2017年11月30日

实施《 21世纪治愈法案》的证词:FDA和NIH的最新消息

证人出现在众议院能源和商业委员会健康小组委员会

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

该小组委员会主席Burgess,绿色等级会员,尊敬的成员,感谢您主持这次重要的听证会。 

实施《 21世纪治愈法案》的证词:FDA和NIH的最新消息。

实施《 21世纪治愈法案》的证词:FDA和NIH的最新消息。

更重要的是,感谢您创造了听证会的需要-21 ST 一年前颁布的《世纪治愈法案》(《治愈法案》)。 《治愈法案》涉及许多重要问题。从为四个前沿研究重点提供支持,到增强隐私保护,以使各个社区参与研究试验,从减轻行政负担到扩大奖项授予,NIH均感谢您在制定新权威机构以加快研究进度方面的领导和奉献并改善科学方法,以改变我们将发现转化为疗法的方式。 

在我的证词中,我将重点介绍NIH如何实施《治愈法案》的一些关键条款,以及它如何使生物医学研究界以及最重要的是患者受益。

大数据:数据共享的承诺与隐私需求的平衡

与大多数领域一样,计算能力正在改变研究的方式。寻找疾病和健康模式并将治疗方法针对亚人群,大数据的承诺不可高估。国会根据《治愈法》(Cures Act)明智地认识到共享数据集所固有的潜力和风险,NIH迅速采取行动以采取适当的保护措施。 

首先,9月7日,NIH向我们的研究机构发布了一份指南通知,以实施该委员会对机密证书的重大改进,使其既自动又强制。为了在最大程度减轻研究人员负担的同时实施此更改,我们将证书的颁发简化为我们所涉及的涉及人类受试者的每个研究奖项的条款和条件。1  自10月1日起 ST ,每个NIH奖项都为研究参与者增加了一层保护。 

第二,9月17日,向所有NIH FOIA官员分发了关于FOIA豁免基因组信息的指南。

仅在新的《 Cures Act》隐私保护措施到位之后,我们才能朝着令人兴奋的要求数据共享的新权威前进。这将是生物医学研究的巨大变化,因此我们必须仔细考虑如何衡量数据集的有效性,应该在何处存储共享数据,如何确保患者保护,如何实现互操作性以及研究人员在此过程中最需要的工具共享环境。 11月6日 ,NIH在Data Commons Pilot中获得了12个奖项,回答了这些问题。我们选择了三个著名的NIH数据集,研究人员可以用来测试他们的过程。生物医学研究界将非常密切地关注这项试验计划。       

包容性

多年来,我们通过开发经过临床试验测试的新药和新设备,在疾病管理方面取得了巨大进步。但是试验并不总是涵盖全人类,这限制了研究结果的适用性。这也限制了我们针对疗法和解决差异的能力。国会通过《治愈法案》在三个重点领域帮助NIH解决了这个问题:包括儿童和老年人;包括孕妇和哺乳期妇女;并继续关注妇女,种族和少数民族。  

根据《治愈法案》的要求,NIH于2017年6月1-2日举办了一次关于包容整个生命周期的研讨会。涵盖所有年龄段似乎都很容易,但是儿童和老年人都需要特别注意。在研讨会上,在与儿童和老年人群进行临床研究方面具有专长的研究者,伦理专家和其他利益相关者,就将各个年龄段的志愿者纳入研究的障碍和促进者进行了激烈的讨论。这些发现和建议将在2017年12月14日至15日的我的咨询委员会会议上提出,我们将确定需要采取哪些政策变化,以确保将整个生命周期中的个体适当地纳入临床研究。

该图显示了60多年来由NIH资助的研究人员(获得研究项目和其他实质性NIH奖项的人员)所占的百分比与其他年龄组相比显着上升。  自1990年代后期以来,与其他年龄组相比,获得了NIH资助的60岁以上研究者(获得研究项目和其他实质性NIH奖项)的百分比显着上升。通过局部加权散点图平滑绘制曲线。

《治愈法案》还要求国立卫生研究院在将妇女以及少数民族和种族少数群体纳入研究领域方面继续取得进展。这是国会和国立卫生研究院多年的合作伙伴关系-国会在1993年授权国立卫生研究院妇女健康研究办公室以及现在的美国国立少数民族健康与健康差异研究所。治愈法,我们不断完善。我们现在正在逐项研究的基础上收集纳入数据,而来年NIH将首次报告疾病和病状研究的纳入数据。在12月的会议上,专家咨询委员会将对建议进行公开讨论,以进一步推进该领域并更新我们的纳入指南。我期待着这次对话,并且很高兴在作出决定时向您更新。 

