经常问的问题

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一般背景

Q1。为什么启动再生医学创新项目?

鉴于再生医学具有增强人类健康和治疗疾病的巨大潜力,国会在《 21世纪治愈法案》中纳入了一项条款,该法案于2016年12月通过,旨在加速医学发现和创新,以支持再生医学创新项目(RMIP)。 RMIP旨在通过支持成人干细胞的临床3d之家来加速这一领域,同时在3d之家过程中推广保护患者安全的最高标准。 RMIP是该法案授权的四个创新项目之一;其他的是精密医学计划(“我们所有人”),博·拜登癌症月球计划和脑计划。

Q2。整个RMIP可获得多少资金?

《 21世纪治愈法案》授权拨款3000万美元(从2017财年到2020财年分配),用于临床3d之家的资金,以进一步利用成年干细胞发展再生医学(RM)领域。具体而言,该法案授权在2017财年拨款200万美元,在2018财年和2019财年分别拨款1000万美元,并在2020财年拨款800万美元。这些资金的使用取决于国会的拨款。

为了扩大这些资金的收益,《治愈法案》要求接受者至少捐助等量的非联邦资金或非联邦来源的实物捐助。

可用资金/奖励数量

Q3。利用UG3 / UH3合作协议资金机制,于2020年6月发布了资金机会公告(FOA)。该FOA有多少资金可用?正在接受哪种类型的3d之家项目?

NIH仅接受提出以下要求的申请 临床试验 并预计在2021财年承诺投入310万美元的联邦资金。 

Q4。 NIH期望在2020年6月FOA下获得多少RMIP奖项?

NIH预计将为此FOA总共获得4个新奖项。预计将于2021年7月获奖。

奖励类型

Q5。这些RMIP奖励将采用什么筹资机制?

奖励将利用以下资助机制:

Q6。 2018财年发布的RMIP FOA接受了临床前3d之家项目。 2020财年是否接受临床前3d之家项目?

否。对于2021财年,仅针对上述资金筹集机制申请临床试验。

配套资金要求

Q7。我了解与这些奖项相关的匹配要求。到底有什么要求?

根据《 21世纪治愈法案》的规定,RMIP受赠者必须向其项目做出非联邦捐款,“金额必须为每提供的联邦资金1美元不少于1美元。”换句话说,受赠者的捐款必须至少等于RMIP裁决规定的联邦美元价值。申请人必须确定提议的来源,类型和金额,以满足匹配要求,并解释如何确定任何“实物”捐赠的价值(请参阅问题10)。

Q8。哪些授予的联邦资金必须匹配?我们必须匹配总奖励(直接和间接费用)还是仅奖励直接费用?

为了与21世纪治愈法案保持一致,NIH希望获奖者与联邦政府授予的总金额相匹配(通常是直接费用加上间接费用,但也请参见下文的Q11)。

Q9。哪些供款将满足匹配要求?

配套捐款可以是金钱的或“实物”(即非金钱的捐款)。但是,相匹配的捐款可能不是来自联邦政府,或者是用联邦美元支付的。它们可能以非联邦来源(例如,私营企业,基金会和机构基金(非联邦赠款或合同衍生))的资金形式或由资金支付。

Q10。您所说的“实物捐助”是什么意思?可接受的实物捐助有哪些例子?

“实物”捐款是非货币捐款。可接受的实物捐助形式包括人员时间和精力,设施和行政(即间接)成本,设备和不动产。重要的是,要获得资格,不得在任何联邦机构的支持下获得实物捐助。

Q11。如果我们打算放弃对设施和行政(间接)费用的所有报销,作为对拟议的RMIP项目的“实物”捐助形式?我们是否必须匹配总赔偿额(直接和间接费用),或者仅实际支付的直接费用金额?

如果该机构放弃所有间接费用补偿,因此NIH奖励仅用于直接费用,则该机构必须与直接费用金额相匹配(因为《 21世纪治愈法案》要求与所有联邦资助的金额相匹配)。

Q12。我们是否可以使用与3d之家相关的活动产生的收入(例如向3d之家参与者收取的费用)来满足匹配要求?

否。此类收入被视为“计划收入”。计划收入不是匹配金额的允许来源。计划收入是指受赠者,财团参与者或承包商根据由赠款支持的活动直接产生或通过奖励获得的赠款获得的总收入。计划收入包括但不限于所提供服务费用的收入;根据赠款获得的不动产,设备或用品的使用或租赁费用;根据裁决制造的商品或物品的销售;3d之家资源费;资助会议的注册费,以及专利和版权的许可费和特许权使用费。

Q13。可以从外国政府或实体获得配套资金吗?

