2013年5月14日

参议院委员会关于2014财年预算要求的证词

证人出现在劳动,卫生,卫生,教育及相关机构的参议院拨款小组委员会上

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

伴随着:
Anthony S.Fauci,医学博士
国立过敏与传染病研究所所长
加里·吉本斯(Gary H. Gibbons),医学博士
国家心脏,肺和血液研究所所长
理查德·霍德斯(Richard J.Hodes),医学博士
国家老龄研究所所长
故事C. Landis博士
美国国家神经系统疾病和中风研究所所长
Harold E.Varmus,医学博士
国家癌症研究所所长

下午好,小组委员会主席和尊敬的成员。我是Francis S. Collins,医学博士,现任美国国立卫生研究院(NIH)所长。今天陪伴我的是:美国国家过敏和传染病研究所所长Anthony S. Fauci,医学博士;美国国家心脏,肺和血液研究所所长Gary G. Gibbons,医学博士;美国国家老龄研究所所长Richard J. Hodes,医学博士;美国国家神经疾病和中风研究所所长Story C. Landis博士;和美国国家癌症研究所所长Harold E. Varmus,医学博士。

很荣幸能在今天出现在您面前,以提出政府对NIH的2014财年预算要求。

NIH的任务是寻求有关生命系统性质和行为的基础知识,并将其应用于增强人类健康,延长寿命以及减少疾病和残疾的方面。我可以向您报告,NIH的领导层,员工和受赠人继续对我们的使命充满热情。

NIH一直在增进我们对健康和疾病的理解,而NIH支持的研究所产生的科学技术突破是该国在公共卫生领域所享有的许多成就的背后。例如,在过去的40年中,心脏病发作的死亡率下降了60%以上;中风死亡人数超过70%。自从这种病毒30年前问世以来,艾滋病毒/艾滋病的治疗和预防现在可能使我们能够设想第一代无艾滋病的一代。今天被诊断出患有最常见的儿童白血病形式的儿童中,有90%以上可以存活。 NIH的研究为我们提供了用于宫颈癌,流感和脑膜炎的疫苗。我们可以期待这样的先进预防和治疗策略,使每个人都有更好的机会长寿和健康生活。

从今天开始,我想着重介绍NIH支持的研究为改善美国公众健康提供非凡新机会的几个领域。

让我们考虑一下癌症。在美国,每分钟就有人死于癌症,相当于每天有1500人死亡,相当于五架坠毁的巨型喷气式飞机。 1 NIH的研究为真正的进步做出了贡献,在过去15年中,癌症死亡率每年下降1%,但我们的目标是做更多。 NIH在美国国家癌症研究所(NCI)和美国国家人类基因组研究所(NHGRI)的牵头下,建立了癌症基因组图谱(TCGA),以协调一致的努力,利用基因组方面的重大进展来加深我们对癌症分子基础的了解测序技术可对20多种癌症进行全面的基因组分析。通过识别癌细胞中与同一个体的健康细胞相比的分子变化,我们可以更好地了解该疾病背后的驱动力。这导致了新药靶标的确定,以及对治疗方法有不同反应的疾病亚型的鉴定,从而可以实施个性化干预措施,而不是一刀切的全能化疗。例如,一个由研究人员组成的TCGA研究网络最近在肺癌的鳞状细胞癌中发现了有希望的新治疗靶点,这是肺癌的第二大最常见形式,包括三个作为分子开关的酶家族。 2 这些发现为开发和实施鳞状细胞癌的先进诊断和治疗方法奠定了基础。而且,它们强调了美国对TCGA的投资的价值和前景。

基础研究的另一个新的令人兴奋的领域是人类微生物组计划。微生物栖息在人体的许多部位,并经常因引起疾病而声名狼藉。但实际上,它们往往会促进人类宿主的健康。在美国国立卫生研究院共同基金支持下的五年努力中,来自80个机构的200位科学家对250个个体的多个身体部位的细菌基因组进行了测序,取得了惊人的结果。研究表明,某些细菌群落可帮助人们保持健康,而另一些细菌似乎使人们更容易感染疾病。 3 当肠道中的细菌种群受到破坏时,会导致肥胖等慢性疾病。这种新的认识可能为我们提供应对这种严重健康威胁的新颖方法。美国国立卫生研究院资助的另一项研究出乎意料的结果是,饮食不良不是造成营养不良的唯一原因。实际上,肠道中种类繁多的微生物会与缺乏营养的饮食密谋,导致严重的营养不良。 4

