2012年3月19日

众议院委员会关于2013财年预算要求的证词

证人出现在劳动,卫生,卫生,教育及相关机构的参议院拨款小组委员会上

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

伴随着:

托马斯·R·因塞尔
国立精神卫生研究所所长
国家转化科学促进中心代理主任

早上好,小组委员会主席和尊敬的成员。我是Francis S. Collins,医学博士,现任美国国立卫生研究院(NIH)所长。我和美国精神卫生研究所(NIMH)的主任,医学博士托马斯·R·英瑟尔(Thomas R.Insel)在一起,还有新的国家转化科学促进中心(NCATS)的代理主任。

非常荣幸能在今天出现在您面前,提出政府对NIH的2013财年预算要求。

首先,我要感谢你们每个人对NIH的一贯支持,该使命是寻求有关生命系统本质的基础知识,并以增进人类健康,延长寿命,减少疾病和残疾的痛苦的方式加以应用。我尤其要感谢小组委员会在审议2012财年预算期间的支持,为NIH最终拨款306.2亿美元以及建立NCATS的拨款。

NIH的基础研究和翻译进展推动了疾病的诊断,治疗和预防方面的革命。美国国立卫生研究院(NIH)资助的生物医学研究避免了人类无法估量的苦难,并且还产生了经济利益,这要归功于美国公民的寿命更长,更健康,生产力更高。这些好处包括:

  • 在过去的半个世纪中,冠心病和中风的死亡率降低了近70%;
  • 有效的预防和治疗艾滋病毒/艾滋病的措施,使我们可以掌握无艾滋病的一代;
  • 在过去的三十年中,美国老年人的年龄标准化慢性残疾患病率下降了近30%;
  • 在20年中婴儿死亡率下降40%,对早产儿和低体重儿进行更好的治疗可提高婴儿的存活率,预防脑瘫和改善发育结果;和
  • 超过150种FDA批准的药物和疫苗,或现有药物的新用途。 1

政府2013财年NIH的预算申请为308.6亿美元,与2012财年的总体计划水平相同。这项拟议拨款将使我们能够激发创新,并在医学领域非凡的前景方面进行投资。我们还将投资这些资源

明智地鼓励为应对重大科学和健康挑战而准备的朝气蓬勃的员工队伍。

在政府2013财年预算中,我们将继续保护和增加研究项目补助金(RPG),这是NIH为研究人员发起的研究提供的基本资金机制。 NIH预计在2013财年支持约9,415款新的和竞争性的RPG,比2012财年的估算增加672项,平均成本约为$ 431,000。 2013财年,预计RPG总数将达到35,888。

为了最大限度地提高研究人员启动的赠款的资金,并继续为首次研究人员提供支持,我们建议将非竞争性RPG的预算比2012财年减少1%,并限制新奖项的平均规模增长。我们也将不再假设新的和持续的赠款会出现年度通货膨胀率上升。为了培养早期的职业科学家,我们将继续努力,以确保无论是初学者还是更有经验的人,提交新的R01申请的调查员的成功率均相同。

在2013财年,我们还将对已获得NIH年度总费用150万美元或以上(约占PI的6%)的任何主要研究人员(PI)的提议奖项进行额外审查。这项审查将由每个研究所的咨询委员会进行。这类似于一个 政策 自1998年以来,美国国立普通医学科学研究所(NIGMS)就将成为NIH的榜样。我们认识到,某些类型的研究(通常是大型复杂的临床试验)通常会触发此审查。我们也知道,我们一些最有生产力的研究人员正在领导重要的研究团队,需要超过150万美元的资金才能维持下去。额外的审查水平不会被视为一个起点,而是一个机会,可以进行额外的审查,以确保任何额外的资源都可以通过特殊的科学承诺得到证明。

2013财年请求中的另一个重大变化是NCATS预算增加了11%。概算中包括为加速治愈而增加的3960万美元。

Network(CAN),在2012财年获得了1000万美元的启动资金。CAN将资助旨在解决阻碍转化研究的科学和技术挑战的倡议,并通过加快步伐和降低研发成本来推动“高需求疗法”的发展研究发现与治疗之间的时间。这将包括对用于药物筛选的集成微系统计划的支持,该计划将从获得NIH共同基金的资助后逐步毕业。总计,申请NCATS的增加资金中,有将近一半将用于从共同基金过渡计划,从而使共同基金可以支持其他跨领域,跨国立卫生研究院的计划。

还应注意的是,2013财年NIGMS预算将减少5,050万美元,这主要是由于不继续国会在2012财年为机构发展奖计划提供的21%的增长。局长办公室的预算也比制定的2012财年减少了1.9%,反映出对“国家儿童研究”的要求有所减少;我们将采用替代抽样方法,以降低成本并仍实现研究的宏伟目标。

