新闻 Release

2008年9月9日,星期二

《 2006年美国国立卫生研究院改革法案:进展,挑战与下一步》

美国卫生与公共服务部国家卫生研究院所长Elias A.Zerhouni博士的讲话

1944年,国会通过了《公共卫生服务法》,奠定了现代国家卫生研究院(NIH)通过校外资助(主要是学术研究机构)支持生物医学研究的基础。这个基本系统仍然存在,并为国家(乃至整个世界)提供了很好的服务。在原子能机构支持下的半个多世纪的发展中,国家卫生研究院根据疾病负担由27个研究所和中心组成;种族,性别和人口差异;和人体的各个器官系统。随着生命的延长,疾病的征服和知识的扩展,生物医学研究领域蓬勃发展。

过去的64年是科学探究历史上一个与众不同的时期。然而,不久的将来可能会出现更大的科学和医学进步。作为NIH的主任,我目睹了研究进展和发现的空前爆炸。

医学研究领域正在前所未有地将人类生物学分解为其基本组成部分。我们已经对人类基因组进行了测序,从而提供了生物学指导书。我们可以越来越多地跟踪分子途径,从而更准确地了解疾病的发展。我们正在获取有关DNA和蛋白质及其在疾病过程中的作用的新信息。

我们有能力获取生物数据,并以更快的速度和更易访问的方式集成和管理新知识。我们正在看到并理解细胞相互作用,原因和结果,这些相互作用正导致我们转向医学治疗,在此之前疾病将在症状出现和痛苦开始之前就被抢占。

一项重大突破是表明疾病之间共有性的新知识。例如,我们发现多种疾病之间发生相似的遗传变异,例如癌症和2型糖尿病。科学的这种融合强烈地表明,不受任意结构和狭窄方法约束的跨领域,多学科研究是推进医学研究的关键方法。涉及人体基因,分子,蛋白质和其他生物成分的细胞机制是所有疾病的基础。在将发现应用于个体疾病之前,必须更好地理解它们,并且借助我们的新知识和新工具,理解将会增强。

《 2006年美国国立卫生研究院改革法案》(P.L. 109-482,将要求NIH寻找概念化和解决科学问题的新方法。从发现到患者护理的转换将得到更好的促进。

NIH的研究所和中心之间的科学界限由于它们之间的跨学科协调而变得模糊。该法案要求的功能整合为这一过程提供了帮助。当您在考虑未来的NIH问题时,我告诫您,在需要拆除而不是重建障碍的时候,退后一步来进行特定疾病的研究将是一个严重的错误。

该法案的审议和通过时间与科学的融合相吻合。该法包含促进和加速跨国立卫生研究院研究的权威和机制。要求原子能机构提高透明度。它要求创新,特别是在高风险,高回报的研究领域以及生命科学和物理科学领域的各个科学领域。而且它需要更多的责任感。该法案是对当今科学对医学研究史上当下机遇的一种优雅回应,也是对科学和公共卫生新的大胆方法进行试验的刺激。

该法案通过两年后,我在这里告诉您,其手工艺者的愿景正在实现。我们正在利用新的权威机构,通过新的共同基金(该法案授权的拨款专列项)提供资金,以促进和加快跨国立卫生研究院的研究。我们已经根据该法案发布了一份新的《两年期报告》,该报告在一份统一,透明的出版物中向国会解释了NIH计划。根据该法案的要求,我们正在推进公开的电子疾病资金报告。今天,我宣布该法案授权的一个小组科学管理审查委员会的组成,我相信这将是一种有效的机制,可以随着时间的推移不断监测和改善NIH的组织和绩效,从而避免采用临时的方法。过去。

以下是《美国国立卫生研究院改革法案》各项规定的执行状况摘要:

美国国立卫生研究院

在该法案设立共同基金以支持跨国立卫生研究院研究之前,国立卫生研究院制定了医学研究路线图,该路线图由国立卫生研究院研究所和中心的自愿捐款提供资金,并由主任办公室(OD)直接拨款补充美国国立卫生研究院。路线图的资金包括2004财年的1.319亿美元(其中3840万美元是OD资金),2.397亿美元的05财年(其中6,400万美元是OD资金)和3.326亿美元的06财年(其中8530万美元是OD资金)。在NIH重新授权之后,07财年为普通基金提供了4.83亿美元,而08财年提供了4.982亿美元。总统09财年的预算申请包括5.34亿美元的共同基金。我们使用共同基金来专门支持高风险和潜在高回报,跨领域的创新研究,而任何单个研究所或中心都无法独自完成。共同基金支持的研究专注于将医学发现从实验台转移到床边,以改善健康状况,并将填补我们对人类生物学知识的重大空白。而且,它使NIH能够灵活应对新出现的问题和机遇。共同基金项目包括:

