2014年2月4日

AMP新闻发布会

成绩单

约翰·伯克洛: 大家,早安。欢迎今天的媒体简报。我是John Burklow,是NIH通讯总监。感谢您加入我们。只是为了让您预览上午的节目,首先我们会听到我们发言人的声音。在我的左边,是弗朗西斯·柯林斯(Francis Collins)博士,米凯尔·多尔斯滕(Mikael Dolsten)博士和香奈儿·加布里埃尔(Shanelle Gabriel)。然后,我将打开它以征询具有证书的媒体成员的问题。现在,不用多说,我想把它交给美国国立卫生研究院院长柯林斯博士。

FRANCIS COLLINS: 好,谢谢约翰。大家,早安。今天很高兴宣布加速药物合作组织(AMP)。 AMP是NIH,10家生物制药公司,美国国立卫生研究院基金会,FDA,一些患者组织及其他机构之间的全新合作伙伴关系。 AMP正以前所未有的规模应对药物开发中的重大挑战。

如您所知,AMP是当前的一个单位,我们今天上午都对AMP有了新的财团的承诺[众笑]。而且,事实上,今天早上,我们想为您AMP-Lify我们为何如此兴奋。现在,您已经从那些可怕的首字母缩写杂技中恢复过来,让我花点时间向您介绍公司的代表以及非营利组织的合作伙伴。我们之所以来到这里,部分原因是由于这个前所未有的财团,我希望您看到这些人是谁。

因此,我要求许多领导人中的每一个在我叫他们的名字时都挥手。在新闻发布会正式部分之后,他们将可以进行一对一的对话。我将按姓氏的字母顺序进行此操作,因此没有人会认为这里有任何偏好。因此,公司及其代表是:葛兰素史克公司另类发现与开发高级副总裁Lon Cardon博士; Keith Demarest博士是詹森(Johnson)的一部分,詹森(Janssen)心血管代谢区域全球健康研究副总裁& Johnson.

全球研究总裁Mikael Dolsten博士在桌上,您将在稍后见到他&辉瑞公司的发展。接下来,Robert Filippone博士。希望我不要滥用您名字的发音。默克公司美国政策和政府关系副总裁; Biogen Idec转化医学与生物化学高级副总裁Tim Harris博士; Jan Lundberg博士,科学技术执行副总裁兼礼来研究实验室总裁。我必须说Jan在很多星期五的早上都在与我进行电话会议,Bristol-Myers的Michael和Francis Cuss正在计划这项工作。

全球研发高级副总裁,首席科学官兼副总裁Gary Nabel博士&D为赛诺菲; Bristol-Myers Squibb免疫科学和纤维化3d之家副总裁Satwant Narula博士;武田制药研究部门信息药物研发部负责人,艾伯维(AbbVie)免疫学副总裁丽莎·奥尔森(Lisa Olson)博士和以“ Z”开头的乔纳森·扎列夫斯基(Jonathan Zalevsky)博士总是被冠以最后一位,这确实不公平。

由10名制药公司负责人组成的令人印象深刻的小组今天上午聚集在这里谈论这个新的财团。此外,我们还有非营利组织在此代表,也按姓氏的字母顺序排列。贸易组织PhRMA科学和法规事务执行副总裁William Chin博士;杰弗里·比恩基金会(Geoffrey Beene Foundation)总裁兼首席执行官梅丽尔·科默(Meryl Comer);史蒂芬·埃查德(Steven Echard),风湿病研究基金会执行董事;美国狼疮基金会教育与研究副总裁莱斯利·米勒·汉拉汉(Leslie Miller Hanrahan);美国糖尿病协会首席执行官拉里·豪斯纳(Larry Hausner);阿尔茨海默氏症协会主席兼首席执行官哈里·约翰斯(Harry Johns)和UsAgainst阿尔茨海默氏症主席兼联合创始人乔治·弗拉登伯格(George Vradenberg)

