2017年5月17日

生物医学研究转化力的见证

众议院劳工,卫生,卫生,教育及相关机构拨款小组委员会的证人

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

伴随着:

Anthony S.Fauci,医学博士
国立过敏与传染病研究所所长

加里·吉本斯(Gary H. Gibbons),医学博士
国家心脏,肺和血液研究所所长

约书亚·高登(Joshua A.Gordon),医学博士
国立精神卫生研究所所长

道格拉斯·罗伊(Douglas R.Lowy),医学博士
国家癌症研究所代理所长

Nora Volkow,医学博士
国立药物滥用研究所所长

早上好,科尔董事长,排名重要的德拉罗(DeLauro)和小组委员会尊敬的成员。我是弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins)博士,我自2009年以来一直担任美国国立卫生研究院(NIH)主任。今天很荣幸出现在您面前,很荣幸能接待许多人在二月份的NIH。

在讨论NIH在生物医学研究方面的各种投资以及即将到来的令人兴奋的科学机会之前,我要感谢这个小组委员会对NIH的持续承诺,以确保我们的国家在生命科学和人类健康进步方面保持全球领先地位。

作为美国首屈一指的生物医学研究机构,NIH的任务是寻求有关生命系统性质和行为的基础知识,并将其应用于增强人类健康,延长寿命以及减少疾病和残疾的方面。正如您中某些人亲眼目睹您访问NIH一样,我们的领导和员工对我们的使命充满热情。这同样扩展到了我们支持的研究和培训的成千上万的个人,分布在这个大国的每个州,并且我们的预算中有81%分布在这里。

我想提供一些例子,说明NIH各个研究所和中心所支持的惊人研究的深度和广度。

我们任务的核心仍然是基础生物医学。鉴于基础发现具有探索性且因此无法预测的性质,私营部门通常不支持基础科学,但基础科学为通过未来临床应用促进疾病诊断,治疗和预防提供了重要基础。如果没有基础科学,在减少人类痛苦和延长寿命方面的实质性进展几乎是不可能的。美国国立卫生研究院(NIH)致力于促进创新以了解基本的生物过程,因此已为我们的受赠方赢得了至少149项诺贝尔奖,并且逐年引领着新的,更有效的方法来治疗复杂的医学疾病。

作为当前的例子,“ cryo-EM”(一种新形式的电子显微镜)的出现极大地缩短了可视化包括蛋白质-蛋白质和蛋白质-药物复合物在内的生物结构细微细节所需的时间。这是结构生物学的重大革命,已经在改变药物设计。

基础研究也推动了我们对大脑的了解,这对治疗诸如阿尔茨海默氏病,帕金森氏病,自闭症,癫痫病,脑外伤等疾病至关重要。通过加速药物合作伙伴关系(AMP),NIH,食品和药物管理局(FDA),10家生物技术公司以及非营利组织之间的公私合作伙伴关系,我们加入了各个领域的行列,以增进我们对阿尔茨海默氏病的了解。在AMP的一个组成部分中,研究人员正在分析来自数千个受影响和未受影响的人脑样本的大规模分子数据,包括基因组,基因表达和蛋白质指标。利用这些信息,NIH和我们的合作伙伴正在建立新的分子途径来了解阿尔茨海默氏症的病因,并为寻找和治疗这种毁灭性疾病的全新方法制定路线,这超出了以往对淀粉样蛋白和tau蛋白的理解。通过与行业合作并在科学界广泛共享数据,NIH的目的是缩短这些发现与制定新的阿尔茨海默氏病治疗和预防策略之间的时间。

罕见疾病也代表着一个巨大的需求和巨大的机遇,NIH继续将其定位为独特的领域。尽管此类疾病个别罕见,但估计总共有25至3000万美国人受到影响。通过基因组科学在发现罕见疾病的原因方面取得了巨大的进步,这导致了诊断方面的显着改善。但是,在目前已确定分子原因的6500种已识别的罕见和被忽视的疾病中,只有大约500种得到了批准的治疗方法。私营部门通常发现很难为如此小的市场发起昂贵的举措,因为风险太大。因此,寻找新的治疗方法需要NIH发挥领导作用-通过投资治疗开发的早期阶段来“降低”此类项目的风险。尽管NIH的几乎所有研究所和中心都在研究稀有疾病,但国家转化科学促进中心(NCATS)尤其关注这一机会领域。