  • 人类微生物组计划(HMP)。 在健康成年人体内,微生物细胞的数量估计比人类细胞多十比一。这些隐藏的细胞群落是人类生物学尚未探索的行星。它们很大程度上未被研究,它们对人类发展,生理,免疫和营养的影响尚不清楚。这项研究是人类基因组测序之后的下一步。为了利用为人类基因组计划开发的最新技术进步并创造新的进步,NIH路线图发起了HMP,其使命是产生能够全面表征人类微生物群并分析其在人类健康和疾病中的作用的资源。从该计划中获得的知识将极大地增进我们对疾病相互作用的理解,可能会导致新的更有效的治疗方法。从构思到启动,该项目用了不到两年的时间。该法案中包含的当局帮助NIH继续快速发展。
  • 表观基因组计划。 人类基因组计划提供了基因测序。表观基因组计划将确定调节或开启或关闭基因的因素,例如环境。为了探索这一新兴的科学领域,NIH将在本月开始实施一系列综合计划。完成后,我们预计该项目将产生正常人细胞表观基因组的图谱,以作为患病细胞的参考。开发一个集成的数据协调中心,以增强全球范围内的数据共享;发现表观基因组结构的新型调节剂;并比较正常细胞和患病细胞的表观基因组。
  • 结构生物学路线图。 《结构生物学路线图》是一项战略性工作,目的是在体内创建蛋白质三维形状的综合图库。这项研究投资涉及开发蛋白质样品的方法,科学家可以使用这些方法确定蛋白质的三维结构或形状。这项工作将把目前是一个失败或失败的过程催化为一个有组织,协调,系统和简化的例行程序,帮助研究人员阐明蛋白质形状在健康和疾病中的作用。在结构生物学路线图的第一阶段(2004-2008财年),美国国立卫生研究院资助了两个膜蛋白生产创新中心,这使跨学科的科学家们能够开发出生产大量膜蛋白的创新方法。此外,还向个人研究人员提供了一些小的探索性研究和定期研究补助金,以扩大正在开发的创新思想的基础。在中心和研究人员发起的研究项目中的这些投资已在方法和几个重要的已解决结构(包括β-2肾上腺素受体的结构)方面取得了长足的进步。这种蛋白质是众多药物的靶标,也是重要的细胞调节分子家族(称为G蛋白偶联受体(GPCR))的主要实例。就在上个月,我们发现了电压依赖性阴离子通道的结构,该蛋白通过控制带电粒子在所有细胞膜上的流动,在细胞的生命和死亡中起着关键作用。
  • 临床和转化科学奖。 NIH路线图的主要目标是通过创新方法将美国科学研究领域整合到一个集成系统中,从而加快基础研究成果向临床治疗的转化,从而对美国的临床研究企业进行再造。这项工作的核心是临床和转化科学奖计划,该计划在路线图确定后继续进行。利用公共基金和NIH国家研究资源中心的支持,NIH正在资助全国各地医学院校的临床研究中心财团。资金需求是各中心扩大其专业领域和范围,这是50年来临床研究中最重大的变化。这些站点一起工作,将充当发现引擎,通过将最新的科学进展应用于现实世界中来改善医疗保健。该计划的目标包括培训新一代临床研究人员,增强临床研究企业,更有效的转化研究方法以及通过最现代的生物信息学系统建立联系。

透明度和可访问性

NIH完全支持政府的目标,即联邦机构成为更加透明的组织。例如,我们支持的每笔赠款都可以公开展示。但是我们的某些报告方法有时缺乏足够的透明度和可访问性。该法案要求改进的领域之一是报告疾病资金。该法令指示原子能机构“建立一个电子系统,以统一编码所有NIH计划的研究补助金和活动”。