观众中也有我们的患者,不久之后您将听到其中的一位患有狼疮的患者Shanelle Gabriel。我们还有辛西娅·莱洛(Cynthia Leoro),在这里的辛西娅(Cynthia),那里患有2型糖尿病,还将与您谈谈她的3d之家经历以及AMP对糖尿病患者的意义。

现在,我还没有完成。在NIH,我们有一些研究所的负责人,他们特别深入地参与了这一计划过程,Robert Carter博士是国家关节炎与肌肉骨骼和皮肤病研究所的副所长。国家老龄研究所所长Richard Hodes博士;美国国家精神卫生研究所所长汤姆·英瑟尔(Tom Insel)博士和美国糖尿病与消化及肾脏3d之家研究所所长格里芬·罗杰斯(Griffin Rodgers)博士。

来自美国国立卫生研究院基金会,我们在该项目进行中的主要合作伙伴,FNIH总裁Maria Maria Freire博士,David Fholley博士,他一直是我们FNIH的主要合作者,也是这项工作的真正拥护者。我也想认识一下BCG的朋友们,他们在帮助我们达到这一目标的组织方面提供了很大帮助,他们在会议室的后面,迈克尔,莎拉和蔡斯。

最后,尽管在最后一刻她没能参加,但我想认识FDA的珍妮特·伍德科克(Janet Woodcock),药物评估和研究中心主任,她也是我们前进的一部分。

这就是角色。玩什么?好吧,我们所有人都在拼搏,拼搏,在未来五年内投入约2.3亿美元,以改变目前用于识别和验证最有希望的药物靶点的模型。普通英语是什么意思?好吧,这意味着我们将尝试增加为下一代药物开发选择正确目标的可能性。不仅如此,我们还希望在开发过程的开始就选择它们,从而避免浪费宝贵的时间和金钱来追逐笨拙的东西。

为什么现在要这样做?因为科学已经成熟。近年来,我们在了解3d之家原因方面取得了长足的进步。由于技术的进步和基因组学,蛋白质组学,成像等技术的发展,研究人员越来越能够识别基因,蛋白质和其他分子的根本变化,这些变化易导致3d之家,这些3d之家的病因已经困扰了我们所有的历史。

在过去的五年中,进行全基因组关联研究的研究人员已经确定了1,000多种常见3d之家的危险因素。这些是生物学上的变化,应该有望成为药物靶标。实际上,在这些相同的研究中,大多数已知的针对常见3d之家的药物靶标。您可能会认为它们是积极的控制。鉴于此,在这个系列中肯定肯定还有一些其他的治疗宝石。

但这是挑战,只有其中一些生物学线索才能成为有效治疗方法的良好靶标。而且,就研究,金钱和患者生命而言,弄错它的代价很高。考虑一下。将一项发现从实验室带给患者,平均花费超过10亿美元和14年的时间。从该管道的开始到结束,当前的故障率约为99%。最痛苦的失败是发生在II期和III期临床试验中的失败,在该试验中,已经使用了多年的药物并投入了数百万美元的药物被发现无法为患有该病的患者带来益处。

所有关心疗法的人都同意,我们需要新的策略来避免这些失败。患者及其亲人迫不及待。因此,现在是时候在公共部门和私营部门进行合作,以利用丰富的生物知识新资源,并找到更好的方法,以更快的速度开发更多有效的治疗方法。这就是AMP的全部意义所在。公共部门和私营部门走到一起是因为我们共同认识到,这对于任何一个团体来说都是一项艰巨的任务。尽管竞争通常是药物开发中的游戏名称,但在这种情况下,口号是合作。

更重要的是,我们会将所有结果都放在这里供任何人使用。你没听错AMP产生的所有数据和分析都将被视为竞争前,并将迅速免费提供给整个生物医学研究界。竞争将在最初的发现阶段之后进行,在此阶段,我们AMP团队共同确定最引人注目的目标。然后,制药行业的全部竞争能力将发挥作用,以开发出实际的治疗分子。

