阿尔茨海默氏病

总览

美国国立卫生研究院(NIH),美国食品药品监督管理局(FDA),10家生物制药公司和多个非营利组织在2014年2月发起了前所未有的公私合作伙伴关系。由NIH(FNIH)基金会管理,加速药品合作组织(AMP)将政府,行业和非营利组织的高层合作伙伴聚集在一起,以鉴定和验证最有希望的治疗生物学目标。合作伙伴设计了一项由里程碑驱动的大胆研究计划,以应对阿尔茨海默氏病,2型糖尿病以及类风湿性关节炎和系统性红斑狼疮(lupus)的自身免疫性疾病的挑战。重要的是,AMP数据和分析正在向广大生物医学界公开提供。本简介介绍了AMP对阿尔茨海默氏病的研究计划。

关于阿尔茨海默氏病

痴呆是阿尔茨海默氏病最常见的一种,据估计全世界有3600万人受此病困扰。除非开发出有效的治疗方法,否则到2050年,这一数字有望增加到1.15亿。痴呆症的经济损失已经惊人:仅在美国,2010年照顾70岁以上痴呆症患者的费用估计高达2150亿美元。AD的特征是存在两种标志性脑部病变:斑块沉积在由蛋白质,淀粉样蛋白β(Aβ)和神经纤维缠结(NFT)组成的神经细胞之间,这些神经纤维缠结由在细胞内部聚集的tau蛋白组成。

需要新疗法

将Aβ斑块堆积作为AD病因的证据已导致许多生物制药公司开发出疗法。但是,迄今为止,尚没有在患者试验中证明其临床疗效。这些失败可能反映了特定分子和/或试验设计的问题,而不是基本假设。迫切需要改进的工具,以支持在III期临床试验之前对患者进行靶标验证,并确定新的靶标,这些靶标可提供靶向疾病过程的替代方法。此外,至关重要的是要确定可预测对治疗干预的临床反应的可靠生物标志物。

AMP法

尽管对阿尔茨海默氏病和相关痴呆症进行了大量的研发投资,并且在我们对疾病发病机理的理解上取得了进步,但是仍然缺乏安全有效的治疗方法。这反映出需要改变参与阿尔茨海默氏病研究和疗法开发的学术,生物制药和政府部门如何产生,共享和使用知识来推动急需疗法的开发。越来越明显的是,在开发有效疗法方面的真正进步将需要将阿尔茨海默氏症的研究和药物开发过程转变为一种参与性,协作性,良好整合性和迭代性的过程。 AMP-AD计划是政府,行业和非营利组织之间的竞争前合作伙伴关系,其重点是发现新颖的,临床相关的治疗靶标并开发生物标记物以帮助验证现有治疗靶标。 AMP-AD有两个组成部分,第一个生物标志物项目通过将tau PET纳入两项由NIH资助的二级预防临床试验中,探索tau成像在跟踪对治疗和/或疾病反应方面的效用,其中包括行业支持,旨在延迟或预防疾病发作。第二个目标发现和临床前验证项目旨在缩短发现潜在药物目标与开发用于阿尔茨海默氏症治疗和预防的新药之间的时间。该项目将来自人脑样本的大规模分子数据的分析与网络建模方法和实验验证相结合,并能够快速,广泛地共享数据和分析工具。

AMP-AD知识门户

AMP-AD知识门户网站于2015年3月启动,是一个信息平台,用于快速共享由AMP-AD目标发现协会和相关开放式研究机构开发的带有批注的多组数据(基因组,蛋白质组学,代谢组学)和分析工具科学财团。的 AMP-AD知识门户 在阿尔茨海默氏病各个阶段的2000多个人脑中拥有丰富的分子和临床分子,其中包括来自与AD相关的痴呆症的一部分脑。  

管治

AMP计划的AD部门由AD指导委员会(SC)管理,该委员会由NIH,FNIH,FDA,参与公司和非营利组织的代表组成。该标准委员会在整个AMP执行委员会(EC)的指导下运作,该委员会包括NIH,参与的行业合作伙伴,FDA和非营利组织的代表。标准委定期开会,负责监测实现里程碑的进度。

预算:5年(1.852亿美元的项目总资金)

病区 NIH总资金(百万美元) 行业总资金(百万美元) 非营利资助总额(百万美元) T全部项目资金(百万美元)
阿尔茨海默氏病 162 22.2
(+40 in kind)
1.0 185.2
(+40 in kind)

本页面最后评论于2018年4月24日