2006年4月5日

众议院委员会关于2007财政年度预算要求的证词

众议院劳工,卫生,卫生,教育及相关机构拨款小组委员会的证人

Elias A.Zerhouni,医学博士
国立卫生研究院院长


(演示过程中使用的幻灯片: NIH与医学变革)

主席先生,也是小组委员会的尊贵成员,今天荣幸地出现在您面前,是美国国立卫生研究院(NIH)提出的2007财政年度预算要求,并讨论了NIH在今年及以后的工作重点。

预算要求

美国国家卫生研究院在2007财政年度的要求为284亿美元,与该机构2006财政年度的水平相同。预算要求将支持由NIH的研究所和中心管理的研究计划。在这个预算水平上,美国国立卫生研究院将为高级开发增加1.1亿美元的生物防御研究计划。对大流行性流感防范计划的支持将增加1,700万美元。我们还选择仔细投资于多个跨国立卫生研究院的战略计划。 NIH路线图增加了1.13亿美元,它是新思想和计划的孵化器,将加快发现的步伐。我们向研究所和中心拨款4000万美元,启动了“基因,环境与健康计划”,以加快发现对公众健康有重大影响的疾病的主要遗传和环境因素。我们还向新的“独立之路”计划拨款1500万美元,以增加对新研究人员的支持。

我的证词将集中于为美国人民带来的对NIH的投资回报。我将特别讨论这项投资推动的发现如何改变医学实践。我们现在可以清楚地预见一个时代,医学的治疗范式将越来越具有预测性,个性化和先发性。我们将在疾病发作之前就将其扑灭,以期大大降低社会整体成本。我们希望摆脱当今昂贵且占主导地位的治愈模型,该模型要求我们在干预之前等待疾病发生。我将与您分享NIH的战略远景,并讨论我们已实施的许多管理创新,以确保纳税人资源的最佳管理。

NIH的部分成就及其对健康的影响

NIH和我们的私营部门合作伙伴在医学研究方面的成就很难被夸大。根据疾病控制与预防中心(CDC)关于国家健康的最新报告,预期寿命持续增长,目前对美国总人口而言,这是前所未有的78岁。自1950年以来,按年龄调整的总人口死亡率下降了惊人的43%。在过去30年中,预期寿命每5年增加1年。美国人不仅寿命更长,而且更健康。例如,由于一系列科学进步,美国老年人的残疾率在过去20年中下降了近30%。

以下是由NIH投资推动的许多进步的示例。

心血管疾病和中风的研究进展

30年前,男人或女人在50至60岁之间突然死于心脏病或中风是很普遍的。如果这种趋势持续下去,今天,每年将有160万人丧生。幸运的是,今天的伤亡人数要少得多。心血管疾病的死亡率下降了63%,中风下降了70%。如果不是由NIH大力支持的有关心脏病的病因和治疗的开创性研究,包括药物涂层支架,安全的血压水平和降低胆固醇的疗法等最新发展,心脏病仍将占每年有1.2至130万人死亡,而不是实际的515,000例死亡。在过去的30年中,每位美国人在美国国立卫生研究院心血管研究的累计投资总额估计为110美元左右,在整个时期内,每位美国人每年约为4美元。

癌症进展

作为美国第二大死亡原因,癌症的死亡率已经下降了几年,而今年,美国历史上的癌症绝对死亡人数首次下降。更有效的疗法已使超过1000万美国癌症幸存者的结局得到改善。随着1999年至2003年预算的增加,美国国家癌症研究所刺激了癌症治疗的范式转变。我们正在看到靶向疗法的出现,它具有使用特定分子靶向疗法以新型药物治疗肿瘤的空前能力。我们还可以在早期阶段检测和治疗癌症。美国国家癌症研究所(NCI)的早期检测研究网络(EDRN)于1999年启动,它已经鉴定出许多生物标记物,可以较早地检测出乳腺癌,前列腺癌,结肠癌,肺癌和其他癌症。今年,NCI与人类基因组研究所合作,启动了一个癌症基因组试点项目,以帮助我们进一步了解癌症的基本生物学并确定其他治疗靶标。在过去的30年中,每名美国人在NCI上的累计投资总额估计为258美元,在整个时期中,每名美国人每年约为9美元。

