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加速药品合作伙伴关系词云

加速药物合作伙伴关系(AMP)是美国国立卫生研究院(NIH),美国食品和药物管理局(FDA),多家生物制药和生命科学公司以及非营利组织之间的公私合作伙伴关系,旨在改变当前的通过共同确定和验证有前景的治疗学生物学靶标,开发新的诊断和治疗方法。最终目标是增加用于患者的新诊断和疗法的数量,并减少开发它们的时间和成本。

AMP于2014年2月启动,其项目涉及三个疾病领域:

2018年1月,AMP项目在 帕金森氏病 由九个合作伙伴发起。 2020年9月, 精神分裂症 (SCZ)与七个合作伙伴一起启动。

对于每个项目,NIH和工业界的科学家制定了研究计划,旨在表征疾病的有效分子指标(称为生物标志物),并区分最可能对新疗法产生反应的生物学靶标。

通过这种跨部门的合作关系,由NIH基金会(FNIH)管理,NIH和行业合作伙伴正在一个综合治理结构中共享专业知识和资源-超过4亿美元,其中包括实物捐助-能够提供最明智的捐助所有参与者的科学。伙伴关系的一个关键组成部分是所有伙伴都同意向广泛的生物医学界公开提供AMP数据和分析。

AMP合作伙伴

政府 行业 非营利组织

美国食品药品管理局

NIH

欧洲药品管理局

艾伯维

生源

百时美施贵宝

勃林格殷格翰

Celgene

葛兰素史克

詹森

礼来公司

默克

大冢

辉瑞

赛诺菲

武田

真的

老年痴呆症协会

阿尔茨海默氏症药物发现基金会

美国糖尿病协会

美国精神病学基金会

关节炎基金会

美国国立卫生研究院基金会

杰弗里·比恩基金会

青少年糖尿病研究基金会

美国狼疮基金会

狼疮研究联盟

迈克尔·福克斯(Michael J. Fox)帕金森研究基金会

全国心理疾病联盟

一心一意

药理学士

风湿病研究基金会

美国获得阿尔茨海默氏症

惠康

当前的AMP资金承诺(总计:5年*)

病区 NIH 总资金(百万美元) 行业总资金(百万美元) 非营利资助总额(百万美元) T全部项目资金(百万美元)
阿尔茨海默氏病 162 22.2
(+40 in kind)
1.0 185.2
(+40 in kind)

帕金森氏病

12

8
(+2 in kind)

2.0

22
(+2 in kind)

类风湿关节炎和狼疮

24.9

27.1

1.2

53.2

精神分裂症 82.5 7.5

9

(+.062 in kind)

99

(+.062 in kind)
2型糖尿病 31 21.5
(+6.5 in kind)
0.3 52.8
(+6.5 in kind)
总计(百万美元) 312.4

86.3

(+48.5 in kind)

13.5

(+.062 in kind)

412.2

(+48.6种类)

AD,T2D和RA / Lupus的开始日期是2014年2月。PD的开始日期是2018年1月。RA/ Lupus延长了一年,共计六年。 SCZ的开始日期是2020年9月。

机会

由于基因组学,蛋白质组学,成像技术等方面的技术革命,研究人员已经能够识别导致疾病并影响疾病进程的基因,蛋白质和其他分子的变化。医生利用这些信息通过诊断测试通过生物标志物确定疾病的存在。生物制药公司使用它来开发针对这些特定基因和分子的疗法,以干扰其过程并改变疾病进程。这些治疗称为靶向治疗。靶向治疗的一个例子是药物伊马替尼(Gleevec),其设计用于阻止由慢性粒细胞性白血病中两个基因的融合形式产生的酶改变。在过去的五年中,研究人员已经鉴定出1,000多种有望作为生物标记物和药物靶点的新生物学变化,从而为诊断和治疗学带来了潜在的革命。

挑战

尽管技术的进步为疾病的生物学原因提供了大量数据,但将这些发现应用于治疗却要困难得多。并非所有的生物学见识都能产生有效的药物靶标,选择错误的靶标可能会导致药物开发过程中的失败,浪费时间,金钱并最终导致生命。从早期发现到获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,开发新药用了十多年的时间,失败率超过95%。因此,每次成功都要花费超过10亿美元。最昂贵的失败发生在后期临床试验中,目前估计缺乏药物功效是造成II期失败的59%和III期失败的52%的原因。1 因此,有必要在此过程的早期更好地确定正确的生物学目标。

整个生物医学研究界和公众都对缩短时间表,降低成本和提高新靶向疗法的成功率有着共同的兴趣。考虑到数据的数量和复杂性,此目标将需要一种系统的方法,在该方法中,政府,学术界,行业和患者团体应共同努力,筛选出众多的疾病目标,并找到最有可能对治疗产生反应的目标。

1J Arrowsmith,P米勒。试用期:2011-2012年第二阶段和第二阶段的流失率。 纳特迪斯科夫牧师, 12,569,(2013)。

影响

通过优化用于药物设计的识别和验证临床相关疾病靶标的过程,AMP的目标是:

提高效率:

  • 较短的开发时间:加快筛选大量候选物以鉴定药物开发的最佳生物学靶标的艰苦工作可能会使发现的早期阶段减少数月甚至数年。
  • 改善的成功前景:使用经过人类数据严格验证的疾病靶标和生物标志物,应获得对疗效的更高信心,从而使研究人员能够将最有希望的化合物快速投入生产,并期望在后期临床试验中减少失败。
  • 更低的成本:更短的开发时间和更少的后期药物失败应减少为患者提供新的有效药物的成本。

改进过程:

  • 更好地了解生物学目标并鉴定有效的生物标志物将使临床研究更加可靠,部分方法是根据疾病的分子特征对最可能对其做出反应的患者进行治疗测试。

增加新的靶向疗法的数量和有效性:

  • 了解潜在的疾病生物学途径和可能改变疾病的特定生物学靶标将导致更合理的药物设计和更好的量身定制的疗法。
  • 减少II期和III期临床试验的失败次数将增加开发的新药的数量。
  • 预期收益的增加可能会使药物开发成为更具吸引力的投资。

管治

五个疾病领域中的每个领域的指导委员会都有参加这些项目的合作伙伴的代表定期开会,以审查正在进行的进展和里程碑。指导委员会由FNIH在AMP执行委员会的指导下管理,该委员会由NIH,与会的行业领导者,FDA和非营利组织的代表组成。