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2013年12月17日,星期二

NIH计划弥合了开发新疗法的差距

新项目推进了急性放射综合症,心脏骤停引起的脑损伤和罕见血液疾病的治疗。

美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)今天启动了三个临床前项目,以推进潜在的新疗法用于急性放射综合症,心脏骤停后的脑损伤和一种罕见的血液失调症,称为β地中海贫血。这些项目是“桥梁介入发展缺口”计划(BrIDGs)的一部分,该计划由NIH共同基金资助,由NIH国家转化科学促进中心(NCATS)领导。

BrIDG为合格的科学家免费提供承包商的服务,例如毒理学研究,以进行临床前治疗。为了符合该计划的条件,项目必须在疾病模型中有效。研究人员通常会申请BrIDG,因为它们遇到了障碍,需要更多的专业知识或缺乏其他资源。 BrIDG不会直接资助成功的申请者,而是支持NIH的专业承包商,这些承包商为研究人员免费提供临床前服务。

NCATS主任医学博士Christopher P. Austin表示:“ BrIDG的研究人员和合作科学家共同努力,弥合了基础发现与临床测试之间的鸿沟,从而确保了潜在的治疗方法有机会覆盖有需要的患者。”  

BrIDGs项目的主要目标是向美国食品和药物管理局提交研究用新药(IND)研究申请,以开始进行人体临床试验。迄今为止,BrIDG的科学家已经生成数据来支持向FDA提交的12种IND,以及向加拿大卫生部提交的一项临床试验申请。他们还评估了13个临床试验项目中的12个。三种支持BrIDG的治疗剂已经进入II期临床试验,研究人员在其中为一组患者提供了一种实验疗法,以评估其安全性和有效性。第三方投资者已通过BrIDGs计划在开发过程中或开发后许可了7种化合物。 

BrIDG的科学家从2013年申请征集中选择了以下新项目:

急性放射综合症
急性放射综合症的RLIP76-LyoPL的制造
药物开发副总裁Henry Hebel,MBA
得克萨斯州奥斯汀市的Terapio Corp.

暴露于辐射,无论是来自受损的核反应堆还是来自辐射武器,都可能导致急性辐射综合症,这是威胁生命的多器官疾病。目前,尚无FDA批准的综合征治疗方法。该项目旨在开发可以在放射线照射后24小时或更长时间开始使用的治疗方法。美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所正通过其辐射核对策计划共同资助该项目的临床前研究。

β地中海贫血症
Minihepcidins用于治疗β地中海贫血的研究进展
Brian MacDonald,博士,总裁兼首席执行官
宾夕法尼亚州新镇广场的Merganser Biotech LLC。

β地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病,患有严重的贫血和铁过载,会损害心脏。这种疾病减少了铁调素铁调素的产生。该项目的目的是开发一种能够增加铁调素水平并降低铁过多造成的伤害的治疗方法。美国国立卫生研究院(NIH)的糖尿病,消化与肾脏疾病研究所正在共同资助该项目。

心脏骤停致急性脑损伤
HBN-1调节体温过低症的处方和毒性评估
医学博士Laurence Katz,急诊医学副教授
北卡罗来纳大学教堂山分校

因心脏骤停而复苏的患者可能会遭受急性脑损伤。将超过一半的心脏骤停后仍处于昏迷状态的患者,将患者的体温降低到治疗性低温可以改善神经系统的预后,从而改善生存率。该项目旨在开发HBN-1,作为护理人员可以使心脏骤停患者更快诱发体温过低的静脉治疗。 NIH共同基金为该项目的临床前研究提供资金。

“尽管每个项目都是根据其科学价值选择的,但并不是所有的项目都会导致治疗,因为药物研发的临床前阶段充满了与不良副作用等问题相关的失败,”约翰·麦基博士说, NCATS临床前创新部代理主任和治疗学发展处处长。 “不过,BrIDGs提供的支持给每个项目带来了战斗的机会。”

有关BrIDG的信息,包括应用程序说明,​​可从以下网站获得 www.ncats.nih.gov/bridgs.html.

美国国家转化科学促进中心(NCATS)旨在促进创新方法和技术的产生,这些创新方法和技术将促进跨多种人类疾病和病症的诊断和治疗方法的开发,测试和实施。有关NCATS的更多信息,请访问 http://www.ncats.gratlusbc.net.

国家国际开发署在美国国立卫生研究院(NIH),整个美国以及全球范围内进行并支持研究,以研究传染性疾病和免疫介导的疾病的原因,并开发出预防,诊断和治疗这些疾病的更好方法。可在NIAID网站上获得新闻稿,情况说明书和其他NIAID相关材料。 http://www.niaid.nih.gov.

NIDDK是NIH的组成部分,开展并支持有关糖尿病以及其他内分泌和代谢疾病的研究;消化系统疾病,营养和肥胖;和肾脏,泌尿科和血液科疾病。这些疾病涉及所有年龄段和各个种族的医学,困扰着各个年龄段和各个民族的人们,这些疾病涵盖了影响美国人的一些最常见,最严重和致残的疾病。有关NIDDK及其程序的更多信息,请参见 http://www.niddk.nih.gov.

美国国立卫生研究院共同基金支持一系列与健康和疾病广泛相关的非常有影响力的研究计划。共同基金计划旨在克服主要的研究障碍,并寻求新的机会,以使整个生物医学研究界受益。预计共同基金计划的研究产品将促进由NIH研究所和中心支持的针对疾病的研究。有关NIH共同基金的更多信息,请访问: http://commonfund.nih.gov.

关于国立卫生研究院(NIH): 美国国立医学研究院(NIH)是美国的医学研究机构,包括27个研究所和中心,并且是美国卫生与公共服务部的一部分。 NIH是进行和支持基础,临床和转化医学研究的主要联邦机构,并且正在调查常见和罕见疾病的病因,治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息,请访问 www.nih.gov.

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