关于NIH在人类胚胎中使用基因编辑技术进行3d之家的声明

基因组编辑是一个3d之家领域，旨在修改活生物体的基因，以增进我们对基因功能的了解，并推进纠正遗传异常的潜在治疗应用。中国的3d之家人员最近描述了他们在一个无生命的人类胚胎中的实验，该实验使用一种称为CRISPR / Cas9的基因编辑技术来修饰导致潜在致命性血液病的基因。

基因编辑已经在各种生物中得到广泛3d之家。例如，CRISPR / Cas9大大缩短了产生基因敲除小鼠模型的时间，使3d之家人员能够更轻松地3d之家这些疾病的潜在遗传原因。该技术还被用于开发下一代抗微生物剂，它们可以专门针对细菌和病毒的有害菌株。在基因组编辑的第一个临床应用中，一种相关的基因组编辑技术（使用锌指核酸酶）被用于在人类免疫细胞中产生HIV-1抗性，从而使至少一个人的HIV病毒载量降至无法检测的水平。使用基因组编辑技术进行的所有这些3d之家实例都可以并由NIH资助。

但是，NIH不会资助在人类胚胎中使用任何基因编辑技术。出于多种目的，多年来为临床目的改变人类生殖细胞系的概念一直在争论，并且几乎被普遍认为是不应该跨越的系。科技的进步为我们提供了一种进行基因组编辑的优雅新方法，但是反对参与这项活动的强烈论据仍然存在。这些问题包括严重的和无法量化的安全性问题，通过以不经其同意就影响下一代的方式改变种系而提出的道德问题，以及目前缺乏令人信服的医学应用来证明在胚胎中使用CRISPR / Cas9是合理的。

实际上，存在针对此类工作的多种现行立法和法规禁止。 Dickey-Wicker修正案禁止为3d之家目的或破坏人类胚胎的3d之家而拨出专款用于建立人类胚胎（H.R. 2880，Sec.128）。此外，《 NIH指南》指出，重组DNA咨询委员会， “…目前不会接受改变种系的提议。” 同样重要的是要注意美国食品药品监督管理局（FDA）在该领域的作用，该作用不仅适用于联邦资助的3d之家，而且适用于美国的《公共卫生服务法》和《联邦食品，药品， 《化妆品法》赋予FDA权力来监管细胞和基因治疗产品，如生物产品和/或药物，其中包括对人类种系修饰的监督。在开发过程中，只有在3d之家性新药应用有效的情况下，才可以在人类中使用生物制品（21 CFR Part 312）。

NIH将继续支持生物医学3d之家中的各种创新，但将以反映完善的科学和伦理原则的方式进行。

弗朗西斯·科林斯（Francis S.Collins），医学博士
国立卫生3d之家院所长