艾滋病毒/艾滋病的进展

没有抗逆转录病毒药物的开发和测试,艾滋病毒/艾滋病患者将没有希望。高效抗逆转录病毒疗法的发展主要源于NIH支持的一大批科学家及其制药行业同行的工作。他们对疾病的细胞机制的发现已将艾滋病转变为可控制的疾病,从而防止了成千上万的住院和早期死亡。迄今为止,FDA已经批准了21种抗逆转录病毒药物和4种组合制剂。目前正在开发毒性更低的艾滋病药物。如今,在美国,每年出生的受艾滋病毒感染的婴儿不到50个,通过使用抗逆转录病毒药物防止母婴传播,使1.6万至20,000名艾滋病儿童失去了生命。发展中国家通过药物疗法的母婴传播率下降了40%。随着这些新药的推出,经济学家估计,到2000年为止,被感染者的生存率提高的总潜在价值已接近4000亿美元。他们估计,过去和将来感染艾滋病毒的所有人群的潜在总价值接近1.4万亿美元。

通过在NIH预算增加一倍期间提供的额外资源,我们启动了疫苗生产计划(VPP)实验室,以有效地将包括HIV疫苗在内的候选研究疫苗转化为可用产品。自2001年成立以来,该计划已经监督了29种原料药的生产,这些化合物被配制成14种针对HIV的疫苗产品以及西尼罗河,SARS和埃博拉病毒,并扩展了我们在全球的临床试验站点的网络。在全球性传染病风险时代,该计划使NIH能够满足美国人的需求。

对抗大流行性流感威胁的研究进展

由于病毒基因组学和基因工程技术的根本进步,NIH能够帮助开发针对季节性和大流行性流感病毒的对策。我们现在有一种针对H5N1病毒的疫苗,并将与CDC一起开发第二种疫苗。如果没有这种疫苗以及其他正在研发和测试中的疫苗,我们将完全无法防御威胁整个世界的潜在大流行。我们正在研究和开发方面进行投资,以加快从鸡蛋型疫苗到细胞培养型疫苗的生产过程。我们正在使用多种分子生物学技术开发新型疫苗方法,并且我们为发现针对大流行性流感的新型抗病毒化合物开展了研究工作。我们启动了一个项目,以鉴定数千种人和禽流感病毒的基因组,迄今为止,来自人类分离株的831个流感基因组序列已保存在NIH的GenBank中,使全世界的研究人员能够更好地了解流感病毒并制定对策。

生物防御研究的发展

自2001年以来,NIH已将超过100亿美元的资金用于保护美国公众免受生物恐怖主义的侵害。 2001年炭疽的有意释放突显了由其他A类病原体(如天花,鼠疫,Tularemia,出血热和肉毒杆菌毒素)构成的生物恐怖主义威胁。美国国立卫生研究院迅速做出了回应。埃博拉和天花的有希望的疫苗候选者目前正在临床试验中。炭疽毒素复合物三维结构的鉴定为寻找阻断毒素作用的化合物提供了动力,而埃博拉病毒细胞进入关键机制的发现促使实验证明埃博拉病毒感染可在实验室测试中被阻断。我们继续建立国家生物防御研究基础设施,这将使国家有能力对生物恐怖主义作出更快,更准确的反应。

糖尿病和相关疾病的进展

将近2100万美国人患有糖尿病,这种疾病会导致多个器官受损并导致死亡。没有NIH的研究,糖尿病治疗的过去20年就不会改善。通过大规模的前瞻性试验(由于我们的预算翻了一番而成为可能),我们评估了基于药物的方法相对于体重减轻和体育锻炼的相对价值,并表明通过改变生活方式可以将2型糖尿病的风险降低58%单独。

糖尿病也会导致视力下降。 400万美国成年人患有糖尿病性视网膜病,这是眼内衬在光敏性视网膜中细小血管受损的结果。近一百万患有该疾病的高级视力威胁阶段。美国国家眼科研究所完成了一系列具有里程碑意义的临床试验,以开发治疗糖尿病性视网膜病的新疗法。如果没有这些新的治疗方法,今天已有450,000名患有晚期疾病的患者可能在5年内失明。结果,在目前处于危险之中的人中,只有27,000人会成为法律失明者,而今天只有9,000人成为失明者。除了减少痛苦和残疾,这些疗法每年可节省高达16亿美元的经济费用。

