新闻 Release

2014年12月29日,星期一

干细胞移植可阻止多发性硬化的进展

NIH资助的研究得出了令人鼓舞的早期结果。

一项正在进行的临床试验的三年结果表明,大剂量免疫抑制治疗后再移植一个人自己的造血干细胞可能会在某些患有复发缓解型多发性硬化症(RRMS)的患者中诱导持续缓解。 RRMS是MS的最常见形式,MS是一种进行性自身免疫疾病,其免疫系统会攻击大脑和脊髓。该试验由美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所(NIAID)资助,并由NIAID资助 免疫耐受网络(ITN) .

在被称为大剂量免疫抑制疗法和自体造血细胞移植或HDIT / HCT的治疗三年后,近80%的试验参与者幸存下来,但并未出现残疾增加,MS症状复发或新的脑部病变。尽管许多参与者经历了大剂量免疫抑制的预期副作用,包括感染和胃肠道问题,但研究人员几乎没有观察到严重的早期并发症或意外的副作用。这项为期三年的调查结果发表在2014年12月29日的JAMA Neurology在线期刊上。

国家国际开发署 主任Anthony S. Fauci,医学博士说:“这些有希望的结果支持需要进行进一步的研究以进一步评估HDIT / HCT的益处和风险,并将这种治疗策略与当前的MS疗法进行直接比较。”证实,对于患有这种经常使人衰弱的疾病的人,尤其是那些没有得到标准治疗帮助的人,HDIT / HCT可能成为潜在的治疗选择。”

科学家估计,MS影响全球超过230万人。症状变化很大,可能包括言语,视觉和动作障碍。大多数MS患者被诊断患有RRMS,RRMS的特征在于复发或症状发作期,然后恢复或缓解期。多年来,该疾病可能恶化并转变为更严重的形式。

在这项研究中,研究人员在25名RRMS志愿者中测试了HDIT / HCT的有效性,这些志愿者在服用标准药物时复发并经历了神经功能障碍的恶化。医生从参与者那里收集形成血液的干细胞,然后对他们进行大剂量化疗以破坏其免疫系统。医生将干细胞退还给参与者,以重建和重置他们的免疫系统。

国家国际开发署 变态反应,免疫学和移植部主任丹尼尔·罗特森(Daniel Rotrosen)博士说:“值得注意的是,参与者移植后未接受任何MS药物,但大多数仍在三年后缓解。” “相比之下,其他研究表明,最佳的替代性MS治疗可减少更短的缓解期,并且需要长期使用会引起严重副作用的免疫抑制药物。”

研究人员计划对参与者进行为期五年的随访,记录与治疗相关的所有副作用。该研究和类似研究的最终结果有望帮助为更大的试验设计提供依据,以进一步评估MS患者的HDIT / HCT。

该工作由NIAID,NIH赞助,并由ITN(合同号N01 AI015416)和NIAID资助的统计和临床协调中心(合同号HHSN272200800029C和HHSN272200900057C)进行。用于多发性硬化症的高剂量免疫抑制和自体移植(HALT-MS)研究的ClinicalTrials.gov标识符为 NCT00288626 .

国家国际开发署 在美国国立卫生研究院(NIH),整个美国以及全球范围内进行并支持研究,以研究传染性疾病和免疫介导的疾病的原因,并开发出预防,诊断和治疗这些疾病的更好方法。可在NIAID网站上获得新闻稿,情况说明书和其他NIAID相关材料。 http://www.niaid.nih.gov.

关于国立卫生研究院(NIH): 美国国立医学研究院(NIH)是美国的医学研究机构,包括27个研究所和中心,并且是美国卫生与公共服务部的一部分。 NIH是进行和支持基础,临床和转化医学研究的主要联邦机构,并且正在调查常见和罕见疾病的病因,治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息,请访问 www.nih.gov .

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参考

纳什 。大剂量免疫抑制疗法和自体造血细胞移植治疗复发缓解型多发性硬化症(HALT-MS):三年中期报告。 JAMA神经病学 DOI:10.1001 / jamaneurol.2014.3780(2014)。

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