我要提供的最后一个例子是在干细胞领域,NIH支持的研究如何促进科学发现。诱导多能干(iPS)细胞技术正在彻底改变我们研究疾病的方式,并有望在治疗方面取得重大进展。 iPS细胞是患者来源的细胞,通常来自皮肤,科学家可以将它们重新编程回胚胎干细胞样状态。然后可以诱导这些细胞打开特定的基因集,以分化为多种细胞类型,包括血细胞,肝细胞或神经元。这意味着研究人员可以在培养皿中重现患者的疾病,并针对细胞筛选药物化合物,而不是针对患者,以确定药物的毒性和功效。但是,也有可能将这些细胞用于治疗,特别是如果可以在自己的iPS细胞中纠正个人的遗传错误拼写,然后对其进行编程并传递到非常需要它们的组织中。由NIH资助的最新研究开发了复制编辑酶,可以更快速,更轻松,更便宜地校正基因错别字。 2011年,研究人员使用经过特殊设计的文案编辑酶,使用来自患有疾病的患者的iPS细胞来发现并纠正导致镰状细胞性贫血的突变。 5 在同一途径上,两个非常新的开创性发现是下一代“寻找和替换”酶方法的发展,这使得复制和编辑基因组变得更加容易。6,7

这些令人振奋的发现使人们对健康和人类疾病有了更深入的了解,但还需要做更多的工作才能将这些策略以及其他类似策略从实验室转移到临床中,并尽快完成。可能。为此,政府2014财年NIH的预算要求为331.31亿美元,比2012财年的水平高出4.71亿美元。这项预算要求反映了总统和秘书对改善国家健康和维持我们国家在生命科学领域的领导地位的承诺。该请求强调了对创新研究的投资,这些投资将提高基础知识并加快新疗法,诊断学和预防措施的开发,以改善公共卫生。

2014财年的预算要求比2012财年增加1.5%,这将增强NIH支持前沿科研和科学人才培训的能力。在政府2014财年预算中,我们将继续增加研究项目补助金(RPG),这是NIH为研究人员发起的研究提供资金的机制。 NIH预计在2014财年支持10,269个竞争性RPG,比2012财年增加1,283个。 NIH预计在2014财年总共资助36,610个角色扮演游戏。预算要求将资源分配给最有前途的生物医学研究领域,同时保持灵活性,以寻求计划外的科学机会和解决不可预见的健康需求。

2014财年NIH的一项重大举措将是阿尔茨海默氏病的研究领域。多达510万美国人患有这种不可逆转,进行性和破坏性的脑部疾病,这种疾病逐渐破坏了包括记忆以及推理和思考能力在内的认知功能。8 同时,数百万的美国家庭为在阿尔茨海默氏症中照顾亲人而付出的身体,情感和经济代价感到挣扎。最近由美国国家卫生研究院(NIH)支持的一项研究发现,2010年美国照顾痴呆症患者的费用在1,570亿美元至2,150亿美元之间。9 这种疾病不仅给我们的健康造成负担,而且给我们的经济造成负担。

NIH由国家老龄研究所(NIA)牵头,目前支持旨在理解,诊断,预防和治疗阿尔茨海默氏病的许多研究。 NIA计划在2014财年授予总计591项新的和竞争性RPG,比2012财年增加277项。其中包括为阿尔茨海默氏症的研究增加的8000万美元。

最近引起人们极大兴趣的一项开创性发现是,这种蛋白tau似乎是导致阿尔茨海默氏病患者认知能力下降的部分原因,它像感染一样从神经元扩散到神经元。10 这意味着,如果研究人员能够找到防止细胞间传播的方法,也许是通过用抗体阻断tau的方法,则疾病的过程可能会停止。越来越多的证据表明,阿尔茨海默氏病的成功治疗需要在病程的早期进行,甚至可能根本没有出现任何症状。 NIA资助的国际研究合作伙伴Dominant Inherited Alzheimer’s Network(DIAN)的科学家们正在进行这种新的临床试验,其核心是这种阿尔茨海默氏病的预防。一种正在测试的研究药物是与某些形式的淀粉样蛋白β结合的单克隆抗体,β淀粉样蛋白是阿尔茨海默氏病中斑块的主要成分。试图防止遗传风险极高的个体发生阿尔茨海默氏病症状是一种新策略,我们急切寻求确定早期干预是否可以影响这种可怕疾病。

