2007年3月18日

参议院委员会关于2008财年预算要求的证词

证人出现在劳动,卫生,卫生,教育及相关机构的参议院拨款小组委员会上

Elias A.Zerhouni,医学博士
国立卫生研究院所长

演示期间使用的幻灯片: NIH:对未来的愿景,2007年3月19日

理查德·图曼(Richard J. Turman),预算局副局长

下午好,小组委员会主席和尊敬的成员。能够在今天出现在会议上,向美国国立卫生研究院(NIH)提出2008财年289亿美元的预算要求,并讨论NIH今年及以后的优先事项,是一种荣幸。

首先,我要感谢委员会对NIH的长期支持,包括在2007财年联合决议中提供的额外支持。

介绍

21世纪将是生命科学领域,而20世纪将是物理科学领域。对生物世界的精通不仅会影响健康,还会影响我们开发灵敏解决方案以应对环境和能源挑战的能力,并将成为国家竞争力的关键决定因素。我们社会面临的最大挑战之一是医疗保健支出的不可持续增长。 NIH及其科学家深信,我们正处在生物医学和行为科学的转型阶段,在那里发现和翻译的机会大大增加了。我们相信,我们正在通过从更广泛的科学理解基础机制的认识,将医学从目前对疾病过程进行干预的实践转变为一个新时代,在这个新时代,医学将变得更具预测性,个性化和先发性导致疾病发作多于患者。在相对恒定的预算中,我们做出了艰难而又必要的选择,以确保生物医学研究的投资和动力得以持续。

一种更具预测性,个性化和先发制人的医学形式不再只是一个梦想,而是一个要努力奋斗的愿景,因为它可以减轻疾病负担及其成本,同时改善个人生活质量。

去年,我讨论了国家对生物医学研究投资的回报。今天,我将重点介绍过去12个月中我们取得的一些进展以及 必须 将来为创造人们健康所需的发现创造可持续的环境。

过去NIH研究的影响

在过去几十年中,由美国国立卫生研究院(NIH)支持的研究极大地改善了许多疾病和状况下的健康状况。例如,过去80年来,我们在美国的主要死亡原因冠心病方面取得了显着进步。如果不是在心脏病的病因和治疗方面进行开创性的研究(在很大程度上得益于NIH的支持),估计每年心脏病发作仍将导致160万人死亡,而不是2004年的实际452,000例死亡。在减少女性致命性心脏病方面取得了特别的成功。今年2月,美国国立卫生研究院的国家心脏,肺部和血液研究所宣布,从2003年到2004年,死于心脏病的妇女人数减少了近18,500例死亡。部分成功归因于国立卫生研究院为提高妇女对这种疾病的认识所做的努力。心脏病是他们的头号杀手。

癌症是美国第二大死亡原因,其死亡率一直在稳步下降。今年,尽管美国人口的增长和老龄化,但美国的癌症绝对死亡人数已连续第二年下降,这在医学史上确实是史无前例的事件。更有效的疗法还导致超过1000万美国癌症幸存者的结局得到改善。 2006年,宣布了治疗晚期卵巢癌的新临床指南。对于我们最致命的另一种癌症,黑色素瘤,一项新的基因治疗方法在一项对17名患者的研究中导致晚期疾病的持续消退,他们的白细胞经过基因工程识别和攻击癌细胞。

将近2100万美国人患有糖尿病,这种疾病会损害多个器官并导致死亡。没有NIH的研究,就不会有过去二十年的糖尿病治疗方法的改善,而且我们还会有更多的糖尿病可怕并发症,包括失明和终末期肾脏疾病。我们的研究表明,严格控制糖尿病患者的血糖水平可以获得巨大的益处。美国国立卫生研究院资助的糖尿病控制和并发症试验证实,糖尿病患者可以通过严格控制血糖水平,将神经疾病的风险降低60%,将肾脏疾病和心血管疾病的风险降低一半。我们的糖尿病研究还显示,严格控制血糖可以将眼病风险降低75%以上,这对于每年估计有24,000名因糖尿病失去视力的美国人来说是一个关键发现。实际上,糖尿病性视网膜病是65岁以下成年人失明的主要原因。

