2004年3月31日

参议院委员会关于2005财政年度预算要求的证词

证人出现在参议院拨款小组委员会的劳工,HHS,教育和有关机构的面前

Elias A.Zerhouni,医学博士
国立卫生研究院所长

早上好,主席先生和委员会成员。首先,让我首先向国会,汤普森国务卿,布什总统和美国人民表示最深切的谢意,感谢他们对美国国立卫生研究院为改善我们全体公民的健康所作的努力的慷慨和两党支持。我尊重该委员会以及主席先生所做的非凡努力。谢谢你

2004年标志着NIH及其医学研究路线的巨变。我们正在完善我们的基础和临床研究计划,以确保新发现能够迅速导致新的和改进的诊断,治疗和预防策略,从而延长寿命并改善人类生活质量。

在今天的证词中,我想涵盖四个领域:首先,重点介绍去年的几项重要研究进展,这些进展代表了NIH壁内研究人员和受助人的重要贡献;其次,举例说明NIH路线图工作将如何帮助塑造我们面向患者的研究方法;第三,提供我们管理的例子;第四,概述我们的预算。在作证的过程中,我将提到新出现的优先事项以及我们为应对未来的健康挑战而制定的计划。

突破性进展& Advances

每年,对研究的公共投资都会产生重要的科学进步。我在这里重点介绍的四个样本只是代表着将影响整个国家健康的新的和改进的治疗方法,诊断方法或预防策略的发展中的一个例子。

没有什么比埃博拉病毒更令人恐惧的病毒了,埃博拉病毒是一种致命的微生物,可在非洲和亚洲爆发,并杀死多达90%的感染者。美国国立卫生研究院国家过敏和传染病疫苗研究中心的科学家开发了一种单剂量,速效,实验性埃博拉疫苗,仅在一个月后就成功保护了猴子,目前正在进行人体试验。

今年,美国国立卫生研究院的研究进一步阐明了广泛使用的激素替代疗法的作用。由于中风的风险增加,NIH在2004年3月1日停止了对妇女健康计划的单独雌激素研究。您可能还记得,美国国立卫生研究院(NIH)在2002年停止了“妇女健康倡议”的联合激素试验部门,原因是与女性相比,研究参与者接受浸润性乳腺癌,冠心病,中风和肺栓塞的风险增加了服用安慰剂。这表明,接受联合激素疗法的绝经后健康女性的痴呆症发病率也比服用安慰剂的女性高出一倍。总之,这些临床研究的结果改变了传统的教条,并为正在决定是否开始绝经激素治疗或持续多长时间的妇女提供了重要的新的循证信息。这些审判显然对我们认识和所爱的人们的健康产生了重大影响,这些人们包括我们的妻子,我们的姐妹,我们的女儿和我们的母亲。

第三项进展是发现了与精神分裂症有关的基因,精神分裂症是一种严重的致残性疾病,影响了成年人口的百分之一。它的特征是幻觉,妄想,社交退缩,情绪平直以及社交和个人护理技能的丧失。

此类关于精神疾病遗传学的研究被享有盛誉的同行评审杂志《科学》评为2003年年度科学突破第二名。这项工作大部分是由NIH资助的,包括发现精神分裂症,抑郁症,焦虑症和双相情感障碍的候选基因。这些发现使我们更接近于开发新的诊断测试,预防策略以及精神分裂症和其他精神障碍的治疗目标。

第四个进展仅在三周前出现,当时NIH宣布了一项重大新发现,即鉴定出一种胰腺“主开关”基因的常见变异,该变异可将2型糖尿病的风险增加30%。 2型糖尿病目前在美国影响1700万人,并造成巨大的医疗费用。这一基因发现为开发新的更有效的预防和治疗方法打开了大门。

NIH路线图

现在,让我将您的注意力转向NIH医学研究路线图。我想告诉您,路线图为何对医学研究的未来以及改善人们健康的创新如此重要。我也想给你一些例子,说明我们NIH如何期望路线图改变我们进行医学研究和实践的方式。

我们面临的问题之一是,我们如何在控制健康费用的斗争中成功发挥自己的作用?我们需要解决以下问题:有哪些障碍?主要挑战是什么?我们如何才能最有效地投资美国纳税人委托给我们的资金,以最快的方式进行发现并将这些发现转化为患者的床边或医生的办公室?