该规定旨在纠正与疾病资金收集和报告有关的长期缺陷,例如缺乏统一性和透明度。我们对法定任务的回应是创建研究,状况和疾病分类(RCDC)系统,这是一种基于计算机的工具,将采用统一的会计流程,并附有完全透明的赠款清单,这些赠款所依据并支持每个报告的金额区。 NIH将发布首份RCDC报告,作为总统2010年预算要求发布的一部分。

从概念上讲,RCDC的开发是在《改革法案》之前开始的,但是由于有了新的授权,RCDC的发展得到了极大的增强。对于NIH来说,这样的尝试是一个未知领域。在NIH范围的疾病资金核算中首次使用计算机技术将有助于一致地收集数据并生成报告,但是不可避免地,如在任何新的数据收集工作中一样,一开始将是不完善的。我们预计RCDC将随着系统的完善和调整而发展。系统中的任何不一致性和早期缺陷都将被识别,并在我们进行过程中报告给国会。但是,我们希望初始产品将比过去的实践有很大的改进,因为它将首次具有统一的方法论基础,并且还将首次完全透明。

新系统将生成基于Web的摘要表,公众可以查看和下载。这些数据表将包括NIH研究活动的完整项目清单,分为数百个研究领域,疾病和状况。随着时间的推移,RCDC将提供与公众就系统改进进行对话的机会。

我们对RCDC的公众投入前景感到特别兴奋。纳税人必须获得有关如何使用公共资金资助生物医学研究的可靠信息,我们将欢迎他们参与新的,由国会授权的系统的发展。

该法案还合并了NIH的各种国会报告要求,以NIH两年一次报告的单一汇编代替了数十份个人报告。第一份两年期报告已经完成,并已提交给本辖区委员会和其他管辖委员会。由于这是第一份报告,我希望以后的双年展会更好。两年期报告通过使信息传播过程更加清晰,显然将增强国会理解和监督NIH各种研究计划的能力。

问责制,有效性和持续改进

尽管在过去的50年中,国会,医学研究所,总问责办公室和其他机构已经对NIH进行了各种临时评估,但没有一个常设的医学专家小组对我们的计划进行持续,持续的审查研究和组织有效性。该法案设立了科学管理审查委员会(SMRB),解决了这一弱点。该法案规定,董事会应定期进行组织审查,发布有关组织问题的报告,并就其管理机构的使用向NIH提供建议。该SMRB于2007年8月获得特许。在过去的一年中,我们一直在筛选和审查SMRB的成员。我今天很高兴第一次宣布所附的董事会成员。如您所见,成员代表着医学研究和管理专家中最聪明,最博学的部分。并且,基于他们的跟踪记录,他们将是独立的。虽然他们的工作范围和广度将由他们自己的独立判断来决定,但我愿意就他们的计划和调查主题提供意见。

革新

该法案鼓励NIH支持创新研究,特别是高风险但会产生高回报的调查领域。 NIH每天都在努力实现这一目标。以下是一些示例:

  • 美国国立卫生研究院主任的新创新奖。 该奖项于去年启动,旨在培养新的研究人员,并通过鼓励和奖励创造力来支持创新思想。这些研究人员提出了大胆且高度创新的新研究方法,这些方法有可能为生物医学和行为研究中的广泛,重要问题提供解决方案。提出的研究不必在传统的生物医学或行为学科中进行,而必须与NIH的任务有关。新创新者奖补充了NIH及其研究所和中心通过R01资助为新研究人员提供资金的持续努力,而R01资助仍是NIH支持新研究人员的主要来源。 2007年,根据路线图向30位新研究人员授予了“新发明家奖”,以启动他们自己的新的五年研究计划。该奖项为杰出的年轻科学家提供了追求其创意的资源,时间和自由。
  • NIH总监的先锋奖计划。 该计划于2004年首次宣布,是一项高风险的研究计划。先锋奖旨在支持具有杰出创造力的个人科学家,这些科学家提出了开创性(并可能改变方法)应对生物医学和行为研究中的重大挑战的建议。 “开创性”一词用于描述高度创新的方法,这些方法可能对生物医学或行为研究的广泛领域产生异常巨大的影响,而“奖励”一词则用于进行研究而不是资助。对过去成就的奖励。该计划带来的科学进步的一个例子包括波士顿儿童医院的乔治·戴利博士的研究。戴利博士率先建立了从患者体内建立非胚胎干细胞的方法,以加快对多种人类疾病的研究。 Daley博士及其同事成功地将患有多种遗传疾病(包括高雪氏病,杜兴氏肌营养不良症,唐氏综合症,帕金森氏病等)的患者的皮肤细胞转化为外观和作用类似于胚胎干细胞的细胞。产生的细胞系称为诱导多能干细胞(iPS),可以在体内潜在地形成任何细胞类型。源自患者的iPS细胞为科学家提供了一种模拟人类疾病的新方法,并且有一天可能为细胞疗法提供原料,以逆转白血病,糖尿病,帕金森氏病和瘫痪以及其他破坏性疾病。
  • 变革性的R01研究项目计划(T-R01)。 我们计划在今年秋天启动该计划的目标是,为提出变革性方法以应对当代重大挑战的个人科学家或合作研究小组提供支持。 T-R01计划的主要目标是创建一个专门设计的计划,以支持异常创新,高风险,原始和/或非常规的研究,并有可能创造新的或挑战现有的科学范例。该计划是一个高风险/高回报的示范项目,将由共同基金支持。