认知能力下降和精神障碍的治疗以惊人的速度持续改善。在2006年,NIH支持开发新的策略,以帮助抑郁症患者摆脱症状,并预防患有单发抑郁症的老年人的疾病复发。

从2006年开始,其他值得注意的进展包括开发了有望用于结核病,炎性疾病和肌肉营养不良的新药,以及针对日益危险的葡萄球菌感染和H5N1禽流感病毒的疫苗的令人兴奋的实验结果。去年,我们还启动了一项针对艾滋病毒/艾滋病的新疫苗的试验,就在上个月,我们的科学家在HIV病毒的外壳中发现了一个独特的分子弱点,这可能对疫苗开发产生深远的影响。

简而言之,感谢国家对生物医学研究的投入,我们学会了减少许多疾病和残疾对全体美国人的有害影响。在过去的30年中(包括翻倍的时期),每个美国人在NIH上的累计投资总额估计约为1334美元,或整个时期每年每个美国人每年约44美元。在同一时期,美国人的预期寿命增加了六年以上,并且比以往任何时候都更健康。基于NIH资助的发现的新技术,例如生物技术,已经导致了生命科学领域成千上万家公司的诞生,其影响力超出了健康。美国人在NIH上的投资回报确实是惊人的。

当前的挑战

简而言之,由美国国家卫生研究院(NIH)资助的研究人员在数十年中取得的许多科学进展,现在使我们的人口寿命更长,更健康。但是随着我们人口的不断老龄化,惊人的变化变得显而易见。我们国家的健康问题已从急性疾病转移到了慢性疾病。现在,慢性病消耗了超过75%的医疗费用,并且继续以快速的速度增长。生活方式的深刻改变导致了诸如肥胖症之类的非传染性疾病的出现,并伴随着诸如糖尿病以及心脏病,肾脏和肌肉骨骼疾病等相关疾病的流行。必须指出,这些慢性病的负担在我们的人口中分布不均;健康差距仍然是一个关键的健康问题,需要不断做出新的努力。

现在让我提出一个严肃的现实。尽管医疗方面取得了进步,但美国的医疗保健费用已上升至超过2万亿美元,约占国内生产总值(GDP)的16%,并且其增长速度超过了GDP。如今,每人在医疗保健上的平均花费约为7100美元。医疗保健通胀的原因多种多样且复杂,但是很显然,这种增长率从长远来看是不可持续的,并将给我们的人民和我们国家的竞争力带来巨大负担。光靠生物医学研究并不能解决所有这些问题,但这是实现可持续未来的重要组成部分。 NIH及其科学家了解有必要通过变革性发现及其从实验室到患者的快速翻译来减少这一巨大挑战的影响。

在寻求能够解决持续关注的医学发现的同时,我们还必须准备面对新的不可预测的威胁。随着微生物发展出逃避我们最好的药物的策略,新兴和重新出现的传染病正在上升。我们面临着大众运输的迅速全球化以及艾滋病毒/艾滋病和其他熟悉的敌人在全球范围内的巨大威胁。我们必须为大流行性流感和人造生物武器的威胁做好准备,在过去的几年中,我们已经大大扩大了对它们的投资。应对这些许多新威胁将需要持续的科学努力和进一步的突破。

未来的战略愿景:从治愈性药物到先发性药物

从历史上看,药物一直是反应性的,并且直到急性事件要求他们寻求医生的治疗后,患者才寻求关注。我们的护理系统基于在突发事件的基础上管理这些晚期事件的方法,这是一种越来越昂贵且不可持续的方法。那么,科学的变革愿景是什么? NIH的目标是迎来一个医学将成为可预测,个性化和先发制人的时代。这种趋势还需要转变医疗保健提供者与患者之间的基本关系,从而需要个人,社区和医疗保健机构尽早在疾病过程的自然周期中持续参与。