作为最近NIH研究的回报的另一个例子,终末期肾脏疾病(ESRD)-肾衰竭需要透析或移植,糖尿病并发症和高血压-每年直接导致联邦政府支出约200亿美元。在1980年代和1990年代,ESRD的发病率每十年几乎翻一番,但在最近五年中,总体发病率已经稳定下来,甚至在某些人群中有所下降。通过监测尿液中的蛋白质以预防肾脏疾病或在其早期发现这种疾病,可以推动这种改善。与早先的预测相比,联邦医疗保健支出每年节省约10亿美元。

如果没有在医学研究上的投资,糖尿病患者的寿命将会缩短,生产力下降,希望生活将减少。

图像引导显微外科的进展

美国国立卫生研究院预算的增加允许在使用诸如CAT扫描,MRI或超声检查等成像技术方面进行新的投资,以开发新的显微外科技术。这些微创疗法通过深层脑刺激改变了包括帕金森氏病在内的许多患者的命运。这些新技术也有望彻底改变癫痫的治疗方法,这种疾病影响了超过270万美国人。随着我们进行此类研究,我们期望手术将具有更少的侵入性,更高的精确度和更少的危险,并且手术并发症更少。

面向科学家和公众的健康信息研究进展

NIH国家医学图书馆为美国公众提供了高质量,可靠的信息。 NIH网站(www.nih.gov)现已被独立组织认可为最成功的与健康相关的网站,每天有超过200万次查询。数以百万计的患者及其家属定期向NIH网站查询英文和西班牙文的最新信息,而NIH预算翻了一番,使这项功能完全成为可能。基于网络的ClinicalTrials.gov代表着一项具有里程碑意义的工作,旨在向全国的患者和医生提供有关NIH资助的临床试验的信息。

NIH在开发生物医学研究信息技术方面也处于研究领域的领导地位。在没有先咨询美国国立卫生研究院国家医学图书馆的PubMed所提供的功能强大的信息研究工具套件的情况下,任何生物医学科学家都无法开发项目。

New 研究Tools

NIH研究人员开创了强大的新研究工具和方法,例如高通量DNA测序,质谱鉴定蛋白质,基因表达阵列,数千种新蛋白质结构的确定以及成像技术,而这些技术在NIH预算翻倍之前根本无法获得。这些进展的影响的一个很好的例证是在不到一个月的时间里确定了SARS病毒的病因,以及当前对大流行性流感病毒的跟踪。这些工具极大地加速了研究过程本身,促进了进展,并在生物医学研究的所有领域产生了新发现。影像和基因分型方面的这些技术进步,也许没有比精神和行为健康领域更令人兴奋的了,它阐明了与精神分裂症,抑郁症,躁郁症和焦虑症相关的基因。这些发现首次使人们可以直观地观察大脑的结构和功能,以研究涉及思维和一系列行为的大脑电路。

新的诊断和治疗技术

NIH的一些成功可以用新的医疗技术来衡量。研究的进展推动了被许可用于公司商业化的技术数量的增加。在2004财政年度,联邦资助的研究机构与全球公司之间有成千上万的有效许可证。在这些技术中,数千家公司正在制造许多对公共卫生产生不可估量影响的新产品。如今,通过美国国立卫生研究院(NIH)资助的研究,针对300多种疾病的300多种新药品和疫苗正在临床试验中,包括各种癌症,阿尔茨海默氏病,心脏病,糖尿病,多发性硬化症,艾滋病和关节炎。这些成果是通过与私营企业同事之间持续不断的成功合作网络来实现的。

不断变化的疾病格局

疾病和伤害是对人类的持续威胁,永远不会一成不变。新疾病可以随时出现,例如HIV / AIDS,SARS,大流行性流感,肥胖症或许多其他疾病。生物恐怖主义在2001年的NIH议程中并未占据重要地位,但现在已成为该机构的首要任务。二十年前,人们还没有完全认识到阿尔茨海默氏病的影响,也不清楚其病因。

由于我们成功地预防和治疗了心脏病发作,中风,癌症和许多传染病等急性和短期疾病,因此我们的寿命更长。我们日益增长的人口面临多种慢性病的新挑战,这些慢性病现在消耗了大约75%的医疗保健支出。医疗保健负担从急性疾病转移到慢性疾病也许是我们面临的最大挑战。

美国的医疗保健费用已上升至超过2万亿美元。人均医疗保健费用增加了一倍,从1993年的3,461美元增加到今天的7,110美元。医疗保健通货膨胀的原因多种多样且复杂,需要在全国范围内采取不同的解决方案。