例如,自身免疫性肺泡蛋白沉着症(aPAP)是一种罕见的潜在致命疾病,其特征是肺中脂质和蛋白质的堆积,并导致呼吸衰竭。目前对严重aPAP的治疗方法是全肺灌洗,即反复充填双肺并用盐溶液清洗。此过程复杂,危险,必须在患者的整个生命中重复进行。 NCATS 支持开发aPAP吸入疗法的努力,为基础研究,临床前研究和测试以及早期临床试验提供支持和专业知识。

其他变革性技术为实现真正的罕见疾病分子治疗提供了引人注目的新方法。例如,专家们现在正在测试骨髓干细胞的基因疗法作为镰状细胞病的治疗方法,镰状细胞病是在分子水平上被理解为人类的首例人类疾病,也是美国最常见的遗传性血液病,影响了十万美国人每年花费数亿美元。

作为最后一个例子,请考虑多年来的基础研究如何有望改变晚期癌症患者的医学方法:免疫疗法。几十年来,基础科学家一直致力于了解免疫系统在分子水平上的功能。现在,由于取得了一系列重大进展,我们不仅可以观看工作中的免疫系统,还可以进行指导-“将其发送到学校”。在最近的一个令人叹为观止的例子中,一位患有广泛转移性乳腺癌的年轻妇女对癌症的几轮化疗没有反应,这是她最后的希望在美国国立卫生研究院临床中心参加了一项实验方案。对她的肿瘤基因组进行了测序,并发现了她体内稀有的免疫细胞,这些免疫细胞具有寻找和摧毁那些癌细胞的潜力。这些免疫细胞在实验室中大量扩增,然后释放出去癌后,她的肿瘤在几天之内开始消退。现在,一年多以后,没有证据表明她体内残留有癌症。她是癌症治疗革命的一部分,这一切都归功于多年来在免疫学和基因组学等领域的专门基础研究。

因此,生物医学研究的未来从未比现在更光明。想象一下,对于有才华又好奇的新调查员来说,这是什么样的感觉。早期的调查人员应对我今天向您介绍的许多进展负责,而我们的未来将取决于他们及其聪明的主意。那些年轻的男人和女人对探索的前景感到兴奋,并被迫帮助他人。 NIH负责培训这些科学家,并确保将我们对他们的职业的投资以及他们将带给患者的潜在进步保持到下一阶段。它们是我们最重要的资源。如果要继续医学研究的进步,如果研究要导致可以降低医疗保健成本的突破,要继续保持可观的经济研究回报,并且要保持美国在生物医学领域的全球领导地位,那么我们就必须确保下一代有信心为他们提供支持。这是我的优先事项。

NIH正在准备实施一项新措施,以使更多的有功研究人员,尤其是职业早期和中期的有功研究人员,能够通过新的和续期的赠款获得NIH的资助。最近的许多研究表明,尽管NIH支持对于确保调查员的生产率至关重要,但如果调查员过度扩张,则存在“收益递减”的问题。质量科学和财政管理需要时间和精力,这是有理由将一个人拉得太瘦的原因。因此,我们提议与NIH资助申请者及其机构合作,以限制任何一位主要研究人员通过NIH目前资助的研究可能获得的NIH资助总额,从而使NIH的资金分配更加广泛。在职业发展的各个阶段为高度有成就的研究人员提供机会,将确保NIH继续成为值得信赖的公共资金的良好管家,并为未来的生物医学研究人员提供强大的力量。我们现在正在与利益相关者合作,以确定实现这一重要目标的最佳方法。

我为您提供了一些示例,这些示例说明了对生物医学研究中的新思维进行投资如何促进人类健康,促进科学技术的创新,刺激经济增长并为美国生物医学研究企业的未来奠定基础。我们从未比现在目睹过更大的医学发展前景。您的支持一直很重要,并将一直如此。

我的证词到此结束,我期待着回答您的问题。

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