根据美国国立卫生研究院(NIH)支持的研究,我们现在知道,当今时代许多最流行的疾病都在许多年后才悄然开始,直到它们对患者造成明显伤害。我们越来越能够识别出预测生命后期出现严重状况的生物标志物。就在过去的一年中,我们发现了有助于预测与年龄有关的黄斑变性的发展的遗传变异,而黄斑变性是导致晚年失明的主要原因。我们还发现了一个与阿尔茨海默氏病相关的新基因,它是糖尿病的主要控制基因,也是前列腺癌遗传易感性的标志。前列腺癌风险的遗传标记来自NIH支持的癌症易感性遗传标记(CGEMS)研究。通过CGEMS数据库,将与全国各地的癌症研究人员共享有关前列腺癌风险的遗传信息。遗传信息的挖掘和共享将提供急需的信息,以帮助我们开发用于早期发现和预防前列腺癌的新策略,该策略每年夺去近27,000名美国人的生命,并且对非裔美国人产生不成比例的影响。

请暂时考虑一下,更具预测性和个性化的治疗如何提高药物的安全性和有效性。我们知道,毒品并不属于“一刀切”的类别。相同的药物可以帮助一个病人而伤害另一个病人。最近的研究表明,我们将越来越能够了解哪些患者将从治疗中受益以及哪些患者可能受到伤害。该研究领域被称为药物遗传学。利用由于获得NIH预算翻倍而获得的最新基因组数据,NIH建立了药物遗传学研究网络,该网络正在研究药物与分子之间的相互作用以及消除体内化合物的生物过程。

作为新兴的个性化医学的一个例子,癌症研究人员已经开发出一种有助于确定接受过早期雌激素依赖型乳腺癌治疗的妇女的复发风险的测试。这些信息可以帮助妇女和她的医生决定除标准激素治疗外是否还应接受化学疗法。该测试有可能通过每年鉴定成千上万不太可能从化学疗法中受益的妇女,使她们免受不必要和昂贵的治疗及其有害副作用的影响,从而改变医学实践。这种测试现在已经准备好供FDA审查,并正在由NIH国家癌症研究所赞助的一项长期临床试验中进行评估。

最终,这种与当今患者治疗方式完全不同的个性化方法将使我们能够在疾病发生之前先发制人。我们已经从这些见解中受益匪浅。例如,我们知道控制血压,胆固醇水平,体重和饮食,以及消除吸烟,可以大大降低患心脏病和肺癌的风险。结肠癌的死亡率下降了,因为我们的科学家表明,此类癌症是由最初良性结肠息肉中积累的遗传突变演变而来的,如果将其切除,将可避免致命性癌症的发展。

由于基因组技术的单位成本降低了一百倍,我们现在可以以负担得起的成本研究患有疾病的患者与正常患者之间的差异。这些突破构成了我们预算要求的基础,该预算要求继续于2007年启动的“基因,环境与健康计划”,并得到了卫生和公共服务部长Michael Leavitt的大力支持,Michael Leavitt还在所有HHS中倡导个性化医学的概念。借助这项新举措,我们希望在三年内揭示困扰美国人口的10种最常见疾病的潜在分子原因。作为该计划的一部分,我们还将启动一项技术开发工作,使科学家能够在个人层面上测量多种类型的环境暴露。

综合起来,这些研究将使人们更好地理解影响许多疾病发展的环境和遗传因素。想象一下,您的心律,大脑活动,血压和许多其他变量可以通过手机之类的设备进行远程监控,然后发送到安全的基于Web的分析仪,直接与专家和现代化的健康信息系统联系。例如,假设这些技术可以识别您的心律或关键生物标志物中的危险模式,并警告您即将发生的心脏病,中风或其他并发症。想象一下,您的医生会根据您的基因告诉您是否需要采取先发制人的措施来阻止代价高昂或痛苦的疾病,或者是否可以避免服用高风险的药物来避免生命危险,因此您是否可以避免这种情况。这不是科幻小说。 NIH正在支持这一未来的发展。

保持21世纪医学与健康的动力

面向未来的建设涉及多个领域的创新,包括技术,研究和培训范例,信息互操作性以及更大的知识和资源管理。从最基本的发现到人类基因组测序,再到几年前根本不存在的领域的发展,我们看到了科学领域各个领域的新发现和新的进步机会。这些新兴领域包括蛋白质组学,计算生物学,或更近的是RNA干扰的发现,两名NIH资助的科学家Dr. Dr.博士。 Craig Mello和Andrew Fire-荣获2006年诺贝尔生理学或医学奖。