最后,《治愈法》设立了一个专门针对孕妇和哺乳期妇女的研究工作组(PRGLAC),以就有关孕妇和哺乳期妇女安全有效疗法的知识和研究空白,向卫生和公共服务部长提供建议。2  这方面的研究至关重要,但绝对重要的是,在此潜在的脆弱生命周期中,我们要仔细考虑故意暴露。 NIH于2017年3月13日成立了PRGLAC,汇集了包括食品和药物管理局在内的联邦和非联邦专家,有关医学会,非营利组织和行业的代表,以讨论这些重要问题。

PRGLAC已经举行了两次会议,第一次会议于2017年8月21日至22日,以确定当前有关孕妇和哺乳期妇女安全有效疗法的联邦活动的范围,第二次会议于2017年11月6日至7日进行,以了解有关研究为孕妇和哺乳期妇女开发疗法的伦理问题。 2018年2月26日至27日的第三次会议将讨论医疗保健提供者和公众关于孕妇和哺乳期妇女使用疗法的交流策略,2018年5月14日至15日的第四次会议将提出建议解决孕妇和哺乳期妇女所用疗法的知识,道德问题和沟通策略方面的差距。  

根据工作队会议的结果,将为HHS秘书编写一份包含建议的报告。美国国立卫生研究院感谢国会认识到在这一研究领域中需要进行认真考虑的愿望,并期待着解决工作队提出的任何建议。

加强生物医学劳动力

NIH及其利益相关者社区多年来一直关注生物医学研究企业的长期稳定性。由于NIH在2003年至2015年间失去了超过20%的购买力,研究人员被迫争夺有限的资源,从而导致竞争过度。由于成功率低于20%,许多优秀的申请仍然没有资金。这往往会导致动机失调,并给试图在事业上成功并留在科学界的各个职业阶段的才华横溢的研究人员带来意想不到的后果。对于许多新职业和中期职业调查员来说,当前的环境尤其具有挑战性。

在过去的几年中,NIH采取了许多措施来平衡,加强和稳定生物医学研究人员队伍,但是到目前为止,这些措施仅使我们受益。虽然支持早期职业调查人员的NIH奖励百分比已从下降到持平,但这些收益已被支持中期职业调查人员的NIH奖励百分比的下降所抵消。 

作为《治愈法案》的直接结果,NIH于2017年6月启动了``下一代研究者计划''3 旨在以早期职业调查员或处于职业初期的调查员为重点,加强生物医学工作队伍。 NIH打算采取多管齐下的方法,我们在2017年11月7日发布的一篇文章中对此进行了概述,4 增加由美国国立卫生研究院资助的早期和中期职业调查员的数量,并稳定科学家的职业发展轨迹。

NIH将开发基于证据的,数据驱动的策略,以确保以最大化科学产出的方式指导NIH投资。研究所和中心还将更加重视当前的NIH资助计划,以在这些关键的职业阶段确定,发展和保留新职业和中层职业调查员。 NIH主任办公室将跟踪各个IC的进度,并评估这些策略是否有效。我个人致力于这个问题,并感谢委员会对职业早期和中期调查员的支持。

系统创新:减少行政负担并提高效率

出于最佳意图而制定的政策有时会对研究造成严重的不利影响。 《治愈法案》包括许多削减官僚繁文tape节的规定,这些规定减慢了科学的发展速度。它还为NIH提供了新的权限,以提高效率并加快发现过程。 

《治愈法案》包括改善ClinicalTrials.gov的条款。 ClinicalTrials.gov是一个在全球范围内进行的私人和公共资助的临床研究的数据库,在确保研究人员及其赞助者对公众透明和负责的过程中发挥着至关重要的作用。此外,研究人员使用此资源来了解其领域的最新动态,寻找合作者并确定未满足的需求,患者和家庭也可以使用此资源来搜索潜在的研究以注册或了解有关信息。正在测试的新疗法。 NIH努力使该资源尽可能地易于使用,以使研究人员,患者及其家人受益,而《治愈法案》以多种方式提供帮助。 