AMP成立已有两年多的时间,在来自NIH,学术界,行业和非营利性世界的创意人士中进行了数百小时的激烈讨论。这是这种合作关系的另一个独特功能。 AMP合作伙伴通过共享,集成的治理结构密切合作,制定了详细的,里程碑式的研究计划。这不仅是合伙关系。我们已经卷起袖子,将附属机构留在门口,并在游戏中添加了真实的皮肤。 NIH和制药业之间的这笔大约五十分的费用。

我们的工作重点真正放在科学上,并找出找到正确目标的最佳方法。所有参与AMP的人都会同意,您不能改变世界,在这种情况下,一夜之间就会开发药物。只是不可能。认为如此实际上适得其反。因此,因此,基于BCG同事对行业的广泛调查以发现最迫切的需求和机遇,AMP将在三个3d之家领域(阿尔茨海默氏病,2型糖尿病和自身免疫性3d之家)进行为期三至五年的试点项目,类风湿关节炎和狼疮。我们希望并期望这些试点项目将为将AMP扩大到其他3d之家和状况奠定基础。

在这些试点中,研究人员将使用新技术和患者数据来区分哪些生物靶标最有可能对新疗法产生反应。他们还将寻求表征最有效的3d之家分子指标,我们将其称为生物标记。然后,那些寻求开发针对这些目标的测试和治疗方法的人员将使用此信息。

作为这种方法如何导致治疗学空前发展的一个例子,考虑一下最近鉴定出的称为PCSK-9的药物靶标。结果证明,具有该基因功能降低的个体的胆固醇水平非常低,因此可以显着预防心脏病。但是否则他们很好。这一发现导致了几家公司之间的激烈竞争,成为第一个获得批准可阻断PCSK-9的药物的公司。但是我们相信还有很多其他PCSK-9可以发现。我们只需要组建合适的团队即可。

您正在看那个团队。 AMP有合适的东西。这并非只会使大型制药公司受益。整个生物医学研究界以及整个患者倡导界都对缩短时间表,降低成本和提高新型靶向疗法的成功率有着共同的兴趣。我们相信,明星们是齐心协力的,研究企业的所有部门都有机会将机会成熟起来,共同解决寻找更好目标的关键问题,以便我们能够更快地开发出更好的药物。

我认为有10家具有这种地位的公司已经签署协议,并致力于与政府,学术界,非营​​利组织和患者团体合作,投入自己的资源这一事实,确实说明了AMP的潜力。这种具有里程碑意义的伙伴关系将改变我们开发药物的方式。我认为,没有人比我们真正致力于这项工作的患者及其亲人更高兴听到这一消息。

因此,我现在想介绍一下我的同事和我的辉瑞公司的朋友Mikael Dolsten。从一开始,Mikael就一直是这种合作关系的坚定支持者。我已经请他说说AMP对他的公司Pfizer的意义,并代表今天涉及的所有公司,以及对他个人作为医师科学家的意义。米凯尔

MIKAEL DOLSTEN: 非常感谢弗朗西斯。因此,对于我们所有人来说,这是一个伟大的时刻,成为一支强大的团队来增强我们的肌肉。回想大约30年前,当我还是一个年轻得多的医师科学家时,我热衷于将基础科学的知识转化为可能对人类医学产生影响的知识,一方面它非常鼓舞人心,但也令人沮丧,因为您面对我们几乎没有针对性和针对性治疗的患者,无论是癌症患者,患有自身免疫性3d之家,代谢性3d之家和新型精神病的患者。

与您在这里的许多行业同事一样,这种挫败感激发并挑战了我,就像您在这里的许多行业同事一样,加入制药行业,看看我们是否可以在该行业内工作,但可以与学术界合作,并找到一种提出治疗方案的方法。在我从事该行业的过去25年中,我们看到了重大进展,例如最初针对血液癌症和肺癌的靶向治疗方法的数量,针对自身免疫性3d之家的生物制剂,用于糖尿病,心血管3d之家的药物以及在许多其他领域向前迈出了一步。