在2013财年,总统还提议从预防和公共卫生基金中投入8000万美元,为阿尔茨海默氏症的研究提供额外支持,这是《国家解决阿尔茨海默氏病计划》的一部分。目前有多达510万美国人患有阿尔茨海默氏病,今年将有280,000多美国人被诊断出患有这种疾病,而且每天被诊断出近800名同胞。到2030年,最后一个婴儿潮一代将年满65岁,而770万65岁以上的美国人将患有阿尔茨海默氏病。 2 如今,阿尔茨海默氏症和其他痴呆症每年给美国经济造成的损失超过1800亿美元,如果找不到治愈方法和疗法,到2050年,美国每年将花费1.1万亿美元。8000万美元的新资金将重点支持研究。关于预防

阿尔茨海默氏病,包括确定导致该疾病的基因,为高危人群开发测试以及确定治疗发展目标的研究。

在总结了总统2013财年对NIH的要求后,我想引述苹果计算机公司的创始人史蒂夫·乔布斯(Steve Jobs)的话,探讨基础研究与翻译之间的连续性。乔布斯在他的传记中引用他的话说,在他与胰腺癌斗争中的“一线希望”是他的儿子里德(Reed)能够“花很多时间在一些非常好的医生那里学习”。乔布斯接着说,儿子对生物医学研究的热情:

。 。 。正是我那时的计算机时代。我认为二十一世纪最大的创新将是生物学与技术的交汇。一个新时代正在开始,就像我那个时代的数字时代一样。 3

当我讨论NIH对基础研究和转化研究的承诺以及我们国家建立转化科学的新中心时,请记住乔布斯的话:今天,技术进步正在推动科学的发展。我们只需要了解DNA测序的成本,即可了解这种动态的工作原理。测序的成本曲线以惊人的速度下降。排序速度的增长速度甚至甚至超过了计算机处理速度。而且,对整个基因组进行测序的平均成本已从12年前的30亿美元下降到5年前的1000万美元,再到如今的7700美元。两家美国公司最近宣布,他们正在制造一种机器,该机器将对一个人的基因组进行测序,价格约为1000美元,并且首批此类仪器将在年底之前开始销售。较低的测序成本可能会改变临床医生诊断和治疗疾病的方式,并使研究界能够解决以前难以想象的科学问题。

平衡基础研究和应用研究

NIH是全球基础生物医学研究的主要支持者。简而言之,如果我们不资助基础研究,则大部分工作将无法完成,而新的理解和新疗法的源泉消退只是时间问题。 NIH的资金

基础研究的资金仅占研究资金的一半(54%),在过去的十年中,基础研究与应用研究之间的这种平衡一直保持相当稳定。

我也想解决对NIH基础研究和应用研究之间的竞争张力可能存在的误解。由于我们对基础研究的支持促成了新发现,因此,由NIH资助的科学家一直致力于将最引人注目的研究成果转化为医学进步。 NIH的基本发现与疗法的发展息息相关。这两种类型的研究已经并且将永远连续存在。主席先生,今天,我只想强调一些基础研究取得新进展的领域。

基础研究的一个引人入胜的领域是人类微生物组计划,该计划是由NIH共同基金支持的一项计划。该项目使我们对生活在我们每个人体内和生活在其中的细菌的广泛范围有了奇妙的见解,并扩展了我们对这些微生物群落在健康和疾病中的作用的认识。最近的科学证据表明,人类微生物组的组成和活性的变化可能导致肥胖,这可能为我们提供应对这种严重威胁我国健康的新方法。

最近的另一个例子强调了基础研究和临床研究之间的“良性循环”。美国国立卫生研究院临床中心最近建立了一项开创性的计划,旨在找出其他医生尚未解决的疾病原因。自该计划于2008年启动以来,已有约1,700名患有未被诊断的疾病的人转诊给了Gahl博士,最初的一周咨询和测试已经接受了300多人。在我们成功诊断出的病例中,有15%到20%的病例需要一周到两年的时间才能解决。例如,来自肯塔基州的一对姐妹遭受关节疼痛和四肢动脉神秘钙化。全面的评估和DNA测序导致发现了一种全新的遗传病,该遗传病阻断了其动脉中以前未知的酶途径。这引起了人们对大型动脉的巨大新认识。

我们所有人都将保持其正常健康,并在基础和临床领域立即开展研究活动。

转变翻译科学

将基本生物学发现转化为临床应用是一个复杂的过程,涉及一系列复杂的步骤。这些步骤包括发现有关疾病原因的基本信息,评估该信息是否具有导致临床发展的潜力,开发和优化可在人体试验中测试的治疗方法,以及最终应用在现实世界中认可的疗法,设备或诊断。在确定的分子原因下,超过4,400种疾病中只有约250种存在。 4将新药放入我们的药柜需要太长时间和太多金钱。这是一个老问题,需要新的创造性解决方案。

过去,药物开发是基于几百个目标的简短列表,但是随着技术的进步,我们现在能够确定数千个新的潜在药物目标 5 我们还可以研究整个途径,器官系统甚至整个生物,而不是将研究限于细胞生物学或生理学的单个方面。大规模测序,机器人高通量筛选和实时成像方法等技术揭示了大量数据,这些数据有一天可能会导致预防,治疗和可能治愈疾病的新疗法。美国国立卫生研究院的许多研究所都致力于这些工作。但是我们面临严峻的工程挑战。简而言之,当前在公共部门和私营部门中推行的转化科学框架(主要侧重于特定疾病的单个项目)尚未完全能够利用最新的科学进展来解决导致长开发时间的瓶颈。故障率高,成本高。 NCATS是我们重新设计发现和开发过程所需的催化剂。