我们正在与疾病的压倒性的人类和经济后果作斗争。我们可以赢得这场比赛,但前提是我们必须使用研究发现来改变我们所知道的医学。得益于最近的研究进展,我们可以预见到更有效的医疗方法的未来,而这种方法可能比目前的做法便宜。

NIH的战略愿景:从治疗到先发性护理

我们正处于一个巨大的科学机遇时代。随着我们对基本人类生物学的理解的进步,NIH可以在2003年之前对人类基因组进行测序,比计划提前了两年,并在2005年10月完成了单倍型图谱,显示了各个人类之间的变异,也比计划提前了。基因组蓝图是历史上最伟大的科学成就之一,再加上系统生物学和蛋白质组学的研究,正在推动生命科学领域的一个革命时期。我们正处于21世纪医疗转型的边缘。我们的希望是迎来一个医学将成为预测性,个性化和先发制人的时代。

为了实现这一目标,美国国立卫生研究院正在战略性地进行研究投资,以加深我们对疾病早期分子阶段的根本原因的了解,以便我们能够可靠地预测疾病的发展方式和时间以及在何处发生。因为我们现在知道个体根据其遗传天赋和自身的行为反应对环境变化的反应不同,所以我们可以设想在个性化基础上精确靶向治疗的能力。最终,这种个性化的方法与我们今天治疗患者的方式完全不同,这将使我们能够在疾病发生之前先发制人。

例如,考虑更好的预测性和个性化治疗如何改善药物的安全性和有效性。众所周知,毒品不属于“一刀切”的类别。相同的药物可以帮助一个病人而伤害另一个病人。最近的研究表明,我们将越来越能够了解哪些患者将从治疗中受益以及哪些患者可能受到伤害。该研究领域被称为药物遗传学。 NIH使用了最新的基因组数据,将NIH预算增加了一倍,从而建立了一个药物遗传学研究网络,该网络正在研究药物和分子之间的相互作用以及从体内清除化合物的生物过程。在该计划的前五年中,该网络的研究人员取得了许多发现。

例如,他们了解到,北美人口的10%表现出遗传变异,使他们面临威胁生命的危险,即对伊立替康(一种癌症药物)的反应。我们现在知道,这种变异的患者应给予低于该成功药物处方剂量的剂量,从而有可能挽救生命。

美国国立卫生研究院的研究人员还发现了与人体对所有药物一半以上反应有关的基因变异。了解这些差异可以解释药物反应中关键的个体差异以及种族和种族差异。 NIH网络发现的其他遗传变异将影响哮喘治疗,因心律不齐而突然死亡的风险,以及适当使用血液稀释药物以避免致命的出血并发症。

在新兴的个性化医学的另一个例子中,癌症研究人员开发了一种有助于确定接受早期雌激素依赖型乳腺癌治疗的女性复发风险的测试。此信息可以帮助妇女和她的医生决定除标准激素治疗外是否还应接受化学疗法。通过每年节省成千上万的妇女与化学疗法相关的不必要和有害的副作用,这项测试有可能改变医疗习惯,并且可以节省大量的潜在成本。

基因组时代的快速发展

由于基因组技术的成本降低了100倍,我们现在可以以可承受的成本研究患有疾病的患者与正常患者之间的差异。最近,这种革命性的方法导致发现了两个先前未曾怀疑的因素,这些因素可以确定谁处于危险之中,以及如何保护患者免受与年龄相关的黄斑变性的困扰,黄斑变性是我们老龄人口中失明的原因,有700万以上的美国人处于危险之中。上个月,发现了可能导致大部分糖尿病病例的关键转录因子。

这些突破构成了我们在健康与公共服务部长Michael Leavitt的支持下对“基因与环境倡议”提出的预算要求的基础,因为它将使我们在未来三年中具有空前的发现以下10种潜在原因的能力。困扰美国人口的最常见疾病。有了这笔资金(如果获得批准),我们还将启动一项技术开发工作,以使科学家能够在个人层面上测量多种类型的环境暴露。综上所述,这些努力将使人们更好地理解许多疾病发展过程中的环境和遗传因素。

想象一个世界,我们将能够告诉每个患者是否需要采取行动以完全避免昂贵和痛苦疾病的发展。想象一下,告诉他们,他们不必终生服用昂贵的药物,因为它们没有患病的风险。一种更具预测性,个性化和先发制人的医学形式不再只是一个梦想,而是一个我们力争尽快实现的愿景。