概要

NIH已全面实施《改革法案》。在某些情况下,例如RCDC和SMRB,要知道实施的全面影响还需要几年的时间。但是,在该法案涉及的大多数领域中,我们已经看到了好处。尤其是跨国立卫生研究院的研究已经获得了研究奖项和成果,无论研究的疾病或残疾的性质如何,这将提升所有医学研究的水平。该法案有助于促进所有研究所和中心之间的更大合作,同时为NIH提供了更具战略性和适应性的新工具。因此,生命科学研究和发现的融合和融合将以更快的速度发生,我们将进一步减轻这里和全球的疾病负担。

感谢您有机会向您提供此信息。我很乐意回答您的任何问题。

附件
2008年科学管理审查委员会提名

提名诺曼·奥古斯丁为董事会第一任董事长。奥古斯丁先生是洛克海德·马丁公司执行委员会的前董事长。

SMRB董事会的其他提名人是:
杰里米·伯格(Jeremy Berg)博士,美国国立普通医学科学研究所所长
威廉·布罗迪(William R. Brody),医学博士,约翰·霍普金斯大学校长
盖尔·卡塞尔(Gail Cassell)博士,科学事务副总裁兼礼来杰出传染病研究学者,礼来
美国国家过敏和传染病研究所所长Anthony Fauci博士
前NASA管理员Dan Goldin
理查德·霍德斯(Richard Hodes),医学博士,国家老龄化研究所所长
国立关节炎与肌肉骨骼和皮肤病研究所所长Stephen Katz博士
斯隆·凯特琳纪念癌症中心斯隆·凯特琳研究所所长,博士,托马斯·凯利
Story Landis博士,美国国家神经疾病与中风研究所所长
Elizabeth G. Nabel,医学博士,国家心脏,肺和血液研究所所长
约翰·尼德胡伯(John E.Niederhuber),医学博士,国家癌症研究所所长
明尼苏达大学医学院临床医学系主任兼副院长Deborah Powell,医学博士
格里芬·罗杰斯(Griffin Rodgers),医学博士,美国国立糖尿病与消化与肾脏疾病研究所所长
威廉·罗珀(William Roper),医学博士,北卡罗来纳大学医学院院长兼卫生保健系统首席执行官
宾夕法尼亚大学卫生系统执行副总裁Arthur Rubenstein博士;宾夕法尼亚大学医学院院长
所罗门·H·斯奈德(Solomon H.Snyder),医学博士,约翰·霍普金斯大学精神病学,神经科学和药理学教授
劳伦斯·塔巴克(Lawrence Tabak),博士,美国国立牙科与颅面科学研究所所长
斯隆-凯特琳纪念癌症中心总裁Harold Varmus,MD
加利福尼亚大学旧金山分校执行副校长兼教务长尤金·华盛顿
医学博士Huda Zoghbi,贝勒医学院HHMI研究人员教授

关于国立卫生研究院(NIH): 美国国立医学研究院(NIH)是美国的医学研究机构,包括27个研究所和中心,并且是美国卫生与公共服务部的一部分。 NIH是进行和支持基础,临床和转化医学研究的主要联邦机构,并且正在调查常见和罕见疾病的病因,治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息,请访问 www.nih.gov .

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