《 21世纪治愈法案》仅规定配套资金必须是非联邦来源的。但是,其他政策,法律和法规可能会对来自国外的资金施加限制或要求。在依靠这些资金来源之前,3d之家人员应首先与FOA末尾列出的适当机构联系人讨论此情况,后者可以与包括法律顾问在内的适当实体就该来源的可接受性和要求进行磋商。可申请。

Q14。何时应提供匹配的捐款?全部在项目开始时?奖励期结束之前?每年提取获奖资金?

在每个预算期内,都必须有与之匹配的捐款,其金额至少应等于该时期所授予的联邦资金的金额。任何超出给定预算期义务的匹配捐款都可以计入下一个预算期的匹配义务。

对于UG3 / UH3 FOA的应用,有两个预算期:UG3(最长为一年)和UH3(最长为四年)。对于所有其他FOA的申请,只有一个预算期:授予期。

符合条件的3d之家项目的类型

Q15。如何为RMIP及其相关的融资机会定义“再生医学”?

《 21世纪治愈法案》的目标是加快再生医学疗法的发展,该法案将其描述为包括“细胞疗法,组织工程治疗产品,人体细胞和组织产品以及使用任何此类疗法或产品的组合产品……”符合21世纪治愈法案资助要求的RM3d之家可能包括,例如,有关生物制品(例如生长因子,细胞因子)和生物材料(例如细胞外基质,支架)的刺激或支持宿主成体干细胞生长,增殖,分化,其功能或直接作用于成体干细胞以支持先天宿主的治愈机制,治疗疾病和/或恢复功能。在这种情况下,RM3d之家被解释为包括导致成人干细胞持久修饰的基因疗法。

Q16。干细胞的基础3d之家是否有资格获得这些资金?

不可以。基础3d之家是再生医学3d之家的重要组成部分,由其他NIH计划资助。 《 21世纪治愈法案》要求将RMIP资金用于“授予临床3d之家补助金和合同,以使用成人干细胞(包括自体干细胞)促进再生医学领域的发展”(请参阅​​下面的问题17)。

Q17。如果只有临床3d之家申请有资格获得RMIP的资助,那么如何为此目的定义“临床3d之家”?

根据FOA,如果所提议的项目涉及以下方面,则将被视为临床3d之家:(1)人类受试者和/或(2)人类起源的材料,例如细胞,组织和标本。

Q18。使用先前批准的人类胚胎干细胞系中的细胞进行的3d之家是否有资格获得这些资金?

否。《 21世纪治愈法案》规定,这些资金将用于再生医学3d之家,包括 成人 干细胞。出于使用RMIP资金进行3d之家的目的,成人干细胞可能并非源自人类胚胎或胎儿来源。

Q19。可以将RMIP资金用于支持诱导多能干细胞(iPSC)的3d之家吗?

只要干细胞不是来源于胚胎或胎儿细胞,对人类iPSC的3d之家就有资格获得RMIP资助。

Q20。使用人类新生儿干细胞进行的3d之家是否有资格获得这些资金?

是。为了获得这种资助机会,人新生儿干细胞(例如,来自包皮的细胞)被视为成年干细胞,因为它们不是来源于胎儿或胚胎来源。

Q21。旨在开发刺激人类宿主干细胞生长和功能的产品的3d之家是否符合这些奖项的条件?

是。符合条件的项目包括,例如,对刺激或支持宿主(即内源)成体干细胞生长,自我更新,增殖,分化的生物制剂(例如生长因子,细胞因子)和生物材料(例如细胞外基质,支架)的3d之家。并发挥作用或以其他方式直接作用于成体干细胞,以支持先天宿主愈合机制,治疗疾病和/或恢复功能。

Q22。仅涉及具有动物干细胞的动物模型的工作是否有资格获得这些资金?

不可以。仅使用动物模型进行的3d之家只有在需要对那些模型中的人类成年干细胞进行测试的情况下,才有资格。仅使用动物模型和动物干细胞进行的3d之家不符合条件,因为这不是FOA中所述的“临床3d之家”。

Q23。为了有资格获得RMIP临床试验奖,我的项目是否必须始终使用受授权的IND应用程序或经批准的IDE应用程序对人类进行管理的产品?