但是,对于许多这些复杂的慢性3d之家,太多的患者进步了,他们的健康状况正在下降。对于某些3d之家(例如阿尔茨海默氏病),突破性药物难以捉摸。但是,今天,我认为我们对最近基因组学,蛋白质组学和高分辨率成像技术的爆炸式增长感到振奋,这使我们对许多人类3d之家的初步想法和线索有了深刻的了解。我想说的是,大约在13年前,即2001年2月,弗朗西斯(Francis)和其他一些同事发表了有关人类基因组序列的第一篇论文,从某种意义上说,这是前人类基因组研究的第一个支柱。 AMP时代。没有这些,我们今天就不会来过这里。

但是,我们仍在这样一种环境中导航,即许多此类信息丰富性并未以一致的方式汇集在一起​​。它是零散的,不容易被弗朗西斯(Francis)提到的进行固体药物发现和药物开发项目的第一步。几乎就像您在生物学界旅行一样,但是没有明确的路标可去。您的地图缺少详细信息。我们希望拥有一个精确的导航系统,即用于人类3d之家的GPS。迫切需要这种GPS,因为我们迫切需要应对许多此类3d之家的患者。而且我们正在浪费资源和时间。

我们听说弗朗西斯提到了一些统计数据。当我们在早期阶段开始发现过程时,通常只有其中的百分之一可能使它成为成功的药物。当我们将一些最优先的项目推进到后期试验时,我们开始了成千上万的患者,我们的花费不是数百万美元,而是数亿美元,有时甚至是心血管3d之家花费的十亿美元。真正成功的项目仍然只有50%。

因此,我们不能继续这样下去,因为我们希望满足患者的所有需求,并在治疗和管理3d之家的方式上迈出实质性的步伐,并以有效的方式为整个医疗保健系统做到这一点。因此,我认为两年前的挑战使弗朗西斯本人和我的许多同事认为我们可以做些什么?我们如何思考更大,更聪明?以及我们如何治愈以某种方式存在太多裂缝的创新生态系统?以及我们如何培育它成为一个更加集成的创新系统。 AMP成为一种潜在的解决方案,并且作为我们希望着手的解决方案,现在已经开始推出。

因此,今天能与您在一起并宣布这项前瞻性举措真是令人兴奋。正如弗朗西斯所说,我们决定专注于三个领域。阿尔茨海默氏病,显然是毁灭性的,破坏记忆的3d之家。一方面,我们要确保可以验证和扩展具有预后价值的生物标志物的集合。这些生物标记物将以某种方式以数字方式显示患者可能会如何改善和恶化,并在以后融入药物开发中,并允许您在患者恶化和难以逆转3d之家之前尽早进行治疗。

至关重要的是,必须让FDA同事参与其中以获得他们的指导,这些生物标志物也可以成为监管终点。我希望在下一次会议上我们可以在会议室内找到FDA。我们还将尝试进一步了解人脑的致病途径,并尝试从许多研究中收集一些综合网络,以了解导致3d之家恶化的原因。

同时,我们希望继续制定目标并了解有关糖尿病和下游并发症的线索。在如何管理葡萄糖和脂质方面,我们已经取得了很大进展,但是无论胰腺恶化或下游肾脏并发症的恶化,导致数以百万计的美国人在进行致命性后果的透析移植过程中,患者仍在进步。而且,我们浪费了数十亿美元的医疗保健费用。我们希望为糖尿病患者创建一个知识门户,使我们能够挑选出目标,这些目标可能有助于保护胰腺,降低胰岛素抵抗或降低这一人群中心血管事件高发的风险。希望我对此抱有很大希望,也希望能干预糖尿病并发症。