由于研究范围的极大扩展和新的健康挑战,国家的研究能力需要大幅度扩展,这是NIH预算翻倍的主要结果。研究能力的显着增长是通过利用NIH资源和私营部门资源来培养更多的研究人员,开发新技术和建立基础设施而实现的。

美国现在是生物医学研究的主导力量,并继续领导竞争激烈的生物技术和制药领域,但它也是欧洲和亚洲政府支持的研究面临的日益严峻挑战的焦点。 NIH基础研究和培训计划产生了源源不断的新颖发现和创新人才,这些人才涌入我们的行业,从而提高了他们的竞争力。跨国公司通常选择在这里设立设施,以利用美国的人才和研究纽带,这两者都是通过国立卫生研究院的资金而大量开发的。

由美国国立卫生研究院(NIH)资助的研究导致全国范围内的专利和衍生公司。通过小企业创新研究(SBIR)和小企业技术转让(STTR)计划,NIH帮助支持企业家,因为他们将改善健康并有助于保持美国经济领导地位的产品推向国际市场。因此,NIH的研究和培训资金可以利用国家和私人投资,从而形成功能强大的学术研究中心和整个地理区域,从而提高创造力和生产力。

这家美国健康研究企业现在有能力为国家带来非凡的医学进步和经济利益,我们必须继续保持这种势头。我们必须维持我们辛勤工作的能力,以建立和利用其潜力。

我们培养的才华横溢的科学家和机构正在加紧应对这一挑战。例如,NIH现在收到的拨款申请数量是其预算翻倍之前的两倍。由于在众多新颖的研究和健康挑战领域中资金竞争激烈,因此赠款竞争和提交给NIH的项目质量比以往任何时候都要好。我们预计,2008财年的预算将再次支持大约五分之一的申请,而不是2003财年的三分之一。我们的预算要求集中在最大限度地增加新的和已建立的科学家的竞争性资助数量。为了鼓励创新并最大程度地维持下一代科学家,我们还为新的研究人员开发了计划,并开创了由高风险/高影响力的研究人员发起的基础发现研究的先驱。

为了实现我们对现代医学的愿景,我们还需要具有广泛专业知识,来自不同学科的研究科学家组成一个高度合作和高效的团队,以回答越来越复杂的问题。为此,美国国立卫生研究院最近改变了一个长期存在的政策,即只有一名首席研究员负责任何国家卫生研究院的资助,而新的政策允许在适用于科学的情况下,由多个主要研究人员共同申请资助。这项新政策鼓励跨学科的合作,使学术科学家能够在项目中发挥创造性的领导作用,同时将物理科学,生物科学和行为科学领域的更多最好,最聪明的人才带入解决与健康相关的多方面问题的任务。

随着生物医学研究变得更加全面,并且我们认识到复杂疾病属于多个或多个NIH研究所和中心的管辖范围,我们一直在通过多种跨NIH活动来刺激合作努力,例如NIH生物医学研究路线图。这些跨国立卫生研究院的活动着重于通过先锋基金为高风险/高影响力研究提供动力和支持;开发工具和新的科学团队,以加深我们对生物系统复杂性的了解;并鼓励重新设计国家的临床和转化研究企业,以支持实验室研究与其临床翻译之间更有效的互动。

2006年,我们启动了临床和转化科学奖(CTSA)计划,这是50年来我们应用研究系统的首次深度重新设计。 CTSA计划正在刺激研究机构,以促进不同领域研究人员之间更富有成效的合作。该计划还鼓励创新的组织模型和计划,以培训下一代临床医生,否则,许多基础研究都无法应用于人类。最终,将为患者提供更好的服务,因为将更快地开发,测试新的预防策略和治疗方法并将其引入医学实践。

