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2020年10月13日,星期二

国家卫生研究院研究人员与患者,家庭和科学界合作,以改善知情同意程序

随着基因组编辑试验变得越来越普遍,知情同意正在发生变化。

随着公众对人类基因组编辑的兴趣和扩展研究的增长,有关该技术的伦理,法律和社会影响仍然存在许多问题。重病患者可能高估了早期临床试验的收益,而低估了风险。这使得正确理解知情同意,充分了解治疗的风险和益处尤其重要。 

为了满足这种新出现的需求,美国国立卫生研究院下属的美国国家人类基因组研究所(NHGRI)的研究人员向镰状细胞病社区的患者,父母和医生询问了他们想要和需要了解的有关基因组编辑的知识,就参与基因组编辑临床试验做出明智的决定。基因编辑疗法似乎为镰状细胞提供了潜力,是近年来最广为人知的医学进展之一。结果发表在本周的杂志上 AJOB经验生物伦理学.

国家卫生研究院生物伦理核心主管Sara Hull博士说:“知情同意的一个重要目标是促进与个人价值观相一致的决定。” “通过提前与镰状细胞疾病利益相关者交谈,我们可以了解他们的价值,并希望在确定潜在困难的研究参与者做出非常困难的决定时能更好地指出哪些信息对他们最有用。”

研究人员联系了患有镰状细胞疾病的成年人以及患有该疾病的成年人和儿童的父母和医师。这些参与者完成了一项基因素养调查,观看了有关基因组编辑的教育视频,完成了一个分为两部分的调查,并参加了有关有关CRISPR体细胞基因组编辑(镰状细胞疾病的实验性治疗选择)的专题小组讨论。

研究人员发现,所有参与者都希望获得知情同意,以包括CRISPR体细胞基因组编辑的治疗副作用。许多人还想知道这种编辑的工作方式及其对生活质量的影响。小组认为,由于人们对生物学和基因组学的了解程度不同,因此需要灵活地提供所提供的信息。 

有趣的是,尽管一些医生担心患者对与体细胞基因组编辑有关的概念的理解程度如何,但研究参与者显示出较高的遗传素养水平。 

国家卫生研究院研究表明,镰状细胞疾病界对体细胞基因组编辑的前景持乐观态度。回应强调需要开始讨论知情同意书的模样,尤其是在缺乏信息以及对风险和益处的误解可能会影响一个人参加临床试验的决定时。 

“为治疗性基因疗法设计临床试验需要解决患者社区及其家人对有关风险和益处的可获取信息的需求,”该研究中心副研究员Vence Bonham,J.D.说。 社会与行为研究处 在NHGRI上,论文的高级作者。 “这些人类首创的治愈性基因组编辑疗法为开发新的同意方法提供了机会,以满足潜在的研究参与者及其家人的信息需求。”  

通过创建有关基因组编辑临床试验的知情同意标准,可以在生物技术公司和研究机构之间复制与患者社区的这种参与。 

Bonham说:“参加任何临床试验都是个人的信念和良好的判断力,研究界必须建立同意,理解和信任的模型,将其作为促进患者安全和成功的重要支柱。”   

国家卫生研究院是国立卫生研究院的27个研究所和中心之一。 国家卫生研究院校外研究计划为全国各地的研究,培训和职业发展提供资助。有关NHGRI的更多信息,请参见: //www.genome.gov.

关于国立卫生研究院(NIH): 美国国立医学研究院(NIH)是美国的医学研究机构,包括27个研究所和中心,并且是美国卫生与公共服务部的一部分。 NIH是进行和支持基础,临床和转化医学研究的主要联邦机构,并且正在调查常见和罕见疾病的病因,治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息,请访问 www.nih.gov.

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