随着基因组测序仪和高分辨率医学成像仪等先进科学技术能力的发展,生物医学研究人员正在以前所未有的速度生成大量数据。整合和分析海量复杂数据集的需求被称为大数据挑战-我们必须克服这一挑战,以加深对疾病的了解并开发下一代治疗靶标。

管理大数据是将科学发现转化为临床应用的关键部分。为了应对这一挑战,NIH正在开发将于2014财年启动的大数据知识(BD2K)计划。BD2K将支持四项计划性工作:(1)通过以下途径促进广泛使用和共享大型,复杂的生物医学数据集:制定政策,资源和标准; (2)开发和传播新的分析方法和软件; (3)加强对数据科学家,计算机工程师和生物信息学家的培训; (4)建立卓越中心,开发可推广解决生物医学分析,计算生物学和医学信息学中重要问题的方法。 2014财年,NIH将通过共同基金在BD2K计划中投资至少4000万美元,每个卓越的大数据中心将在三到五年内每年获得200万到500万美元的资助。随着生物医学研究中的大数据挑战与能源和空间研究等其他科学研究领域共同承担,BD2K还需要与其他政府机构进行有效的协作与协调,以应对类似的挑战,包括美国国家科学基金会和能源部。以及私人资助的努力。通过适当的投资和努力,我们将克服与大数据相关的挑战,以加速从台式到床头应用的转换。

我想向您介绍的另一个令人振奋的新计划是NIH努力招募和保留各种科学人才和创造力。 NIH坚定地致力于维持多样化的生物医学研究人员队伍,并已支持超过30年的计划以增强我们的人员队伍的多样性,以实现这一目标。尽管在某些领域已取得进展,但还需要做更多的工作。最新计划的核心是“构建基础设施,促进多样性”(BUILD)计划,该计划旨在为资源相对匮乏的机构提供机会,为学生提供一系列严格的,有指导的研究经验,其中许多是背景知识。生物医学研究中的代表性不足,目的是促进更多种类的学生进入生物医学研究的研究生课程。

我想强调,尽管所有这些雄心勃勃的新科学努力都为促进人类健康提供了空前的希望,但我们不能忽视隔离剂对开创性医学研究的影响。 2013财年减少了16亿美元,或5.0%,对科学界产生了重大影响。如果《预算控制法》对全民教育计划施加的上限继续下去,并且NIH的资金在未来10年内按比例减少,那么资金将减少约190亿美元。结果将对科学进步和美国科学领导地位有害。 NIH资助的研究人员已经感受到了这种影响,因为各研究所和中心被迫资助较低比例的赠款申请。在2012财年,我们资助了8,986个竞争性RPG。在2013财年,我们的预测是8到283。这一趋势也反映在我们的总体研究组合中–我们预计今年将资助34,902个角色扮演游戏,而2012财年为36,259个。追求NIH传统上支持的大胆想法。

NIH通过推进有助于维持美国作为全球创新领导者地位的科学产品和技术,在美国经济中发挥重要作用。11 在生命科学领域的全球竞争日益激烈的时代,美国经济无法承受促进人类健康的科学努力。中国和印度等国家越来越多地将资源投入到生物医学科学技术中。根据经济合作与发展组织(OECD)的数据,2008年,包括公共和私人资源在内,美国将其GDP的2.8%用于研发(R&D)-少于以色列,日本,韩国,瑞典和瑞士。而且,美国在R中仅排名第八&经合组织国家间D占GDP的比重。12 中国已做出政策调整,以对生命科学行业进行大量投资,使它们在本世纪末接近成为全球科学技术领导者的地位。13 在过去的十年中,新加坡还扮演着生命科学领域全球领导者的重要角色。例如,他们的制药业&按国内生产总值(GDP)的份额,D资金是2009年美国资金的五倍。尽管有这些因素,但美国是迄今为止最大的R&全球D级表演者,2009年贡献了4020亿美元,约占全球总数的31%。14

但是,让我结束一个更积极的看法。今天,我首先向您介绍了美国国立卫生研究院(NIH)为2014财年计划的一些令人兴奋的新举措。现在,我想向您介绍我们最勇敢的新科学努力-我们都为之兴奋。

