决患者基因,环境和生活方式方面的个体差异。为此,通过1月份宣布的总统精密医学计划,NIH和FDA的同事以及美国国家卫生信息与技术协调局将共同开展这项大胆的新研究,以彻底改变我们改善健康和治疗疾病的方式。总统精密医学计划的近期目标集中在癌症上;癌症研究通过定义单个肿瘤中的驱动程序突变并使用此信息为每个患者设计理想的治疗方法,一直引领着精密医学领域的发展。为了加快发现的步伐,该计划旨在扩大当前的癌症基因组学研究,以了解对靶向治疗的耐药性的发展,应用非侵入性方法来跟踪患者对治疗的反应,并探索针对性新药组合的功效特定的肿瘤突变。

作为该计划的长期目标,NIH还计划启动一个由100万或更多志愿者组成的全国性研究队列,这些志愿者将在如何利用其遗传和环境信息预防疾病和管理疾病方面发挥积极作用。多种慢性疾病。该合资企业将开创一种新的科学实践模式,该模式强调参与的参与者,许多不同数据类型的技术先进的收集,负责任的数据共享和隐私保护。如此庞大的项目将为众多新的预防策略和新疗法奠定基础。现在没有比现在更好的时机开始这个雄心勃勃的新企业,以对医学进行革命,并产生将这种个人方法应用于日常临床实践所需的科学证据。

NIH还支持基础科学,这是生物医学科学进步的基础。我们努力揭开生命之谜的一种方法是通过2013年宣布的“通过推进创新神经技术(BRAIN)计划”开展总统脑研究。NIH与美国国家科学基金会,国防高级研究计划局(DARPA),情报部门的同事合作这项高级研究计划活动(IARPA)和食品药品监督管理局(FDA)致力于彻底改变我们对已知宇宙中最复杂的生物结构-人脑的理解。这项为期多年的计划将为单个细胞和神经回路在时空上的相互作用提供更清晰,更动态的画面。通过测量生物体中神经网络规模的活动,我们可以开始解码感官体验,甚至可能解码记忆,情感,思想和意识。最终,“大脑计划”中开发的技术可能有助于揭示大量脑部疾病的潜在病理,并提供新的治疗途径来预防,治疗和治愈神经系统疾病和精神疾病,例如阿尔茨海默氏病,自闭症,精神分裂症,脑外伤和成瘾。

NIH还在转化科学方面进行创新-将基础科学发现转化为临床益处。让我举几个例子。

基因组学,蛋白质组学,成像和其他技术的最新进展已导致发现了上千种疾病的危险因素-生物学上的见解应有望成为药物的靶标。但是,药物开发是一项极其困难且容易失败的业务。令研究人员,制药公司和患者感到沮丧的是,进入开发流程的绝大多数药物从未作为可用于患者的疗法出现。最痛苦的失败是在多年的工作和数百万美元的花费之后,在第二阶段或第三阶段的临床研究中发现药物在后期开发中无效的情况下发生的。造成此类失败的主要原因是,科学家通常不知道如何选择正确的临床途径进行靶向治疗。如果药物针对的目标不正确,那么它就无法对抗原本打算治疗的疾病。

考虑到这一点,我们很高兴去年启动了加速药品合作组织(AMP)。这种史无前例的公私合作伙伴关系正在使用先进的科学方法筛选一长串潜在的治疗靶标和生物标记物,并选择最有希望的治疗干预手段。除NIH之外,AMP的合作伙伴还包括FDA,十家生物制药公司以及包括患者权益团体在内的许多非营利组织。

加速药品合作组织(AMP)

政府 行业 非营利组织

NIH

美国食品药品管理局

艾伯维

Biogen Idec

百时美施贵宝

葛兰素史克

约翰逊& Johnson

礼来公司

默克

辉瑞

赛诺菲

武田

老年痴呆症协会

美国糖尿病协会

关节炎基金会

美国国立卫生研究院基金会

杰弗里·比恩基金会

青少年糖尿病研究基金会

美国狼疮基金会

狼疮研究所/狼疮研究联盟

药理学士

风湿病研究基金会

美国获得阿尔茨海默氏症

这种竞争前的伙伴关系最初集中在三个容易发现的疾病领域:阿尔茨海默氏病,2型糖尿病和自身免疫性疾病,狼疮和类风湿性关节炎。 NIH与参与公司平均分担费用,并且所有数据均公开共享。通过这种真正创新和协作的方法,我们相信我们可以更快地学习如何治疗和治愈疾病。

NIH还通过国家转化科学促进中心(NCATS)的努力来简化治疗开发流程。一个例子是用于药物筛选的组织芯片计划,该计划与DARPA和FDA合作,旨在改善预测药物对人体是否安全的过程。

尽管在动物模型中进行了有希望的临床前研究,但仍有超过30%的有前途的药物在人体临床试验中失败,因为它们被发现具有不可接受的毒性。用于药物筛选的组织芯片计划正在开发3-D人体组织生物芯片,该芯片可对诸如肺,肝和心脏等人体器官的结构和功能进行建模。然后将这些芯片组合成一个可以模拟人体复杂功能的集成系统。这项技术应使科学家能够更准确地预测治疗候选物在临床研究中的有效性,从而在开发过程的早期消除有毒和/或无效的药物。组织芯片将使整个制药和生物技术领域的基础和临床研究人员受益。

NCATS致力于促进疗法发展的另一种方式是通过“发现现有分子的新疗法用途”计划。这种协作方法使NIH研究人员与行业合作,为重新适应新适应症的药物提供了机会。通过使用已经清除了开发过程中几个关键步骤的试剂,全国范围的科学家有一个很强的起点,可以贡献其独特的专业知识并加快疗法的发展速度。这种方法利用众包来确定最有前途的再利用机会,避免了重复研究,并减少了确定这些发达的药物是否可用于治疗其他疾病所需的时间和金钱。

今天,我向您简要介绍了NIH的过去成就以及对基础,转化和临床研究的持续承诺。我们国家从未见证过生物医学有更大前景的时期,对美国而言,继续领导这一努力至关重要。在您的支持下,我们可以预见NIH广泛研究领域中加速发现的未来,从基础科学探究到个性化医疗方法的新时代。

主席先生,我的证词到此结束。我期待着您的提问。

1http://www.cdc.gov/nchs/data/nvsr/nvsr64/nvsr64_02.pdf

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