在寻找这些问题的答案时,一件事变得很清楚。传统的医疗模式-当从业者等待疾病导致患者丧失某些功能时-必须由医疗专业人员在个人失去任何功能之前采取行动的模式来代替。由于慢性病现在消耗了我们快速增长的医疗保健支出的约75%,因此这变得更加关键。

让我举四个例子说明NIH路线图将如何改变我们在特定疾病领域的生物医学研究方法。

第一个例子是精神分裂症,正如我之前提到的,这种疾病影响了美国人口的百分之一。发病高峰发生在18至25岁之间。精神分裂症具有神经发育和神经退行性疾病的特征。但是,经过100多年的神经病理学研究,我们仍然缺乏该病确切原因的知识。

如今,精神分裂症已成为15至44岁的美国人因残疾而丧失岁数的第五个主要原因。尽管我们可以治疗诸如幻觉和妄想之类的“阳性”症状,但我们还没有针对“阴性”症状(如戒断和认知缺陷)的治疗方法。这些是最大的残疾来源。

目前患有这种疾病的人不到30%。精神分裂症患者代表非典型抗精神病药治疗的最大群体之一。 2001年,Medicaid支付了非典型抗精神病药总支出的50%以上,总额为27亿美元,在过去三年中,这一数字一直以每年约25%的速度增长。

今天,我们缺乏预防精神分裂症的诊断测试或策略。这种情况类似于30年前的心血管疾病,因为我们仅在精神分裂症患者第一次“心脏病发作”(即发作)后才看到精神分裂症患者,而且我们没有等同的胆固醇作为可识别的危险因素。

但是,我们最近所做的工作-以及对那些遭受苦难的人带来的巨大希望-是确定与风险相关的12个基因。我们现在的挑战是,从发现这些基因(其中大多数都不具有已知功能)的角度出发,了解这些基因在这种脑部疾病的发作和发展中所起的作用,并为此采取一些措施。

我们的希望是使用这些基因来识别精神分裂症患者大脑中的异常,及早发现它,从而提供精神等效的血清胆固醇。为此,我们必须使用能够使其功能透明的分子工具研究这些基因的蛋白质产物。

正是在这里,NIH路线图将通过所谓的分子库帮助加速研究蛋白质产品的工作,分子库是有关阿斯匹林和抗组胺药等小分子化合物的信息数据库。这些库将使研究人员筛选成千上万的小分子以产生这些工具。

例如,我们知道神经调节蛋白基因的变异与精神分裂症的风险增加有关。要了解该基因如何赋予风险,我们需要寻找可模仿或抑制该基因功能的化学物质。这将为我们提供有关基因改变如何改变脑细胞活性的精确描述。分子库不仅会提供研究神经调节蛋白基因的工具,而且还会提供对精神分裂症易感性的测试。有了这样的工具和测试,医生可以像我们目前处理心脏病风险那样处理精神分裂症的风险。

通过建立临床研究网络,NIH路线图提供了希望的第二个例子是儿科疾病。

在美国,风湿性疾病的青少年形式(如风湿病,关节炎,狼疮和皮肌炎)不常见,这种疾病影响了300,000名儿童。这些疾病中没有一种足够普遍,无法在任何一个学术健康中心进行深入研究。因此,需要许多这样的中心以及社区的儿科医生来收集足够多的患者,他们可以参加这些研究以收集有意义的结果。

专注于慢性儿童疾病的临床研究网络的开发(例如已经针对儿童癌症建立的网络)以及在研究过程中包括接受过临床研究方法学培训的社区医生的潜力,将使临床试验更加有效。

使用NIH路线图临床研究网络概念,就可以在没有为每个新试验建立新的且通常非常昂贵的基础设施的情况下发生这种情况。将以社区为基础的儿科医生作为研究的完全合作伙伴,将使我们能够克服我们目前所经历的患者招募的某些局限性,并使更多的儿童参与这些试验,并加快新疗法的开发。

第三个例子是阿尔茨海默氏病(AD)。我们在了解阿尔茨海默氏病方面取得了长足的进步。 15年前,我们不知道引起AD的基因,并且对脑病理学发展所涉及的生物学途径的了解还很有限。十年前,我们无法在动物中模拟这种疾病。五年前,我们没有为任何预防试验提供资金,也没有办法确定该病高危人群。而且,直到一年前,我们还没有办法在活人中对AD特有的淀粉样蛋白斑进行成像。

今天,我们可以做所有这些事情。我们已准备好进行发现,这些发现将改变我们对AD的基本和临床方面的理解,并使我们能够使用多项NIH路线图计划有效地预防,诊断和治疗AD。

通过对阿尔茨海默氏病的基础研究,我们确定了许多大脑途径,它们是预防干预措施的潜在目标。这些范围从特定神经元的功能障碍和死亡到神经元之间的连接丧失。改善小分子成像的路线图努力将使我们能够更快,更准确地可视化治疗效果,从而可以使有效的AD临床试验变得更小,更快,更实惠。

我的第四个也是最后一个例子是心血管疾病。过去半个世纪中最大的公共卫生成功案例之一是心血管疾病的死亡率急剧下降。由NIH发起的研究-Framingham心脏研究和脂质研究诊所冠状动脉一级预防试验-是取得成功的关键。他们不仅帮助确定了有助于心血管疾病发展的危险因素,而且还证明了治疗干预措施可有效控制这些疾病。