首先,《治愈法案》对建立ClinicalTrials.gov的立法进行了技术修复,以确保NIH能够在系统中捕获更多的临床试验并改善我们的监督和透明度。其次,它要求NIH与相关的联邦机构和其他利益相关者进行协商,以接收有关增强ClinicalTrials.gov的可用性,功能和搜索能力的建议。 2017年2月,美国国家医学图书馆(NLM)与美国总务管理局(General Services Administration)内的数字服务咨询公司18F一起,开始在ClinicalTrials.gov上与一系列利益相关者进行用户研究。这项工作的结果是,NIH于2017年6月19日对ClinicalTrials.gov进行了一系列更改中的第一项.2017年9月25日,NLM发布了更多更新,作为其下一阶段不断努力增强其功能的步骤数据库。为了响应《治愈法案》,NLM将继续努力,使用户更容易找到并参加临床试验。

为了提高效率,《治愈法案》提供了新的EUREKA奖励授权,并允许NIH在需要额外灵活性和协作的两个领域使用其他交易授权(OTA): 我们所有人 研究计划,是NIH Precision Medicine 倡议的一部分。  

EUREKA奖金颁发机构的实施方式有以下三种:

  • 11月2日 nd ,国家老龄化研究所发出了一项要求5 (1)针对阿尔茨海默氏病(AD)和相关痴呆症(ADRD)的三场潜在奖项竞赛的可行性:验证AD进展的预测因子; PET放射性示踪剂以测量体内突触完整性;低成本创新,改善AD / ADRD患者和护理人员的护理系统; (2)关于AD / ADRD研究目标的其他建议,以与奖项相关。评论应于2017年12月31日到期。  
  • NIH成立了EUREKA奖金协调委员会,以审查未来EUREKA奖金竞赛的未来提案。 
  • NIH资助了美国国家科学院(NAS)研究创新奖和联邦研究&D特别强调确定哪些“ EUREKA”奖主题与国会意图一致的策略。 NAS研究还将考虑各种健康结局指标的优缺点以及对政府支出的影响。 NAS计划在2018年举办一次研讨会。 

OTA是我们探索如何以最佳方式构建数据共享(称为数据公共试点阶段)不可或缺的一部分,6 在11月6日宣布。 NIH Data Commons的目标是通过提供一个基于云的平台来加速新的生物医学发现,研究人员可以在该平台上存储,共享,访问和计算生物医学研究产生的数字对象(数据,软件等),并进行新颖的科学研究,包括假设的产生,发现和验证。通过使用OTA奖励,获奖者可以灵活地共同设计创新解决方案,以满足飞行员的计算和科学需求。

我们所有人 研究计划旨在招募一百万名个人参加长达数十年的研究项目。这个雄心勃勃的目标需要灵活性,复杂和动态的互动,以及吸引非传统NIH获奖者推进任务的方法。例如, 我们所有人 已使用OTA授予医疗保健提供者组织以帮助建立研究方案,测试入学程序以及收集基本的健康数据和生物标本。

《治愈法案》还认识到,科学发展的两个基石在设计和执行科学研究以及复制生物医学研究发现的能力方面是严格的。近年来,科学界已经意识到需要提高严谨性和可重复性。 2014年,NIH与科学出版商合作,制定了一套原则和目标,目前已有79个出版商认可。根据《治愈法》的要求,我的咨询委员会召集了一个严格和可复制性工作组,他们正在审查过去几年的经验,从而提出了一项正式政策建议。随着这项工作的逐步形成,我期待与您联系。

NIH创新基金

最后但并非最不重要的一点是,《治愈法案》通过NIH创新基金为四个高度创新的科学研究计划提供了多年资助:精密医学计划(PMI),通过推进创新神经技术®(BRAIN)进行脑研究,癌症Moonshot和再生医学创新项目。根据《治愈法案》的要求,我于3月28日征询了我的咨询委员会关于如何分配资金的建议。我们对每项举措都进行了热烈的讨论,咨询委员会成员就如何前进提出了重要建议。经过讨论以及与NIH同事的交谈,我们起草了NIH创新基金工作计划,7 该报告已于2017年9月提交给国会,概述了该机构如何将NIH创新基金用于这四个项目。我想向您介绍这些倡议的每一个,以及NIH创新基金如何帮助推动每个倡议的发展。

精准医学计划

精密医学是一种疾病预防和治疗的革命性方法,它考虑了生活方式,环境和生物学方面的个体差异。尽管在精密医学方面已经取得了一些进步,但这种实践并未用于大多数疾病。的 我们所有人 研究计划是PMI的关键要素,它正在建立国家资源-历史上世界上最大,最多样化的生物医学数据集之一-来加速健康研究和医学突破,实现个性化的预防,治疗和护理。  我们所有人 将吸引来自所有生活阶段,健康状况,种族/民族和地理区域的一百万或更多美国志愿者,以反映该国的不同地方和人民,多年来贡献其健康数据以改善健康状况,推动新疗法的发展疾病,并开创了循证医学和更精确的预防保健及医疗新时代。