此外,美国国立卫生研究院(NIH)校内研究计划正在启动多项举措,以更有效地利用我们联邦实验室中的才华横溢的科学家和最新资源。

我们已尽一切努力在NIH研究所和中心之间产生更大的协同作用。例如,NIH肥胖症研究战略计划于2003年启动,涉及19个研究所。 《神经科学蓝图》汇集了15个NIH研究所和中心以及所长办公室,汇集了资源和专业知识,以应对超越任何单个研究所或中心的神经科学研究领域的挑战。

NIH还利用新兴信息技术,并根据公共卫生需求对管理进行了更改。我们正在努力使我们的治理现代化并提高效率。例如,项目组合分析和战略计划办公室(OPASI)正在开发一个基于知识管理的新系统,该系统对NIH项目执行文本挖掘,以更有效地进行研究项目组合分析。该工具将为我们的研究所和中心提供所需的信息,以更有效地管理其庞大而复杂的科学资产,发现重要的新兴科学机会和公共卫生挑战,并将投资目标对准这些领域。 OPASI对于支持通过NIH共同基金孵化的跨美国国立卫生研究院的重要举措将具有无价的作用,这是2006年NIH改革法案的主要特征。

我们想借此机会感谢国会通过这项具有里程碑意义的立法,这将使NIH使其组织现代化。孵化创新思想和潜在的突破性研究;应对新兴的科学机会领域;激发对交叉科学的支持;并鼓励协作努力,同时保持研究所和中心继续履行其特定任务的出色记录的能力。我们正在努力执行这项立法。

预算重点:培养新一代科学家和持续创新

新愿景需要新人才。 NIH的最高优先事项之一将是保持具有新想法的新生和初级科学家进入竞争激烈的NIH资金世界的能力。我们计划将2007财年联合决议中为NIH提供的额外资金用于这些有价值的举措。在2007财年和2008财年,我们将竭尽全力保持平均每年约1,500名新研究人员获得其首批相当于NIH R01的拨款,以培养至关重要的下一代科学领导者。

同样在2008财政年度,NIH预算提议通过新的“通往独立之路”计划继续培养新的人才,并支持175名最近受过训练的科学家寻求在其职业生涯的较早阶段成为独立研究人员。但是,这些努力不能以为我们最有生产力和已经建立的科学家提供持续支持为代价。历史表明,没有人能预测谁将从何处以及从何处发生下一个重大发现或挽救生命的突破。因此,至关重要的是,NIH保持多种科学方法,并继续努力鼓励其在我们社会各个阶层的科学家之间的多样性。

我们还努力在由研究人员发起的至关重要的研究项目与机构主导的优先项目之间保持历史平衡。我们成功的研究模型是基于富有创造力且不受约束的科学家,他们提出了自己的最佳想法,因此我们可以对这些想法进行严格且独立的同行评审,然后为最有前途和高质量的项目提供支持。我们的预算将资源用于为个人科学家提供尽可能多的竞争研究项目补助金。为了支持我们在当前预算环境中的愿景和计划,我们做出了困难但具有战略意义的决策,例如将竞争性赠款的平均成本维持在2007财年的水平,并且不为非竞争性赠款中的直接经常性费用提供通货膨胀增加。我们的预算还建议减少壁内研究费用。

我们预计2008财年基础科学的百分比为54.1%,应用科学的百分比为42.1%。美国国立卫生研究院指定用于基础设施支持的预算百分比将在2008财年略有增加,达到3.2%。预算总共提供了1.44亿美元,以加强我们的基础设施管理,以提供健壮,现代化,节能且对环境安全的设施来进行基础和临床研究。

概要

最后,让我强调一下,我们处于生物医学研究的关键时刻,必须保持势头以实现我们的愿景。几乎每个方面都存在取得重大进步的机会。我们决不能让这些机会溜走。我们不想失去我们最近在全国范围内发展起来的科学能力。健康和医学从过去的治疗范式到未来的先发性范式的转变在我们的掌握之中。举例来说,仅在过去的一年中,我们就在抗击宫颈癌方面取得了巨大的胜利,宫颈癌是一种影响全世界成千上万妇女的疾病,而我们仅在10或15年前就梦想过这一胜利。 Drs。的发现美国国立卫生研究院国家癌症研究所的道格·洛伊(Doug Lowy)和约翰·席勒(John Schiller)关于人类乳头瘤病毒的研究以及我们私营企业合作伙伴的辛勤工作,导致了第一种FDA批准的抗癌疫苗的开发。这种预防性干预将帮助我们在本世纪改变医学。这种疫苗的开发只是美国国立卫生研究院对生物技术及其转移到床边的一个小例子,在这种情况下,以前就不需要“床边”了。