即便如此,心血管疾病仍然是巨大的健康负担,在2001年占美国所有死亡人数的38%。要减轻这种负担的进展,还需要继续努力,以加深我们对肥胖和高胆固醇等危险因素的理解,以及识别和评估新的预防方法。这意味着大规模的基于人群的研究将仍然是我们研究工作的重要组成部分。

NIH路线图将帮助建立互动网络并吸引许多社区实践者的参与。例如,我们可以更好地利用大型组织开展的单项研究,例如最近完成的预防心脏病发作的抗高血压和降脂治疗(ALLHAT)。除了解散它,我们还可以让许多或所有研究人员参与其他研究,这些研究不仅涉及心血管疾病,还涉及其他疾病。国家电子临床试验与研究(NECTAR)计划是路线图重新设计临床研究工作的关键部分,它将通过使用结果和不良事件的标准定义,实现数据共享,并增强来自多个试验的结果的比较和汇总。将来,患者将直接从自己的社区医生那里了解到,他们将配备新的基于Web的NECTAR,在参与研究,最佳治疗方法和附近的高级研究中心方面,医学研究可以为他们做些什么。

管家

我们意识到,要推进NIH的科学议程,我们的管理和行政必须是有效,高效和富有成效的。通过引入新的信息技术和业务系统并精简治理结构,我们将持续改进管理和行政职能置于我们机构优先事项的前列。让我强调一下我们的一些努力。

NIH正在快速实现其业务和财务系统现代化。一个称为新业务系统(NBS)的机构范围的信息技术系统正在集成诸如收购,差旅,财产和财务管理等流程。这项工作将降低开展业务的成本和复杂性,提高服务水平,并改善管理控制。

NIH还正在改进其同行评审系统,该系统被认为是NIH成功的基石。作为美国国立卫生研究院同行评审系统的焦点,美国国立卫生研究院科学评审中心(CSR)对提交给美国国立卫生研究院的拨款申请进行了约70%的评审。在2003财政年度,CSR收到了创纪录的66,000笔资助申请。

企业社会责任处于准备将新的,更灵活的评审小组组织成24个与科学相关的集群的最后阶段。 NIH还通过电子研究管理(eRA)将新技术纳入审查流程。目标是为NIH研究奖励机制实施端到端电子资助管理,这可以将等待时间从提交申请到授予资助的等待时间缩短两个多月,从9个月减少到10个月,再到7个月。

值得注意的是,由于过去十年生产力的提高,NIH的资金增长了141%,而我们的FTE仅增长了16%。

NIH还意识到需要更有效的跨NIH协调方式。为了简化决策过程,我们将过多的NIH行政委员会缩减为一个跨NIH指导委员会和5个工作组。此外,正如我们在1月份与小组委员会会面时所讨论的那样,我们在审查所有利益冲突政策和程序,以确保它们符合最高标准,最重要的是,维护公众对NIH的信任。我将很快收到我创建的蓝带专家组的报告,以向NIH提供有关他们认为我们应该做出的更改的建议。他们下个月完成工作后,我会通知您他们的结论和我的看法。

预算

2005财年NIH的可自由支配预算申请为286.07亿美元(该小组委员会为285.27亿美元,弗吉尼亚州/ HUD小组委员会为8000万美元),比2004财年颁布的水平增加了7.29亿美元,即2.6%。此外,公共卫生和社会服务应急基金(PHSSEF)的预算授权请求中包括4,740万美元,用于NIH的放射/核对策研究,1.5亿美元的强制性资金先前已拨给特殊类型1糖尿病倡议。 ,使NIH的计划总额达到288.05亿美元,增长了2.7%。预算增加了NIH路线图(+1.09亿美元),肥胖研究(+4000万美元)的资金,因此将从2004年的4亿美元增长10%,以及生物防御研究(+7400万美元),比2004年增长4.5%。 2004财政年度。

结论

最后,我想再次强调NIH致力于帮助改善美国人民健康的承诺。尽管我们在将艾滋病等急性致死性疾病以及许多癌症和儿童疾病转变为可控制的慢性疾病方面取得了巨大的成功,但仍然存在许多挑战。预期寿命已经增加,老龄化疾病和人口老龄化已成为主要优先事项。

随着从急性疾病向慢性疾病的转变,健康差异和儿科疾病也面临挑战,SARS等新出现和重新出现的疾病也面临挑战。正如委员会所表明的那样,我们有信心医学研究将对所有美国人的生活产生重大影响。

作为NIH的负责人,我完全理解并接受我作为国家对医学发现投资的管家的角色。我始终保持警惕,确保明智而有效地利用这些宝贵的资源,包括在美国和海外2800家机构工作的212,000多名科学家以及NIH本身的5,000名科学家,不仅产生新知识,而且产生切实的利益,感动每一个伸出援手的人的生活。

HHS代理预算副秘书长William R. Beldon

相关文件:NIH众议院和参议院拨款小组委员会声明,2005财政年度(研究所和中心的要求)

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