NIH在全国范围内聘请了10个大型卫生服务提供者组织,6个社区卫生中心和退伍军人管理局作为我们这项雄心勃勃的研究的合作伙伴。该计划正在分阶段启动。测试版阶段始于2017年5月,在此期间,我们的每个合作伙伴都在测试他们的系统和流程,以确保为参与者带来良好的体验。  

2017年7月,该计划获得了前四个社区合作伙伴奖,以激励不同的社区加入并继续参与该计划,重点关注那些在生物医学研究中传统上代表性不足的社区。这些组织中的每一个在其社区内部都有深厚的,可信赖的关系,并与它们的社区保持联系,我们非常高兴有机会与他们合作,以扩大我们对传统上在生物医学研究中代表性不足的社区的服务。 NIH还与组织合作创建移动应用程序以注册,征得他们的同意,从中收集数据并与之通信 我们所有人 参与者。我们的合作伙伴之一正在与FitBit合作进行一项试点,该试点将于2018年年中开始,以测试参与者轻松有效地贡献有关身体活动,睡眠,心率和其他行为健康信息的数据的方法。

我们预计将于2018年春季在全国范围内推出。在全国范围内推出之后,我们将根据参与者的反馈以及新兴的科学机会和技术进步对计划进行不断的改进和更新。 《治愈法案》创新基金对于确保 我们所有人 和个性化医学的承诺。

大脑® 倡议

“大脑计划”旨在彻底改变我们对人脑的理解,这是已知宇宙中最复杂的结构。这项大规模的工作于2013年启动,将推动神经科学研究的领域发展,并为科学家提供治疗各种脑部疾病所需的见识。通过加速创新技术的开发和应用,研究人员将能够制作出具有革命性的大脑新动态图,这将首次显示出单个细胞和复杂的神经回路如何在时空相互作用。研究人员一直渴望寻找新的方法来治疗,治愈甚至预防脑部疾病,这张照片将填补我们现有知识的主要空白,并为探索精确的大脑如何使人体记录,处理,利用,存储提供了前所未有的机会,并以思想的速度检索大量信息。

NIH除了利用我们的年度拨款,还利用了Cures Act的2017财年创新基金,发起了110个令人兴奋的新研究项目。8 这些项目的重点是开发详细的大脑回路图和强大的新工具,以监视和调节动物模型中的大脑活动,从而使患有神经系统疾病和精神疾病的患者受益。了解大脑处理信息的方式以及信息如何存储和检索记忆,将有助于理解大脑健康,并最终预防脑部疾病,例如阿尔茨海默氏病,帕金森氏症,精神分裂症,自闭症,药物成瘾和脑外伤。这些奖项加深了已经开展的工作,为我们提供了大脑中电路和网络的高分辨率图片,它们的工作方式以及可能出问题的地方。

巨蟹座Moonshot℠

巨蟹座Moonshot,由《治愈法案》(Cures Act)资助的宏伟目标是:大幅加快癌症预防,诊断,治疗和护理的发展。美国国家癌症研究所(NCI)征询了公众的直接意见,并召集了由美国顶级癌症研究人员,肿瘤学家,患者辩护者和私营部门负责人组成的蓝带小组(BRP)。 2016年9月,BRP向NCI国家癌症顾问委员会提交了报告,概述了十项雄心勃勃且可实现的建议。这些建议塑造了“癌症月球”的科学蓝图,代表了有望加速我们对癌症的了解并为患者带来利益的研究领域。总体而言,这些建议为未来的癌症研究和治疗创造了一个愿景,其中:  

  • 研究人员可以确定开发新的癌症治疗方法和预防性干预措施(包括免疫疗法和免疫预防剂)的可能目标,并了解有关如何避免或克服患者对癌症耐药性的更多信息;
  • 不同的患者群体提供有关其癌症的信息,获得基因组图谱,了解根据他们的图谱可能最有效的治疗方法,并确定可能适合他们的临床试验;
  • 建立了基础架构,以便医疗保健提供者和研究人员可以共享,访问和分析信息,从而增进对肿瘤如何演变的了解,更好地预测治疗结果并帮助控制患者的症状和副作用。

