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2020年9月9日,星期三

Miglustat改善患有Niemann-Pick C1型疾病的儿童和青少年的吞咽

NIH的观察性研究表明,该药物可降低该人群的肺炎和死亡风险。

什么

美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)研究人员的一项研究表明,这种药物miglustat似乎可以稳定Cie N1mann-Pick型C1(NPC1)儿童和青少年的吞咽问题,后者是一种罕见且最终致命的神经系统疾病。作者得出的结论是,该药物可以减缓NPC1病例的吞咽功能恶化,并降低因吸入或吸入食物或饮料而引起肺炎的风险。吸入性肺炎约占NPC1患者死亡的三分之二。

该研究由美国国立卫生研究院的福布斯·D·波特博士进行。 尤妮丝·肯尼迪·史瑞弗 美国国家儿童健康与人类发展研究所和美国国立卫生研究院临床中心的同事。它出现在 JAMA神经病学.

NPC1是一种罕见的遗传性疾病,可导致神经和认知功能逐渐下降。尽管米格司他未经美国食品和药物管理局批准用于治疗NPC1,但人们认为该药物可稳定该疾病中出现的神经系统恶化,并经常开处方治疗该疾病。先前的研究表明,米格司他可以通过减缓这种神经系统的恶化来稳定吞咽能力。但是,这些研究还没有记录患者的任何具体吞咽改善。

在当前的研究中,研究人员使用视频透视检查法(对喉咙进行X射线扫描)来评估120例NPC1患者的吞咽功能。他们根据对喂食管的需求和其他有助于吞咽的干预措施以及食物和饮料进入呼吸道的可能性和程度对每次扫描进行排名。平均而言,三年中每年对患者进行一次评估。在这些药物中,有36剂被处方使用miglustat,而24剂则没有。研究人员发现,与未服用米格司他的人相比,服用该药的人吞咽恶化的风险降低了91%,而通过呼吸道获取食物或饮料的风险降低了72%。

WHO

福布斯·波特·波特(Forbes D.Porter),医学博士, 尤妮丝·肯尼迪·史瑞弗 国家儿童健康与人类发展研究所,可供评论。

文章

所罗门,BL等。 Miglustat可稳定N1型Niemann-Pick病的吞咽结局观察性研究。 JAMA神经病学。2020.

有关 尤妮丝·肯尼迪·史瑞弗 国立儿童健康与人类发展研究所(NICHD):NICHD负责研究和培训,以了解人类发展,改善生殖健康,改善儿童和青少年的生活并优化所有人的能力。有关更多信息,请访问 //www.nichd.nih.gov.

关于国立卫生研究院(NIH): 美国国立医学研究院(NIH)是美国的医学研究机构,包括27个研究所和中心,并且是美国卫生与公共服务部的一部分。 NIH是进行和支持基础,临床和转化医学研究的主要联邦机构,并且正在调查常见和罕见疾病的病因,治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息,请访问 www.nih.gov.

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