我们还致力于通过循证教育来预防疾病,该教育借鉴了最佳的行为和社会科学研究。我仅举几个例子说明NIH如何将研究结果转化为对公众的实际健康干预措施。美国国立卫生研究院(NIH)在2005年推出了WE CAN(增强儿童活动的方式&营养)计划。 WE CAN是旨在预防儿童肥胖的社区级别的行为干预。全国各地的热烈反响令人欣喜。在不到两年的时间内,从学校和青年组织到社区和娱乐中心的个人和团体,与NIH及其在36个州的合作伙伴一起,为WE CAN注入了活力。这就是当我们谈论社区和个人在未来重新设计的医疗保健系统中对自身健康的必要参与时的意思。

美国国立卫生研究院还继续通过其网站(这是访问量最高的网站之一)扩大其宣传和参与性努力。 NIH网站平均每月访问量约4,700万,页面浏览量超过3.3亿。

我请您考虑一下当今医学和健康领域面临的挑战和机遇,以及生物医学研究的重要作用。我们拥有克服许多疾病和状况及其社会负担的关键要素,并且势头在我们这边。我们的研究工作已在疾病的诊断,治疗和预防方面带来了革命性的变化。维持生物医学发现的步伐对实现我国医学和健康的真正必要转变至关重要。

我很乐意回答您的任何问题。谢谢。

Elias A.Zerhouni,医学博士
国立卫生研究院所长

医学博士Elias A. Zerhouni是美国医学研究机构国立卫生研究院(NIH)的主任。该联邦机构是通过发现改变医学与健康的机构,隶属于卫生与公共服务部。 NIH支持遍及50个州和海外的3,000多家大学,医学院,医院和研究机构的同行评审基础,临床和转化科学研究。预算中约83%用于支持这些地点的约325,000名壁外科学家和研究人员的工作。此外,NIH在其自己的实验室中支持6,000名壁内科学家。该机构对研究人员进行培训,并根据科学发现向科学家,医学和卫生专业人员,患者,家庭,行业和公众发布和传播可靠的健康信息。 NIH拥有27个研究所和中心,2006财政年度预算约为280亿美元。

在NIH,Zerhouni博士启动了NIH医学研究路线图,领导了医学研究企业的转型,支持了肥胖和神经科学研究领域的跨NIH倡议,启动了NIH独立之路奖,旨在将新科学家与受导师联系起来。支持独立研究事业,建立并支持减少健康差异的举措,并确保公众获得NIH资助的研究成果。 Zerhouni博士的职业生涯是提供临床,科学和行政领导。加入NIH之前,Zerhouni博士曾担任约翰·霍普金斯大学医学院的执行副院长。 Zerhouni博士在阿尔及尔大学医学院获得医学学位,并于1978年在约翰·霍普金斯大学担任首席住院医师,完成了放射诊断学的居留权。他获得了美国伦琴射线学会的金牌和两项保罗·劳特伯奖。他在影像学方面的研究导致计算机轴向断层扫描(CAT扫描)和磁共振成像(MRI)方面的进步,导致157篇同行评审出版物和8项专利。

自2000年以来,Zerhouni博士一直是美国国家科学院医学院的成员。

卫生与公共服务部
Office of Budget
Richard J. Turman

Turman先生是HHS预算副部长助理。 1987年,他在联邦行政管理和预算局以总统管理实习生的身份加入联邦机构,在那里他担任预算审查员,后来又担任分部主任。他曾担任参议院的立法助理,研究型大学协会的联邦关系主任以及美国国立卫生研究院预算副主任。他拥有加利福尼亚大学圣克鲁斯分校的学士学位和加利福尼亚大学伯克利分校的公共政策硕士学位。

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