这些目标中的某些本质上是科学的,有些是系统的。如果我们要加快进步,我们不能简单地做更多的相同的事情。我们必须转变我们进行研究的方式,分享结果的方式以及将发现转化为患者护理的方式。在2017财年,NIH获得了142项Cancer Moonshot奖项,包括努力利用免疫疗法的进步,了解耐药性以及开发表征肿瘤和测试疗法的新技术。这些国家和国际合作将推动癌症患者及其家人的发现。我想为您重点介绍其中一项合作。

2017年10月12日,美国国立卫生研究院(NIH)与11家领先的生物制药公司启动了加速癌症治疗合作伙伴关系(PACT),这是一项为期五年的公私研究合作,总计2.15亿美元,作为癌症Moonshot的一部分。10  PACT最初将致力于识别,开发和验证强大的生物标志物(疾病和治疗反应的标准化生物标志物),以推进利用免疫系统攻击癌症的新型免疫疗法。我们已经看到免疫疗法的巨大反应,通常可以彻底根除某些癌症患者的癌症。我们需要给更多患有更多类型癌症的人带来这种成功-并希望-我们需要迅速做到。像PACT这样的系统方法将帮助我们更快地取得成功。

在大会的支持下,“癌症月球计划”将改变癌症研究的方式,并确保为患者及其家人取得实质性进展。

再生医学创新项目

再生医学是一门新兴的科学领域,对治疗甚至可能治愈各种伤害和疾病具有广阔的前景。再生医学包括使用干细胞和其他技术(例如工程生物材料和基因编辑)来修复或替换受损的细胞,组织或器官。基于干细胞的方法正在世界各地的实验室中开发,并且其中一些已经进入临床试验。尽管取得了这样的进展,但要实现安全和有效的再生医学干预措施,以实现该领域的全部潜力,还有许多工作要做。

根据《治愈法案》,美国国立卫生研究院启动了再生医学创新项目,以支持成人干细胞的临床研究,同时促进开展科学研究和保护患者安全的最高标准。 2017财年为该计划提供的200万美元治愈资金通过配套资金和NIH Institute捐款得以扩大,总计达到近500万美元。 9月,NIH获得了八项临床研究奖11 涵盖了广泛的科学和新技术,并有可能增进对常见疾病(包括糖尿病,贫血,角膜和其他眼部疾病以及慢性皮肤溃疡)以及罕见疾病(包括特发性肺纤维化)的理解和治疗,遗传性皮肤病和镰状细胞病。

几个奖项将探讨使用成人干细胞制造专门的细胞和组织的方法,这些方法可以帮助减少对整个器官移植的需求或恢复正常功能。其他目标旨在开发在实验室中产生红细胞和血小板的可靠方法,以提高可用于输血的安全性和血液供应。

美国国立卫生研究院期待《治愈法案》为推进该科学领域提供的机会,并正在举办 作坊 在2017年12月6日至7日,12 探索涉及成人干细胞的再生医学科学现状,重点是开发安全有效的产品的方法。这将有助于告知我们未来财政年度的资金决定。

结论

感谢您在一年前就颁布了《治愈法》的领导才能和奉献精神。在过去的一年中,《治愈法案》为NIH提供了重要的资源和工具,以推动我们的使命–寻求有关生命系统的本质和行为的基础知识,并运用这些知识来增强健康,延长寿命,减少疾病和失能。我们感谢国会通过《治愈法案》对NIH的支持,并将继续执行该法律以加快科学发现并造福患者。

//humansubjects.gratlusbc.net/coc/index

//www.nichd.gratlusbc.net/about/advisory/PRGLAC/Pages/index.aspx

//grants.gratlusbc.net/ngri.htm

Michael Lauer,Lawrence Tabak和Francis Collins,“观点:NIH的下一代研究者计划 ,” PNAS ,114(2017):11801-11803。

5 //grants.gratlusbc.net/grants/guide/notice-files/NOT-AG-17-018.html

6//commonfund.gratlusbc.net/bd2k/commons/awardees

7//www.gratlusbc.net/sites/default/files/research-training/initiatives/nih-cures-innovation-plan.pdf

//www.braininitiative.gratlusbc.net/funding/fundedAwards.htm

//www.cancer.gov/research/key-initiatives/moonshot-cancer-initiative

10//www.gratlusbc.net/news-events/news-releases/nih-partners-11-leading-biopharmaceutical-companies-accelerate-development-new-cancer-immunotherapy-strategies-more-patients

11 //www.gratlusbc.net/rmi/fy-2017-funded-awards

12//www.gratlusbc.net/research-training/medical-research-initiatives/cures

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