为了以科学驱动的方式解决这个问题,NIH提议创建NCATS,其目的是开发和测试创新工具,技术和方法,以增强药物和诊断技术在所有人类疾病中的应用。 NIH具有解决这一科学问题的专业知识和热情。通过专注于进行转化科学的创新性新方法的开发,而不是自己开发疗法,NCATS可以使其他人以高效,经济高效的方式为患者带来新的医疗产品。自成立以来的四个月中,NCATS已经与工业界,学术界和其他政府机构合作制定了三项新计划。

首先,NIH与多家制药公司紧密合作,为新的试点计划制定示范协议,以挽救失败的药物。制药公司可以使用已被证明对人类安全的有前途的化合物,但是这种化合物在治疗他们预期的疾病中并未证明有效。现在,研究人员了解到,一种因某种疾病而失效的化合物可能有助于治疗另一种疾病。为了利用这一点,NCATS正在与工业界合作开发一项试点计划,以寻求将其中一些最有前途的化合物众包给科学界最聪明的人,这是NIH资助的研究人员前所未有的机会,并且是一种新的桥梁具有工业专业知识的科学。

其次,NCATS正在与美国国防高级研究计划局(DARPA)合作开发一种芯片,该芯片将模仿人类对药物的反应。由美国国立卫生研究院和美国国防部高级研究计划局(DARPA)资助的科学家将花费五年时间紧密合作,将10种多样的人体组织放置在芯片上,以便它们与药物相互作用的方式与在活患者中相同。通过提供更好的预测药物安全性和功效的模型,可以更快地确定最有前途的候选药物并将其发展。美国食品药品监督管理局将大量参与咨询工作,以确保这项研究符合法规要求。

在第三项计划中,NCATS与业界紧密合作,开发系统的方法,以从基础研究实验室中收集的大量数据中识别出最有希望的药物靶标。

为了将这些发现转化为治疗方法,学术界和工业界的科学家需要能够快速,准确地筛选出这些数据,以确定最佳靶标。 NCATS与行业合作伙伴一起,率先开发了一个财团,该财团将努力提出最简化的方法来进行目标验证。

我想强调,NCATS中的这些计划和其他计划将提供资源和专业知识,以帮助基础研究界将其发现转移到下一阶段,并刺激基础研究事业。例如,最初通过NIH共同基金实施的分子图书馆和影像学计划,已经成功地开发了用于基础和转化研究的化学探针。这些新探针中的许多已经或正在被修改以用于临床,从而导致了专利申请,制药公司的许可以及新的治疗策略。

在该小组委员会创建NCATS之前的几个月中,NIH开展了前所未有的宣传活动,以确保包括行业在内的所有利益相关者都有机会对拟建的中心发表评论。除了NIH的科学管理审查委员会和董事咨询委员会外,NIH还与美国药物研究与制造商委员会以及生物技术行业协会(R&制药和生物技术公司以及投资银行和风险投资界的负责人。此外,NIH与制药和生物技术公司举行了一系列研讨会,讨论了药物拯救和再利用以及目标验证。

请务必注意,NCATS的工作将为您提供帮助 所有 美国国立卫生研究院的研究所和中心从事其转化和药物开发工作。 NCATS将为NIH研究所和中心提供加速新的治疗方法所必需的工具,方法和基础设施。新的中心还将与美国国立卫生研究院的其他研究所和中心合作,召集

行业,非营利组织和其他政府机构,以探索关键的翻译领域和创新的公私部门合作伙伴关系。

NIH将通过2013财年的预算,通过一些新的和正在进行的计划和方案,努力简化和缩短从发现到健康的道路。

主席先生,总而言之,我们从未见过比现在有更大的医学进步希望的时代。 NIH准备继续在生物医学研究的公共支持中引领世界的悠久传统。成功制定预防策略,诊断方法和治疗方法,需要对从基础科学到临床试验等各个领域的研究进行大胆的投资,并需要公私部门之间建立新的伙伴关系。

在您的支持下,我们可以保证医学上的不断进步,创造新的经济机会,并激发美国在科学,技术和创新方面的全球竞争力。

小组委员会主席兼成员,我的发言到此结束。我很乐意回答您的任何问题。

1. 史蒂文斯(A.J.), “公共部门研究在发现毒品和疫苗方面的作用。” N. Engl。梅德。,364:535-41,2011。

2. 阿尔茨海默氏病协会,2011年&痴呆症,第7卷,第2期

3. 艾萨克森,沃尔特,史蒂夫·乔布斯(纽约:西蒙&舒斯特(Schuster),2011年)539。

4. 布劳恩 “孤儿药在美国的出现:对头25年的定量评估。” Nature Rev. Drug Discov。 9(521),2010;在线孟德尔遗传, http://www.ncbi.nlm.gratlusbc.net/omim.

5. F.S. Collins,“再造转化科学:时机成熟。” 科学 翻译中,3(90):90cm17,2011。

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