在短期内,我们希望解决自身免疫性3d之家,类风湿关节炎。我们在类风湿性关节炎方面取得了长足的进步,但是仍然有许多患者对某些改变了他们生命的生物制剂没有反应。而且我们确实相信,如果我们深入研究免疫系统的单个细胞并试图了解它们在3d之家过程中的变化,我们将能够恢复正常的免疫功能并恢复生活质量,逆转RA的3d之家过程和狼疮。对于狼疮,有非常大的需求。几十年来,我们只看到一种疗效有限的药物。

因此,我很高兴看到我们可以集中资源并竭尽全力解决这一不幸的情况。而且科学是丰富的,所以我认为我们将在短期内看到巨大的优势。

AMP计划是将生产力更高的创新生态系统整合在一起的关键举措。但这不能止步于此。我们需要找到其他协作方式。我想举一个我的公司辉瑞公司的例子,说明过去几年中我们如何与许多其他制药公司合作。我们与BMS一起开发了药物来预防中风;与默克一起推进新的糖尿病治疗;与礼来公司一起探索新的止痛药;最近与葛兰素史克(GSK)合作,将药物与肿瘤学结合起来,看看我们能否为目前遭受这种3d之家折磨的患者数十年或一年的良好希望,甚至未来几十年的健康生活,创造出更长久的治疗结果困难的3d之家。

最后,让我总结个人观点。我期待着由于这项倡议能够面对患者,他们的家人和看护者,我们能够克服科学障碍和商业障碍,因为我们希望加快科学的发展,为患者提供迫切需要的治疗。正如我昨天所讨论的那样,我认为AMP有潜力在未来五年内加速医学进步,从而使人们容易理解科学,使我们的产品线看起来更加丰富,并且患者可以渴望看到我们在五年内完成,否则可能要花十年或更长时间。

因此,我期待着开始这一旅程,以确保我们为人类3d之家构建一个非常准确的GPS,并在我们与您分享最新进展的同时,希望与大家分享GPS 2.0。

[笑声]

感谢您的关注。

[掌声]

FRANCIS COLLINS: 谢谢你Mikael希望大家都对AMP的生物GPS感到兴奋。现在,我很高兴地介绍我们非常特别的客人Shanelle Gabriel,他从事狼疮的诊断已有十多年了。 Shanelle是歌手,诗人,作词家和狼疮意识的倡导者。她在纽约布鲁克林出生并长大,曾在国内外巡回演出。她将提供患者的观点,并告诉我们与狼疮一起生活的感觉,并告诉我们这种称为AMP的伙伴关系对寻求更好治疗和治愈方法的每个人意味着什么。 Shanelle。

SHANELLE GABRIEL: 我非常不知所措。能够今天在大家面前讲话真是一种祝福。我打算在这里拿一张餐巾纸,因为我想不哭。 [笑声]不想破坏我的妆容。但这种伙伴关系对我来说意义重大,就像一个患有狼疮的人以及与受阿尔茨海默氏病影响,患有阿尔茨海默氏病,2型糖尿病和其他类风湿病的朋友和家人一样。

因此,我听到的常见事情之一是,“但是你看起来很健康。你看起来没有病。”当我在2004年被诊断出患有狼疮时,我看上去还没有生病。那是我大学三年级。当每个人都在聚会和聚会时,我注意到我比以前更加疼痛。我注意到,无论我睡了多少,我都觉得自己什么也没睡。而且我有点想摆脱它,因为我可能还是很疼。我上大学时是舞者。也许我对所有的事情都感到疲倦。

慢慢地但可以肯定的是,我刚开始注意到我的手指在寒冷中变成了颜色。我去了纽约州北部的大学,那感觉就像是很冷。我忽略了所有这些症状。直到我脱掉头发,作为一位女士,你才知道自己不会弄乱头发。然后我去看医生,说:“忘记其他所有事情了。让我们先修好头发,然后再谈谈成就感和其他一切。”