不必要。有资格获得RMIP资助的某些类型的临床试验可能在法律上不要求IND授权或IDE批准。此外,正在使用的四种奖励机制中的三种用于不涉及临床试验的3d之家(因此,在这种情况下,不需要IND或IDE应用程序);临床前3d之家所使用的机制集中于后期或IND / IDE支持的3d之家。另请参见下面的问题26。

Q24。如果我正在提议一项需要IND授权或IDE批准的临床试验,那么我何时才能获得它?

必须按照原定计划在收到奖励之前获得IND授权或IDE批准(即,奖励不会延迟,以留出更多时间来获得授权/批准)。在预定的授予日期之前未获得必要授权/批准的申请人将没有资格获得奖励。

Q25。我在临床前FOA(U01,U44,UT2)中看到,要求申请人就未来的IND或IDE与FDA进行对话。我需要在我的申请中提交什么类型的信息来对此进行记录?

申请人应描述他们的 与FDA的相互作用,包括任何IND前会议和其他通讯的日期。

Q26。我使用的是我认为不受IND授权或IDE批准的自体成人干细胞产品。要提交响应性申请,从这一点上获得FDA确认对我有什么要求?

如果申请人认为该方案不需要IND / IDE,则申请人应提供书面解释以及FDA的文件。鼓励申请人在过程中尽早与FDA协商,以获得权威意见,认为其产品可通过提交指定请求(RFD)获得FDA对其细胞产品的正式确定来免除IND / IDE要求(请参阅说明)。 //www.fda.gov/RegulatoryInformation/Guidances/ucm126053.htm)。请注意,如果该协议免于提交IND或IDE申请的要求,则RMIP申请人必须在授予之前向NIH提供FDA正式指定信的副本。

FDA的作用

Q27。该法案指示NIH“与FDA协调”授予资金。如何实现这种协调?

FDA是NIH在实施RMIP方面的重要合作伙伴。因此,FDA就再生医学科学的状况提供了重要的投入,包括当前的知识差距以及技术,科学和操作方面的挑战,尤其是在监管科学需求方面。 NIH与FDA合作开发了FOA,包括设计审查标准和流程。 FDA工作人员可以观察员身份参加初步审查小组,评估申请的科学价值。

再生医学创新催化剂

Q28。什么是再生医学创新催化剂(RMIC)?

RMIC是一种正在建立的资源,将由NIH资助,以促进安全,有效的成人干细胞疗法的有效发展,并推动再生医学领域的发展。 RMIC将为RMIP3d之家人员提供服务和资源,以促进他们的3d之家。最终,RMIC的活动也将使人们对干细胞临床产品有更深入的了解,部分是通过促进细胞表征与临床结果数据的相关性来实现的。为此,预计RMIC将:

  • 对3d之家对象使用的源干细胞系和干细胞产品进行深入和独立的表征(请参阅问题30和问题31)
  • 为临床级产品的开发提供支持/协助
  • 提供法规支持,以协助3d之家人员了解和解决FDA法规要求
  • 提供存储和传播服务,以提供深入的细胞鉴定结果和临床数据

有关RMIP获奖者如何利用RMIC服务的操作细节即将发布。有兴趣获得cGMP或相称产品开发方面的法规支持服务和/或帮助的申请人,应在申请过程中尽早与FOA中列出的相关科学/3d之家联系人联系,因为这些服务可能会涉及预算。

Q29。 RMIP获奖者必须向RMIC提供什么作为获奖条件?

RMIP获得者将有望提供:(1)源干细胞系的代表性样品,(2)临床级干细胞产品的代表性样品,以及在适用时(3)RMIP-资助的临床试验。有关时限和程序的详细信息将在授奖时与个别获奖者进行协商。

Q30。为什么要向RMIC提交细胞样品进行表征,为什么要进行哪种类型的分析?在此过程中我的知识产权会受到保护吗?

虽然我们对干细胞生物学的理解正在迅速发展,但是,人们广泛承认,干细胞疗法发展中的一个关键挑战是需要对干细胞产品的生物学特性进行更全面的表征。这种深入的表征将使人们能够更全面地了解临床结果如何与特定的细胞特征相关,并可以为将来的产品开发提供信息并增强后续3d之家的可重复性。为此,将要求RMIP受赠方将其来源细胞的代表性样品以及由此来源的临床级细胞产品提交给RMIC,以进行细胞特性的深入分析。 RMIC将对细胞表面标志物,组学特征和其他适用的检测方法进行深入分析。 NIH意识到商业化对于开发最终将要向公众提供的产品很重要,因此,所提供的任何专有信息将受到法律的最大保护。

Q31。细胞表征结果将如何处理?是否期望3d之家人员根据这些结果修改3d之家方案?检验结果会广泛分享吗?