管理创新

NIH的任务范围日益扩大。从最常见到最罕见的疾病,我们进行或支持6600多种疾病和状况的研究。 2005年,超过43,000项研究资助申请通过了我们严格的两级审查流程,最终约有22%的申请获得了资助。

NIH预算的80%以上用于支持全球3,100家机构的院外研究,雇用了约200,000名科学家和其他研究人员。预算的另外10%用于NIH壁内计划,该计划由大约6,000名科学家组成,其工作重点是公共卫生优先事项和前沿研究。位于贝塞斯达校区的国立卫生研究院临床中心是校内计划的枢纽,是世界上最大的专门临床研究中心。

美国国立卫生研究院今年在美国人的医学研究上花费95美元,我们需要把每一美元都计算在内。随着代理机构的发展和日益复杂,NIH积极采取行动来改变其管理策略和决策流程。为了简化,协调和更好地协调影响整个机构的决策,我于2003年成立了NIH指导委员会,该委员会由九名研究所所长组成,他们轮流任职。六个工作组​​支持指导委员会。这种新的治理结构使NIH的27个研究所和中心之间有了更大的协调和统一。

NIH已经满足了对更强大的方法的需求,以监督庞大的NIH研究项目,并计划和启动跨NIH计划。尽管NIH成功制定了重要的跨NIH计划,例如《医学研究路线图》,《肥胖症研究战略计划》和《神经科学蓝图》,但该机构目前正在实施更为严格和透明的流程,并开发了用于分析,评估和管理其支持的研究范围。这将提供更好的信息,以支持研究所和中心共同感兴趣的领域的计划和优先级确定。为了加强这些成就,NIH正在主任办公室内设立一个新办公室,即投资组合分析和战略计划办公室(OPASI)。

管理和预算办公室根据国会授权的《政府绩效和结果法案》(GPRA)审查了我们的计划,这提供了我们的计划有效的证据。我们被评为联邦组织的前15%。

NIH的有效表现体现在OMB计划评估评分工具(PART)的最新评分中。在2007财政年度的部分中,“建筑物和设施计划”和“内部研究计划”均获得了最高的有效评级,分别为96%和90%。在2006财政年度,NIH院外研究计划取得了同样高的89%。这些高分表明,在达到NIH绩效指标方面,管理堪称典范,并取得了实质性进展。迄今为止,NIH预算中约有90%已被划为有效部分。

将发现转化为更好的治疗方法

快速将我们的发现从工作台转移到床边是NIH的首要任务。使用现代研究方法(如基因组学,蛋白质组学,代谢组学,高灵敏度生化方法)和其他新颖策略的机会前所未有,为人类研究带来新见解,并更快地实现了使医学具有预测性,个性化和个性化的目标抢先的。

为了加快进步,NIH最近引入了机构临床和转化科学奖(CTSA)。 CTSA计划将刺激美国各地的机构转变美国的临床和转化科学,以(1)吸引,发展和培养一批训练有素的多学科和跨学科研究人员和研究团队; (2)创建一个创新研究工具和信息技术的孵化器; (3)加强跨学科和跨学科的临床和转化研究; (4)加快将新知识和新技术应用于患者护理前线的临床实践。

培训新一代科学家

新愿景需要新人才。在预算紧张的时候,NIH需要采取的最重要的行动是保持具有新想法的年轻科学家进入竞争激烈的NIH资金世界的能力。为此,NIH启动了新的“独立之路”计划,该计划将在接下来的五年中,每年支持150至200名接受过近期培训的科学家进行独立,创新的研究。

综上所述

我们国家对生物医学研究的投资大大改善了健康状况。美国国民在NIH的投资回报不菲。得益于国会的支持,我们能够通过科学以创纪录的时间应对新出现的威胁,例如SARS,大流行性流感和生物防御需求。我们已经了解了如何减少老年人和年轻人的许多疾病和其他残疾的发生率。在过去的30年中,包括加倍期在内,每位美国人在NIH上的累计投资总额估计约为1334美元,或整个时期每年每人每年约44美元。作为回报,美国人已经获得了超过六年的预期寿命,并且比以往任何时候都更健康。

总统和国会明智地投资于生物医学研究。我们敏锐地意识到,NIH研究通常是成千上万受疾病折磨的人的唯一希望。在健康之战中,美国国立卫生研究院还认为,它需要加快进步的步伐,因为只有通过医学的根本变革,才能找到解决日益严重的医疗保健负担的解决方案。

我很乐意回答您的任何问题。

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