而在那之前,他很抱歉。我正在跳过一些东西。在那之前,我上大学时确实在那儿看医生。她听了我的抱怨,说:“也许您过敏”,然后给了我Sudafed和Benadryl。所以我很疼。在这里,我最终知道我患有狼疮,但我的第一个诊断是过敏。因此,再次回到纽约,我掉了头发。我意识到我掉了头发。我去看医生,很幸运去医院看望初级保健医师,他就在风湿病医生的旁边,而风湿病医生知道狼疮是什么样子。

因此,虽然确实花了我一年半的时间来诊断,但我还是其中的幸运者之一。很多患有狼疮的人,而我与许多不同的人互动,这需要花费很多年。他们被诊断出从梅毒到普通的老疯子,或者您正在制造这些症状。从那时起,我很高兴能够谈论狼疮。一开始我不想,因为我是一个非常努力的人,所以我不想让任何人对我的想法更少。我是做所有事情,做所有事情,掌管一切的超级女性之一。而且我不得不放弃跳舞,因为在我的关节上跳舞太多了。它把我带入了另一条路。

但是这种伙伴关系意义重大,因为我服用的许多药物都不适合狼疮。他们是为了其他3d之家。我正在接受化学疗法前的药物治疗。我一直在为那些接受肝脏捐赠,肾脏捐赠或此类捐赠的人使用药物。我一直在服用类固醇,就像这里的许多医生和人们所知道的那样,对我摇头是一种剧毒的药物,但它似乎是唯一起作用的药物。自存在以来,只有一种针对狼疮的药物。

对于针对性疗法的需求非常重要,这是非常重要的,这需要进行研究,需要早期适应症,需要早期指征。就是这样-看到这里的每个人都团结起来,试图找到更好的方法来帮助像我这样的人和与这些3d之家作斗争的人们,这意义重大。能够搁置任何其他议程,并能够真正尝试去思考患者和受影响的人,对我来说,对于患者而言,对我而言,对于像朋友一样需要戳刺和检查血液的人而言,意义重大。糖,就像一个祖母大约一年前去世的人,他喜欢一遍又一遍地问同样的问题,尤其是关于前男友的照片,不再是[笑声],还有很多其他问题与之打交道,知道并受其影响的人们。

我希望这项倡议确实会带来许多不同疗法的许多进步,这不仅是第一个,而且这些3d之家也不只是第一个要针对的3d之家。这些伙伴关系将针对其他3d之家而发生,因此我们可以继续将它们全部淘汰。而且我必须包括一个AMP参考。我非常非常了解这项合作关系。这是一个巨大的机会,这是一个–我只是希望这些方法能带来许多新疗法,这将意味着我们所有人,我自己,那些患有2型糖尿病的人,那些患有阿尔茨海默氏症的人都可以,因为我们在外面看起来都很棒-但我们要确保我们的内在外观也同样出色。

非常感谢。

[掌声]

约翰·伯克洛: 非常感谢你。您真的把这一切归结为我们今天在这里的原因。因此,现在我们向有资格的新闻界成员开放问题。并在提出问题之前说出您的姓名和隶属关系。而且,好吧–哦,是为了让您知道Renate拥有手持麦克风。

VAL: [最初没有麦克风]这是给柯林斯博士的。我坐在这里,听了一切,我明白了。但是我正在和电视观众打交道。所以我想我要问的是,为什么这么令人兴奋?只给我一行,两行,为什么这么激动?人们为什么要兴奋。

FRANCIS COLLINS: 这是前所未有的合作伙伴关系,它将来自公共和私营部门的最优秀,最聪明的科学家聚集在一起,以发现下一代药物靶标,这些靶标将改变我们治疗阿尔茨海默氏病,糖尿病,类风湿性关节炎和狼疮的能力。这才刚刚开始。