3d之家人员将在他们提供的细胞样品上获得深入的细胞表征结果。但是,一段时间以来可能还不清楚各种细胞特性对于功效和安全性的生物学和临床意义,因为要建立这种关联将需要更多的数据,3d之家和分析。因此,进行细胞表征3d之家的主要目的是为未来的3d之家活动和整个领域提供信息。深入的细胞表征测定结果既无意于在临床试验过程中为临床决策提供依据,也无意将源3d之家的规范性监督要求和过程(例如FDA,DSMB,IRB)纳入考量。尽管如此,3d之家人员可能会考虑相对于他们的科学方法而言,结果表明了什么,以及是否需要进行任何更改。一般而言,在授予奖项(针对临床前3d之家)或主要完成日期(针对临床试验)后一年,细胞表征测定结果将通过RMIC提供给更广泛的3d之家团体。

Q32。 RMIC会共享我的临床试验数据吗?

  • 已取消身份识别的单个参与者级别的锁定数据集将通过RM Innovation Catalyst,根据适用的联邦法律,法规和政策,根据以下时间表,通过适当的控制访问进行共享:
  • 主要结果数据将在主要完成日期之后的一年共享。
  • 完整数据集将在主要完成日期的两年后共享。

Q33。 RMIC提供哪些监管支持服务?

RMIC将向所有RMIP获奖者免费提供技术和行政服务,以帮助他们了解和解决法规要求。这些措施包括协助在IND申请过程中解释法规指导文件,并为FDA会议的最佳准备提供咨询。此类服务可以通过以下方式提供: 细胞疗法的生产协助 (协议)。 PACT将不会代表RMIP获奖者进行必要的监管活动,例如提交IND或IDE应用程序以及相关信息或进行其他监管代表活动。 PACT由NHLBI建立,是美国国立卫生3d之家院(NIH)范围内的资源,具有必要的监管专业知识,可以解决细胞疗法发展过程中翻译过程的各个方面。有兴趣的申请人应在申请过程中尽早与FOA中列出的相关科学/3d之家联系人进行咨询,以确定这些服务是否适合其产品开发过程。

Q34。可以为RMIP获得者提供哪种阶段适当的制造帮助?

RMIC在某些情况下可能会通过以下方式为临床级产品的开发提供帮助: 细胞疗法的生产协助 (协议)。 PACT由NHLBI建立,是NIH范围内的资源,旨在为进行体内和体外3d之家的3d之家人员提供临床级别的相适应细胞产品制造帮助。参与FOA的NIH3d之家所和中心将确定在临床级细胞产品开发中支持服务的机制。鼓励申请人在申请过程中尽早与FOA中列出的相关科学/3d之家联系人进行咨询,以获取更多信息。

Q35。在准备申请时,我是否需要预算使用RMIC服务的费用?

对这些服务感兴趣的申请人应在申请过程中尽早与FOA中列出的适当的NIH Scientific / 3d之家Contact进行协商,以确定这些服务是否适合其细胞发育过程,为这些产品提供资金的机制。开发服务,以及申请人是否需要在申请中为其预算。

Q36。非RMIP获奖者是否有资格获得RMIC服务?

目前不行。最初,RMIC仅提供给RMIP获奖者。将来,相对于其他再生医学3d之家,RMIC的作用可能会演变。

Q37。 RMIP FOA指出必须将细胞样本提交给RMIC进行表征。我的项目涉及旨在刺激内源性(即宿主)干细胞生长的产品,但不涉及干细胞的管理 本身 对人类。我是否需要遵守此样品提交要求?

没有。

审查程序

Q38。如何对这些申请做出资助决定?

与提交给NIH的所有赠款申请一样,RMIP申请也将经历两个级别的同行评审:对提案的科学和技术优点的初步评审,以及咨询委员会对资金和3d之家重点的第二级评审。 RMIP应用程序的初始同行评审将由特别重点小组进行。 NIH领导层将做出最终的资金决定。

更多信息

Q39。在哪里可以获得有关RMIP融资机会的更多信息?

请拜访 //www.gratlusbc.net/rmi 查找FOA,常见问题解答等。如果您对此计划有疑问,也可以写信给 RMIP@nih.gov。最后,强烈建议您与FOA末尾列出的相应代理商联系,讨论您的申请;早期联系对于开发完整的应用程序和促进审核很重要。

本页面最后审查于2020年6月4日