神经和精神疾病,例如阿尔茨海默氏病,帕金森氏病,自闭症,精神分裂症和外伤性脑损伤给社会造成了巨大损失,但是由于人脑的高度复杂性,其潜在的病理学仍然未知。曾经认为这种复杂性超出了科学理解的范围。然而,今天,神经科学的巨大进步为解开这些谜团带来了非凡的新机遇。

的确,近年来神经科学取得了非凡的进步。例如,一组由美国国立卫生研究院(NIH)支持的研究人员开发了一种复杂的神经接口,该接口使瘫痪的人们仅凭其思想即可移动机械臂。 58岁的凯茜·哈钦森(Cathy Hutchinson)使用这种机械手臂系统,自14年前瘫痪以来,最近第一次能够独自一口喝咖啡。这确实是一个了不起的时刻,但仅仅是个开始,因为我们需要更多的这些时刻来吸引更多的人。

在2014财年,NIH将通过推进创新神经技术(BRAIN)计划开始对大脑研究的支持,以便通过创建能够检查数百万个神经细胞,网络活动的新工具来加深对大脑功能的了解,以及实时路径。通过在生物体内的电路和网络规模上测量活动,我们可以开始将数据转换为模型,这些模型将解码感官体验,运动计划甚至可能是记忆,情感和思想。 NIH正在与来自全国,行业,基金会和其他政府机构(包括国防高级研究计划局和国家科学基金会)的研究人员合作,采取协作方法应对这一挑战。 2014财年,美国国立卫生研究院将在这项计划中投资4000万美元,以利用来自许多其他来源的投资,包括私营部门和主要慈善机构。我们相信,“大脑计划”的成功完成将为神经科学领域带来革命性变化,并为阿尔茨海默氏症,帕金森氏症,自闭症,精神分裂症,抑郁症和癫痫病等疾病的重大进展奠定基础。

当然,这是一个非常雄心勃勃的目标。但是我们NIH以前已经听到并克服了这种怀疑。以人类基因组计划为例,我有幸主持了该计划。最早的历史可以追溯到1980年代后期,许多人对该建议在人类基因蓝图中对30亿个字母进行排序的建议提出了质疑。研究界几乎每个人都同意,完整阅读人类DNA指导书真是太好了。但是怀疑论者认为,由于工具和技术不存在,所以无法做到这一点。实际上,它们是对的-我们没有必要的技术。但是,遗传学取得巨大进展的机会激发了一系列非凡的技术创新。这些工具使人类基因组计划能够在2003年4月提前完成,而且预算不足。像人类基因组计划一样,我们设想“大脑计划”将创建数据,工具和技术,从而加速世界各地许多不同类型研究人员的努力。尽管该计划将需要延长很多年,并且我们必须谨慎行事,不要过分强调即时医疗收益,但BRAIN最终将导致科学进步,从而推动新疗法和新疗法的发展。

今天,我向您简要介绍了NIH过去的成就以及对基础科学和转化科学的持续承诺,并简要介绍了NIH在我们的国内和全球经济中所扮演的关键角色。我们从未比现在目睹过更大的医学发展前景。在您的支持下,医学的未来将一片光明。

主席先生,我的证词到此结束。

1. http://cancergenome.gratlusbc.net/PublishedContent/Files/pdfs/1.1.0_CancerGenomics_TCGA-Genomics-Brochure-508.pdf

2. http://www.nature.com/nature/journal/v489/n7417/pdf/nature11404.pdf

3. http://www.nature.com/nature/journal/v486/n7402/pdf/nature11209.pdf

4. http://www.sciencemag.org/content/339/6119/548.full.pdf

5. http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/stem.718/pdf

6. http://www.sciencemag.org/content/326/5959/1501.full.pdf

7. http://www.sciencemag.org/content/339/6121/819.full.pdf

8. http://www.nia.gratlusbc.net/alzheimers/topics/alzheimers-basics

9. http://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMsa1204629

10. http://www.plosone.org/article/info%3Adoi%2F10.1371%2Fjournal.pone.0031302

11. http://www.unitedformedicalresearch.com/wp-content/uploads/2013/02/UMR_Impact_of_Sequestration_2013.pdf

12. http://www.itif.org/publications/winning-race-2012-memos-science-and-technology

13. http://www.itif.org/publications/leadership-decline-assessing-us-international-competitiveness-biomedical-research

14. http://www.nsf.gov/statistics/seind12/c4/c4s8.htm

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