VAL: 谢谢。

约翰·伯克洛: 谢谢你,瓦尔。内尔NPR的Nell。

内尔·格林菲尔德博伊斯: NPR的Nell Greenfield Boyce。因此,您称其为空前的财团。但是,NIH基金会是否没有其他生物标志物联盟这样的公共/私人伙伴关系?所以我只是想知道这有什么不同。您看到的是使它变得独一无二的关键功能。

FRANCIS COLLINS: 所以,是的,FNIH在会议室里,并且已经参与了其他种类的行业联盟。您提到了生物标志物联盟。还有其他有关阿尔茨海默氏病,ADNI(阿尔茨海默氏病神经成像计划)的信息。但这有一组不同的目标。此处的目标实际上是看从基础科学组学革命中汲取的这些奇妙的信息,并尝试筛查非常庞大的机会数据集,并确定这些新见解中的哪些将指向下一个靶向药物,公司可能希望下注10亿美元以将其推向市场。

正如所说的,生物标志物联盟正在寻找生物标志物。在AMP的阿尔茨海默氏症部分中,有一个生物标志物重点,但实际上它已经超出了以前设想的任何方式,将各种不同来源的生物标志物聚集在一起,并确保每一个阿尔茨海默氏症的临床试验都获得了您可以想到的每种生物标志物,因此您可以开始评估尝试新疗法的时间,关于它是否有效的最佳指标是什么?

但是AMP所做的许多工作实际上实际上更着眼于识别引起这些3d之家的分子-那些分子可能最终成为途径,即您认为如果您开发了药物的途径中的节点-那是一种激动剂或拮抗剂,对患有这种3d之家的人会有帮助。进行下注,这样他们就正确了。为了对在您开发药物的II或III阶段发生的令人失望的失败采取某种措施,事实证明它是安全的,但不适用于该3d之家-显然是因为它针对的是目标,而最终却没有证明不是治疗该病的正确方法。

这么多的内容大部分都在较长的管道的前端,但是要确保,如果您希望管道能够正常工作,那么最好从一开始就更好地工作,因为否则您会走到尽头,非常失望。

Mikael,也许您还应该说,如果要补充一点,这为什么不同,为什么不一样。

MIKAEL DOLSTEN: 我认为这是一种更全面的方法,可以真正地将3d之家集中在一起并优先处理3d之家,我们认为科学在不断发展且患者的需求在紧迫。这是一种机遇,挑战是真正开放转化基础科学来影响人类医学的瓶颈。这正是NIH和学术界如此众多公司的广度,实际上已成为改变某些非常严重的3d之家后果的核心。

我认为这是非常及时的。我会请其他同事加入。但是我对此充满热情,这是独特的,是互补的,我们应该在这里向往。

约翰·伯克洛: 谢谢。乔斯林

JOCELYN(科学杂志): 我想知道您是否可以谈谈公司将为这些项目之一带来什么以及学者将带来什么(例如自身免疫性3d之家)的细节?公司会提供组织样本吗?或双方带来了什么?

FRANCIS COLLINS: 因此,这些项目中的每一个项目都是在大约一年的时间内设计的,来自两个部门的科学家们一起坐下来弄清楚,哪里有科学机会,以及实现这一目标所需要的资源是什么。每个项目在采用的方法上都不同。您询问了自身免疫性3d之家。从事此工作的团队特别确定了必须了解免疫系统正在发生的事情,特别是在相关组织中正在发生的事情。 —例如,在类风湿关节炎的关节衬里的组织称为滑膜。

不仅要批量进行此操作,而且实际上要应用非常新颖的令人兴奋的技术,这些技术使您可以查看单个细胞并了解所涉及组织中这些单个细胞的状况,以此提供更精确的方法对3d之家的分子基础的深刻见解-反过来,应该通过开发针对仍知之甚少的途径的新药,为您指明可能的干预方式。

因此,该特定计划,公司和NIH基本上是一起筹集资金,以非常高科技的方式来支持这种探索-有关这些3d之家在单细胞基础上对免疫系统的影响。他们将共同努力,以获取样本并进行分析以找出所有这些含义。

阿尔茨海默氏症的努力尤其包括两个部分。一种是试图确保所有由NIH进行的临床试验以及由行业进行的所有临床试验实际上都装饰有您希望包含的全套生物标志物,以评估该治疗性干预措施是否有效。工作中。

但是阿尔茨海默氏症的建议还有另一个有趣的方面,那就是与正常人相比,对阿尔茨海默氏症的大脑进行非常仔细的系统生物学分析。并且有这样的脑组织可用。从来没有以这种方式探索过它们。再次,我们认为应该使我们深入了解与阿尔茨海默氏症有关的途径,超越我们对淀粉样蛋白和tau蛋白的了解,以及其他一些东西,可能进入可以药物治疗的其他空间。

糖尿病的努力,其中很大一部分是建立所谓的知识门户。而且这里的想法是利用有关2型糖尿病的信息的这种奇妙的扩散,该信息来自全基因组关联研究,目前已经确定了基因组中约80个携带该病危险因素的区域-还有许多其他组学信息有关基因表达,有关表观基因组的信息,以及在胰岛,肌肉,脂肪或肝脏中发生的事情,并以一种您可以理解的方式将它们整合在一起。

因为我们所有人对此都感到兴奋,但由于数据的复杂性以及将其与有关表型的患者信息一起带入此知识门户的需求而有些畏缩和不知所措,这是任何人都无法独自完成的事情。我认为,这家AMP企业可以通过一种非常令人兴奋的方式来管理它。

这些只是研究设计的点点滴滴,对于每个经过精心设计的三个项目,研究设计都将持续30或40页。米凯尔

MIKAEL DOLSTEN: 我还想补充一下,弗朗西斯(Francis)很好地暗示了我们要引入的硬件及其互补技能。技术可以进入我们具有基因型和表型的患者队列。因此,这是一个真正丰富的收藏,从未被整合在一起。

但也要提到该软件对于创建这类多样化的梦之队的重要性,这确实是必要的,而不是在孤立的领域中进行更多工作。而且我认为我们确实希望建立一种新的协作文化,这对于我们要首先提出正确的目标并找到解决方案是必要的,因为Shanelle Gabriel要求我们早日完成。我认为这是开始旅程的一个非常重要的部分,这个想法是让拥有NIH和学术界的公司组成联合团队。这确实可以为将来的另一条道路设定方向。而且我认为这对患者很重要。

显然,我们也希望通过使患者恢复正常活动来创造对健康有影响并减少总体医疗支出的药物。我确实希望它也将提高美国在生命科学领域的竞争力,许多不同国家和大洲已经开始参与其中。我们一直是领导者,我很乐意看到我们继续成为领导者。要成为领导者,您需要树立正确的文化。这就是我们今天正在做的。

约翰·伯克洛: Shanelle,如果您愿意-

SHANELLE GABRIEL: 我会说-我的意思是我个人认为狼疮每年会影响150万美国人。这个数字可能是过时的,而且可能不准确,因为有很多人被误诊了。只是能够寻找东西的想法,这种协作的想法是,有那么多人聚集在一起帮助我,并帮助您,我的朋友,在那里的所有人,以及在那里所有受这些影响的人3d之家只是一个了不起的壮举。我可以说,我印象深刻,为所有人感到兴奋。我希望我知道科学,所以我可以成为其中的一员。

约翰·伯克洛: 谢谢,Shanelle。

__: 您是其中的一部分。

FRANCIS COLLINS: 最重要的部分。

约翰·伯克洛: 好的。还有其他问题吗?如果没有,那就好。感谢您参加今天的吹风会。正如柯林斯博士所说,今天我们有很多客人,如果您想进行一对一的采访,他们都会很乐意留下来。再次感谢,祝你有美好的一天。

会议结束

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